今日，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA已接受其IL-6抗體satralizumab的生物製劑許可申請（BLA），用於治療視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的成人和青少年患者。同時，歐洲藥品管理局（EMA）也接受了satralizumab的營銷授權申請（MAA），並授予其加速評估資格（Accelerated Assessment）。預計FDA和EMA人用藥品委員會（CHMP）將在2020年對這一申請做出批覆。
NMOSD是一種罕見的失能性中樞神經系統（CNS）自身免疫性疾病，在全球範圍內影響著多達數十萬人。患者主要症狀為視神經和脊髓出現炎症性病變。NMOSD患者經常會出現疾病復發，免疫系統對自身組織的反覆攻擊會導致神經損傷逐步積累和殘疾。患者會出現視力、運動功能和生活質量的下降，嚴重NMOSD發作可以導致死亡。目前，還沒有治療這種疾病的獲批療法。
雖然NMOSD被認為是由於靶向AQP4的自身免疫抗體進入CNS導致的疾病，但是大約三分之一的患者體內沒有靶向AQP4的自身免疫抗體。近年來，促炎症細胞因子IL-6是NMOSD病理發生中的一個新興重要靶點，它觸發炎症級聯反應，導致損傷和殘疾。羅氏開發的satralizumab是一種完全人源化的IL-6單克隆抗體。它可以抑制IL-6信號通路，並且抑制炎症的產生和靶向AQP4的自身免疫抗體生成。Satralizumab每四周皮下注射一次，對患者和護理人員來說是一個方便的治療選擇。去年12月，美國FDA授予該療法突破性療法認定。
▲Satralizumab簡介（圖片來源：參考資料[2]）
該申請是基於名為SakuraStar和SAkuraSky的兩項關鍵性3期臨床研究的積極結果。這兩項試驗分別評估了satralizumab作為單一療法，和與標準療法聯合治療NMOSD患者的療效和安全性。SakuraStar的研究結果顯示，與安慰劑組相比，接受satralizumab單藥治療的患者，復發風險降低55%。96周和48周的無復發比例分別為76.1%和72.1%，而在安慰劑組患者的這一比例分別為61.9%和51.2%。此外，在攜帶AQP4自身抗體的患者亞組中，接受satralizumab單藥治療的患者復發風險可降低74％。96周和48周的無復發比例分別為76.5%和82.9%，而在安慰劑組患者中的這一數字分別為41.1%和55.4%。
SAkuraSky的研究結果顯示，與安慰劑組相比，接受satralizumab與標準療法聯合治療的患者復發風險可降低62％。96周和48周的無復發比例分別為77.6%和88.9%，而在安慰劑組患者的這一比例分別為58.7%和66%。在攜帶AQP4自身抗體的亞組中，接受satralizumab與標準療法聯合治療的患者復發風險可降低79％。96周和48周的無復發比例為91.5%，而在安慰劑組中的這一數字分別為53.3%和59.9%。
「NMOSD患者經常會出現疾病復發，並可能導致永久性的神經損害。Satralizumab已經在試驗中顯示出可持續96周的療效，並在廣泛的患者群體中顯著降低了復發風險，」羅氏全球產品開發部負責人，兼首席醫學官Levi Garraway 博士說：「FDA和EMA接受satralizumab的上市申請是我們向NMOSD患者提供新藥的道路上邁出的重要一步。我們期待與監管機構合作，儘快將satralizumab帶給NMOSD患者。」
參考資料：
[1] FDA Accepts Genentech’s Biologics License Application for Satralizumab for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, Retrieved October 30, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191029006190/en/
[2] Roche Pharma Day 2019. Retrieved September 16, 2019, from https://www.roche.com/dam/jcr:8f38992b-8977-46d3-8d92-f4f3f939245a/en/irp20190916.pdf