速讀社丨罕見病藥物「氯苯唑酸葡甲胺軟膠囊」來了

2021-01-10 騰訊網

整理丨Liang

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共計 14條簡訊 | 建議閱讀時間 2 分鐘

疫情簡報

截至2月8日:全國累計確診37198例

截至2月8日24時,據31個省(自治區、直轄市)和新疆生產建設兵團報告,現有確診病例33738例(其中重症病例6188例),累計治癒出院病例2649例(黑龍江核減1例),累計死亡病例811例,累計報告確診病例37198例(山西、黑龍江、河南、海南各核減1例),現有疑似病例28942例。累計追蹤到密切接觸者371905人,尚在醫學觀察的密切接觸者188183人。(國家衛健委官方網站)

國家亮劍 嚴打7類涉醫違法行為 嚴重可判死刑

國家衛生健康委、最高人民法院、最高人民檢察院和公安部聯合印發《關於做好新型冠狀病毒肺炎疫情防控期間保障醫務人員安全維護良好醫療秩序的通知》,《通知》明確提出將嚴厲打擊7類涉醫違法犯罪行為。(國家衛健委官方網站)

市場監管總局40萬執法人員出動查械企

2月8日,在國務院聯防聯控機制新聞發布會上,國家市場監管總局執法稽查局局長楊紅燦表示,已出動40多萬執法人員,查假冒偽劣口罩等。楊紅燦稱,已查辦一批案件,對製售假冒偽劣口罩等防護用品的違法行為起到了有力的震懾。出動執法人員40多萬人次,檢查經營戶10多萬個,立案查處320多件。(央視網)

國家中醫藥管理局發文!新冠肺炎 推薦使用清肺排毒湯

2月7日,國家中醫藥管理局發布《關於推薦在中西醫結合救治新型冠狀病毒感染的肺炎中使用「清肺排毒湯」的通知》。通知顯示,國家中醫藥管理局積極組織一線臨床醫生參與篩選有效方劑。根據近期中醫藥臨床救治及療效觀察情況,現將「清肺排毒湯」推薦各地使用。(國家中醫藥管理局官方網站)

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產經觀察

Schrödinger公司登陸納斯達克 IPO募資2億美元

日前,Schrödinger公司宣布在納斯達克(Nasdaq)上市,募資逾2億美元。值得一提的是,這比預期1.5億美元的募資高出約33%!這也反映了資本市場對這家公司的看好。(創鑑匯)

張鋒、David Liu等共同創辦 基因療法新銳IPO募資1.8億美元

近日,Beam Therapeutics公司成功登陸納斯達克,通過IPO募資逾1.8億美元,超過其四個月前公布的擬募資數額目標。Beam在其招股書中列出了12種在研項目,可治療的疾病領域包括血液疾病β地中海貧血和鐮狀細胞病,以及血液癌症、急性髓系白血病。(創鑑匯)

日產200萬隻!富士康轉產口罩

近日富士康官微發布消息稱,將導入口罩生產線,2月5日已順利實現試產,預計2月底可達日產口罩200萬隻。富士康表示,為抓緊彌補口罩這一重點醫療防控物資缺口,在運用全球布局優勢採購儲備防疫物資的同時,集團旗下工業富聯近日開始行動。(賽柏藍器械)

口罩賣脫銷 3M公司仍裁員1500人

近日 3M公司表示,由於面臨環保訴訟等費用支出,且四季度盈利不及市場預期,計劃2020年在全球裁員1500人,涉及所有業務、職能和地區。1月28日,3M公布2019年四季度及全年業績報告。縱觀2019全年,3M總營收為321億美元,較2018年下跌1.9%。在淨利潤方面,第四季度歸屬於3M股東的淨利潤為9.7億美元,相比較去年同期的13.5億美元,同比下降28.1%。(賽柏藍器械)

藥聞資訊

罕見病藥物「氯苯唑酸葡甲胺軟膠囊」來了

2月6日,輝瑞氯苯唑酸葡甲胺軟膠囊國內上市申請(受理號:JXHS1900100)在NMPA的狀態變更為「已發件」,據悉此次申請的適應症是野生型或遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM),但未查到官方來源的確證信息,預計很快將會有官方信息發布。(Insight資料庫)

諾獎技術看清「毒害」大腦的蛋白纖維如何形成

在線發表於頂尖學術期刊《細胞》的一項新研究中,美國哥倫比亞大學Zuckerman研究所和梅奧診所(Mayo Clinic)的科學家通力合作,利用前沿的冷凍電鏡(cryo-EM)技術,並結合質譜,對來源於患者腦組織的tau蛋白纖維展開詳細的結構分析。他們的發現為診斷和治療AD等神經退行性疾病提供了重要見解。(學術經緯)

Nature子刊:揭淋巴結中重要信號通路 以更好理解病理生理過程

人們對LN的特定內部運作方式知之甚少。韓國基礎科學研究所(IBS)的科學家們發現Hippo-YAP/TAZ信號通路在LN的形成和維持中起主要作用。該研究報告發表在《Nature Communications》雜誌上。(生物探索)

羅氏PDL1+貝伐珠單抗 vs 索拉非尼一線治療HCC中國數據公布!

2月7日,羅氏公布了Tecentriq+貝伐珠單抗 VS 索拉非尼一線治療肝細胞癌(HCC)患者的IMbrave 150研究的中國隊列數據。IMbrave 150研究採用全球多中心、開放標籤設計,501例既往未接受過系統性治療的不可切除的HCC患者按照2:1分組。(醫藥魔方)

基因免疫治療新藥被「保送」 直擊奧希替尼耐藥難題

EGFR靶向治療出現耐藥是躲不掉的難題,尤其是三代藥奧希替尼(泰瑞沙,AZD9291)耐藥後十分棘手,成為廣大肺癌患者關注的熱點和難點。最近隨著一款新藥的"保送",這一難題終於迎來新的解決方案。FDA授予Oncoprex聯合奧希替尼快速通道審批資格,用於治療奧希替尼耐藥後的EGFR突變晚期非小細胞肺癌(NSCLC)。(CPhI製藥在線)

德國科學家發現症狀較輕的患者也能夠傳播新型冠狀病毒

在一項新的研究中,來自德國柏林夏裡特大學醫學院(Charité-Universitätsmedizin Berlin)、德國聯邦國防軍微生物研究所和和慕尼黑施瓦賓診所的研究人員發現即便是從症狀輕微的患者那裡獲得鼻咽拭子樣本,傳染性的新型冠狀病毒(2019-nCoV)也可這些鼻咽拭子樣本中分離出。他們因此得出結論,即使症狀較輕的患者也能夠傳播這種病毒。(生物谷)

相關焦點

  • ...輝瑞全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服製劑維達全(氯苯唑酸葡...
    2020年02月13日訊 /生物谷BIOON/ --輝瑞公司近日宣布,全球首個轉甲狀腺素蛋白穩定劑口服製劑維達全®(氯苯唑酸葡胺軟膠囊,Vyndaqel®,20mg)於2月5日獲得中國國家藥品監督管理局批准,用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)I期症狀性成人患者,以延緩其周圍神經功能損害。
  • 2020 年這些新藥在國內獲批:抗腫瘤、罕見病藥物佔比近半
    從治療領域看,這些新藥主要集中在抗腫瘤、抗感染、免疫系統、呼吸系統和罕見病等領域,其中抗腫瘤藥有 16 個,罕見病藥物和抗感染藥物各有 9 個,免疫系統藥物有 5 個,呼吸系統和血液系統藥物各 3 個,內分泌系統和代謝藥物、神級系統藥物和顧客藥物各 2 個,精神障礙疾病藥物和心血管系統藥物各 2 個。
  • 抗腫瘤藥、罕見病藥遭哄搶,羅氏集齊「三將」,O...
    氯苯唑酸/氯苯唑酸葡甲胺(Vyndamax/Vyndaqel) 轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病(ATTR-CM)是由運甲狀腺素中澱粉樣蛋白原纖維沉積在心肌中所引起,其與漸進性心衰相關。氯苯唑酸(Tafamidis)可與轉甲狀腺素蛋白結合,阻止四聚體解離和澱粉樣蛋白形成。
  • 麻醉領域10億重磅品種「舒更葡糖鈉」 10多家企業爭首仿
    文 | 藥瘋舒更葡糖鈉,被譽為麻醉領域近 20 年的重大藥物發現,自上市至今,已成長為重磅炸彈級別藥物。憑藉一定的技術壁壘(40 個手性中心),以及精麻藥物的特殊性,國內市場除原研品種獲批進口外,雖有十餘家企業對該品種註冊申報,但尚未有國產品種獲批。
  • 藥物發展簡史:從柳樹皮到「上帝的手術刀」
    小分子和短肽、抗體類藥物作用的「靶點」是蛋白質,調節蛋白的功能;核酸類藥物作用的「靶點」是mRNA,調節蛋白的表達;基因療法藥物作用的「靶點」是DNA,不僅可以改變蛋白的表達,甚至還能夠可遺傳地修改蛋白的編碼序列。基因療法從因果關係強的罕見病做起,將會逐步拓展到多因素常見病的治療和管理中。
  • 藥片、膠囊可以掰開吃嗎?
    用藥 100 問 | 第 11 問 藥片、膠囊可以掰開吃嗎? 想想小的時候,身邊一定有那種為了好玩兒,把藥片搗碎、把膠囊掰開來吃的朋友。
  • 藥片和膠囊,是怎麼做出來的?
    但一開始的藥物當然都是研磨成粉的啊,也就是說工業上會把原來混合的粉末狀藥物再製成小顆粒球球,這個過程就是「造粒處理」,不管我們吃的是膠囊還是藥片,其實都是經過造粒處理了的藥物。 粉碎處理 將混合均勻的藥粉送入下圖這種每分鐘 8000 轉的粉碎機,打得細碎。
  • 微評丨醫療影響力排行榜:高值耗材首輪國採、進博會、阿里健康
    「直擊進博會:製藥巨頭、械企龍頭、波士頓科學、GE醫療、阿斯利康、拜耳、輝瑞、武田、特醫食品、禮來、諾華腫瘤、雅培」直擊進博會丨製藥巨頭上演「新藥秀」,打出「全球首款」招牌一較高下在全球疫情遠未結束之際,今年進博會上的醫療器械及醫藥保健展區,成為了最火爆的展區之一。
  • 血塞通滴丸說明書一句話解析 血塞通軟膠囊可以長期服用嗎?
    血塞通滴丸、血塞通軟膠囊可以長期服用嗎?血塞通滴丸說明書指出:其具有活血祛瘀,通脈活絡,抑制血小板聚集和增加腦血流量的功能。針對腦絡瘀阻,中風偏癱、心脈瘀阻,胸痺心痛;腦血管疾病後遺症、冠心病、心絞痛等均有不錯的療效。用一句話總結,血塞通滴丸針對腦梗塞和冠心病心絞痛有預防和治療作用。血塞通是腦梗塞患者的常用藥物,是中藥三七的有效成分提純製成的藥物。
  • 恆瑞醫藥提交蘋果酸法米替尼膠囊臨床申請 為1類抗腫瘤藥物,呼吸...
    原標題:恆瑞醫藥提交蘋果酸法米替尼膠囊臨床申請,為1類抗腫瘤藥物,呼吸系統藥物   「每經醫藥前沿觀察」欄目監控到的數據顯示,恆瑞醫藥(600276
  • 「痛」到憂傷:糖尿病神經痛藥物治療攻略
    正所謂「甜」至深處,「痛」到憂傷。對於痛性糖尿病周圍神經病變(PDPN),主張標本兼治。「病因治療」以控制血糖、營養神經、改善微循環、抗氧化應激為主;「對症治療」主要是緩解病人疼痛,後者往往也是臨床治療的難點,下面重點談談這方面的問題。
  • 罕見病藥物扎堆亮相進博會:「買不起」的天價藥物背後,我們離社會...
    對罕見病患者來說,無論是診斷還是治療均面臨困境。在世界範圍內,罕見病藥物研發都是極大的科學挑戰。7000種罕見病中,只有約6%的疾病有特效藥,並且藥物普遍昂貴。一個喜人的消息是,在本次進博會期間,賽諾菲、武田製藥、輝瑞、勃林格殷格翰多家海外製藥巨頭均表示了對罕見病業務板塊的重視,攜多款新藥亮相。
  • 吃中藥的注意了:「馬兜鈴酸」可致肝癌!
    15年前,馬兜鈴酸被列為1類致癌物。
  • 西安楊森罕見病新藥上市 助力淋巴瘤患者對抗病魔
    中國抗淋巴瘤聯盟主席、哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授指出,這些疾病的復發率較高,但是國內的治療手段有限,「我國近8年來沒有新藥用於治療這些疾病,導致出現耐藥和復發的患者面臨不良預後和無藥可用的局面」。        資料顯示,慢性淋巴細胞白血病是一種影響B淋巴細胞生長、進展緩慢的血液惡性腫瘤,與小淋巴細胞淋巴瘤是同一種疾病的不同臨床表現。
  • 《先進功能材料》微流控薄油層水凝膠微膠囊:多刺激智能觸發釋放
    C)示意圖顯示了直接在水中收集水凝膠微膠囊而無需額外的洗滌步驟。D)明視野顯微照片,顯示水中收集的單分散水凝膠微膠囊。E–H)封裝各種親水性貨物的水凝膠微膠囊的明場和共聚焦顯微照片。E)色甘草酸(藍色),F)螢光素鈉鹽(綠色),G)異硫氰酸羅丹明(RITC)-纖維蛋白原(Alexa Fluor 647纖維蛋白原,紅色),以及H)膠體(FluoSphere,紅色)。
  • 科技部批准建設多個國家重點實驗室,專門對付疑難重症及罕見病
    10 月 21 日,科技部官網發布了《批准建設疑難重症及罕見病國家重點實驗室》的通知,該實驗室依託單位為中國醫學科學院北京協和醫院。為加強疑難重症及罕見病科學研究,服務人民生命健康,經專家評審,科技部決定批准建設「疑難重症及罕見病國家重點實驗室」。什麼是罕見病呢?