杭州嘉因生物:乘風破浪,抓住基因治療的產業「新浪潮」

2021-01-15 騰訊網

編者按

從2020年11月24日開始,21世紀經濟報導推出系列專題「進階的杭州——產業鏈招商發現之旅」,計劃推出十八期。該系列報導由杭州市投資促進局和21世紀經濟報導聯合策劃執行。

該系列報導聚焦杭州生物醫藥、航空製造、集成電路等新製造業計劃的核心產業,對重點企業進行實地探訪,配合視頻+文字的報導形式,挖掘企業背後的故事,展現創業者們對各自所在產業領域的探索、發現和成果,也試圖呈現如何將重點產業鏈打造成為區域經濟發展主脈的杭州路徑。

今天第10期報導,讓我們聚焦生物醫藥產業,聚焦杭州嘉因生物。這是一家坐落於杭州醫藥港的創新藥企,致力於面向全球市場提供劃時代的、一次性治癒的創新藥物和病人支付得起的基因療法。

2020年6月底,嘉因生物的基因治療研發與GMP生產平臺正式竣工,其中GMP生產車間現已驗收完畢,2020年12月底正式投入使用。這是一個符合中美歐GMP標準的生產平臺,同時具備滿足基因治療藥物研發和GMP生產的平臺,建立了從臨床前、CMC上下遊工藝和臨床階段完整的基因治療產業鏈。

「基因治療作為一種新興的生物治療手段,經過多年的研究積累和創新,現在終於進入了騰飛階段,在十幾個疾病領域,上百個適應症中都展現出了巨大的應用前景。」杭州嘉因生物科技有限公司(以下簡稱「嘉因生物」)創始人吳振華博士說道。

在人類醫學史上,曾出現過很多改變疾病治療方法的轉折點,比如抗生素的發現、麻醉藥的發明等,隨著基因治療時代的到來,不斷發展成熟的基因治療正成為新的拐點。

基因治療憑藉極具潛力的前景吸引各路資本入局,在杭州,一家基因和細胞治療研發初創企業格外引人關注。

杭州醫藥港,圖/浙江在線

2019年7月,嘉因生物落地杭州醫藥港,8月即完成首輪融資。2020年6月底,嘉因生物的基因治療研發與GMP生產平臺僅用半年時間建設竣工,7月又完成新一輪數千萬美元融資,12月底,GMP生產車間正式投入使用。

實際上,嘉因生物快速成長的原因,除了與其核心團隊豐富的基因和細胞療法開發經驗有關外,還與其所在的平臺屬性、作用緊密相關。

嘉因生物坐落的杭州醫藥港,正處於杭州生物醫藥產業空間布局「一核三園多點」的「核心區」。據了解,目前杭州醫藥港的產業鏈條,已經實現了從實驗室研究、臨床前研究、臨床試驗到註冊審批、藥物生產,直至上市銷售的全覆蓋。得天獨厚的配套環境,使得杭州醫藥港的投資吸引力不斷增強,經過多年的發展,這裡已經集聚了各類生物醫藥企業1300餘家,生物醫藥產值佔全市比重近一半。

可以說,嘉因生物正站立在絕佳的生長土壤上,帶著硬核的實力與「初生牛犢」的衝勁,在基因治療領域中奮力前行。

在杭州做個「弄潮兒」

「我曾在默沙東從事了數十年的小分子和抗體研發工作,深刻感受到神經科學領域取得突破的艱難。後來去了葛蘭素史克,企業內部大力鼓勵研發團隊在細胞和基因治療領域的創新,讓我豁然開朗。」

圖/圖蟲創意

談起最初的創業想法,吳振華認為基因治療是全球醫藥界最新型且有效的生物治療手段,相關研究與商業化生產在歐美已經進入騰飛階段,目前已經有成熟的產品在國外獲批上市。相比之下,國內基因治療發展卻仍處於初期階段,基因治療的發展需要從技術、人才和資本等各方面進行深度投入,以逐漸縮小與國外的差距。

這種差距的客觀存在,點燃了吳振華的創業夢想,他決定帶領合作夥伴回國創業,抓住國內基因治療發展的機遇。目標確定後,選擇在哪座城市和怎樣的平臺創業就顯得十分關鍵。

對於吳振華來說,起初也考察比較了多個城市,最終選擇杭州是基於兩個關鍵原因:一方面是2019年杭州提出「新製造業計劃」,將生物醫藥產業列為三大核心發展產業之一,使得杭州的生物醫藥產業邁入新的發展階段,相關產業規劃、政策舉措等更加趨於合理與完善;另一方面,在接觸各城市平臺過程中他發現,杭州對於人才的渴望度、歡迎度和需求度是最高的,相關部門的服務和支持也更加貼心與優質。

在杭州醫藥港,吳振華帶領的嘉因生物正在快速生根發芽。自落地以來,企業在研發、工藝和生產等環節構建了近50人的核心團隊,不僅在產品線選擇、技術平臺等方面具有差異化競爭優勢,在生產工藝及大規模量產方面更是具備國際領先的實力。

「未來的十幾年會是中國新藥研發真正的騰飛時代,我們是選擇隨著這個浪潮去漂流,還是做個弄潮兒來塑造這個浪潮呢?我希望我能夠成為後者,立於基因治療的潮頭。」

吳振華的夢想正在成為現實。他十分有信心並且篤定地告訴21世紀經濟報導記者,2021年基因治療一定會從實驗室走向臨床,嘉因生物擁有中國基因治療領域實力最強的團隊之一,將帶領公司逐步打開國際市場。

助力杭州生物醫藥走向價值鏈頂端

「基因治療需要一個更安全有效的載體,把基因帶入到細胞中,而這個載體就是病毒。」吳振華稱,從狹義上來說,基因治療就是用目的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因,從而達到治療疾病的目的。

這是科學家們幾十年如一日努力追求的科研方向。在國外,這項技術雖已成熟,但患者卻面臨著高昂的醫療費用,以新生兒的脊髓性肌萎縮症為例,國外基因治療的價格高達200萬美元,這對國內大多數患者來說是不可企及的。

圖/圖蟲創意

究其原因,除了高昂的技術研發成本,生產製造等環節的成本同樣也居高不下。這對懷揣能夠「為人類攻克難治疾病,提供劃時代的、一次性治癒的、安全有效的、病人支付得起的基因治療藥物」夢想的吳振華來說,既是機遇也是挑戰。

除了要攻克科研技術難題外,還需要在科研成果的產業轉化領域不斷優化生產工藝流程,以期能夠實質性地降低生產成本。嘉因生物正朝著這個方向不斷前進。

去年6月底,嘉因生物的基因治療研發與GMP生產平臺正式竣工,其中GMP生產車間現已驗收完畢,12月底正式投入使用。這是嘉因生物實現基因治療藥物走向患者的關鍵一步,也是國內基因治療領域邁出的重要一步。

「這是一個符合中美歐GMP標準的生產平臺,同時也是一個具備滿足基因治療藥物研發和GMP生產的平臺,建立了從臨床前、CMC上下遊工藝和臨床階段完整的基因治療產業鏈。可有效解決國內基因治療領域研究的難題。」吳振華表示。

放眼杭州生物醫藥產業的發展,基因治療正開闢出一條新的產業賽道,吸引優質創新企業不斷湧入其中。其對於杭州加快生物醫藥產業鏈建設、促進杭州新製造業發力快跑,具有重要的戰略意義。

圖/圖蟲創意

與此同時,杭州的生物醫藥產業正處在轉型升級的關鍵時期。基於數字經濟產業基礎,杭州正推動醫療健康服務產業成為產業發展突破口,聚力推動生物醫藥產業走向價值鏈頂端。

「國內一個巨大的好處是效率高、速度快。在過去的一年時間裡,我們看到了基因治療在國內的發展非常迅速,許多優秀的創新公司冒了出來,人才也在快速地積累。」吳振華表示。

如今,杭州良好的產業生態正吸引著越來越多像吳振華這樣擁有核心技術成果的創業者源源不斷地湧入,在這片欣欣向榮的創業熱土上實現自己的理想與抱負,與城市共生共榮。

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