羅氏抗炎症新藥3期臨床再獲佳績 復發風險降低55%

9月12日，羅氏（Roche）在第35屆歐洲多發性硬化症治療和研究

會議

（ECTRIMS）上，宣布了其IL-6抗體satralizumab治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的第二項關鍵性3期

臨床試驗

結果。作為單藥療法，satralizumab將疾病復發風險降低55%。在去年的ECTRIMS上，羅氏曾宣布satralizumab的第一項關鍵性3期試驗SAkuraSky的研究結果。去年12月，美國

FDA

授予該療法突破性療法認定。

NMOSD是一種罕見的失能性中樞神經系統（CNS）

自身免疫

性疾病，在全球範圍內影響著多達數10萬人。患者主要症狀為視神經和脊髓出現炎症性病變。NMOSD患者經常會出現疾病復發，免疫系統對自身組織的反覆攻擊會導致神經損傷逐步積累和殘疾。患者會出現視力、運動功能和生活質量的下降，嚴重NMOSD發作可以導致死亡。目前，還沒有治療這種疾病的獲批療法。

雖然NMOSD被認為是由於靶向AQP4-IgG的

自身免疫

抗體進入CNS導致的疾病，但是大約三分之一的患者體內沒有靶向AQP4-IgG的

自身免疫

抗體。近年來，促炎症細胞因子IL-6是NMOSD病理發生中的一個新興重要靶點，它觸發炎症級聯反應，導致損傷和殘疾。羅氏開發的satralizumab是一種完全人源化的IL-6單克隆抗體。它可以抑制IL-6信號通路，並且抑制炎症的產生和靶向AQP4-IgG的自身免疫抗體生成。Satralizumab每四周皮下注射一次，對患者和護理人員來說是一個方便的治療選擇。

共有95名NMOSD患者參與該項名為SAkuraStar的雙盲3期

臨床試驗

，患者隨機接受satralizumab或安慰劑的治療。試驗的主要終點為患者接受治療後第一次疾病復發出現的時間。試驗結果表明，與安慰劑組相比，接受satralizumab單藥治療的患者，復發風險降低55%。96周和48周的無復發比例分別為76.1%和72.1%，而在安慰劑組患者的這一比例分別為61.9%和51.2%。此外，在AQP4-IgG血清反應呈陽性的亞組中，接受satralizumab單藥治療的患者復發風險可降低74％。96周和48周的無復發比例分別為76.5%和82.9%，而在安慰劑組患者中的這一數字分別為41.1%和55.4%。

去年宣布的第一項關鍵性3期試驗SAkuraSky的研究結果顯示，與安慰劑組相比，接受satralizumab與標準療法聯合治療的患者復發風險可降低62％。在AQP4-IgG血清反應呈陽性的亞組數據中，這一數字為79％。SAkuraStar和SAkuraSky兩項試驗的數據表明，無論單藥治療還是聯合療法，satralizumab都可能是一個廣泛適用於NMOSD患者的有效治療選擇。此外，兩項試驗都表現出與安慰劑組相似的安全性。

「雖然人們在125年前就已經知道NMOSD這種疾病的存在，但直到最近才對其生物學基礎有所了解。SAkuraStar和SAkuraSky兩項試驗的積極結果，證實了IL-6這個促炎症細胞因子在這種毀滅性疾病中的重要性，」羅氏首席醫學官兼全球產品開發負責人Sandra Horning博士說：「我們對這些試驗結果感到非常滿意，並期待在未來幾個月與監管機構合作，儘快將satralizumab帶給NMOSD患者。」(

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