「重大新藥創製」科技重大專項「十一五」計劃第二批課題申報指南
依據《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006－2020年）》的部署，國務院決定組織實施「重大新藥創製」科技重大專項（以下簡稱專項）。
本專項實施年限截至2020年，共設置「創新藥物研究開發」、「藥物大品種技術改造」、「創新藥物研究開發技術平臺建設」、「企業創新藥物孵化基地建設」和「新藥研究開發關鍵技術研究」5個項目，每個項目下設若干專題。此次申請在所屬專題下按課題申報，同一單位或個人相同的研究內容不能在本專項不同的項目下重複申報。
本專項牽頭組織單位現發布「重大新藥創製」科技重大專項「十一五」階段（2009－2010年）第二批課題申報指南。本批課題是本專項「十一五」計劃第一批課題申報指南內未啟動的部分。具體包括：全部啟動「新藥研究開發關鍵技術研究」項目，部分啟動「創新藥物研究開發」、「創新藥物研究開發技術平臺建設」和「企業創新藥物孵化基地建設」3個項目。至此，本專項「十一五」計劃內容已全面啟動實施。
本批課題將採取「公布指南、自由申請、專家評審、擇優選擇」的方式組織實施。
申報單位所在地方政府相關部門或主管部門原則上應承諾一定比例的配套經費。申報單位為企業時，原則上企業自籌匹配資金比例應在1:2以上。
一、申報範圍及研究內容
項目一、創新藥物研究開發
（一）指南說明
本項目針對惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結核、病毒感染性疾病等10類（種）嚴重危害人民健康的重大疾病，自主研製一批化學藥物、現代中藥和生物技術新藥。
本項目下設「新藥臨床研究」、「新藥臨床前研究」、「候選藥物研究」三項專題。本批啟動「新藥臨床前研究」、「候選藥物研究」兩項專題。課題實施年限為2009－2010年。
（二）指南內容
1．新藥臨床前研究
研究目標：完成100個創新藥物的臨床前研究，2010年底之前能夠獲得臨床研究批件或向國家食品藥品監督管理局提出臨床研究申請。
研究內容：針對10類（種）嚴重危害人民健康的重大疾病，對候選藥物開展新穎性、有效性、安全性評估等臨床前研究工作。促進具有專利、成藥性好、可產業化的新藥進入臨床研究。
課題設置及經費：本專題擬支持課題數不超過200個，每個課題資助強度不超過500萬元。
申報條件：具有自主智慧財產權的化學藥、中藥有效成分、組分配伍、生物技術藥物；已經完成或基本完成規範化的藥學研究、藥理學評價和安全性評價的主要部分，有明確的作用機理或比現有臨床用藥有明顯優勢；能在2010年年底前獲得臨床批件，或在2009年底完成申報臨床的全部文件並能向國家食品藥品監督管理局提出臨床研究申請的課題。重點支持確有自主智慧財產權和發展前景的創新藥物。優先支持企業作為技術創新主體、充分體現產學研結合、預期能儘快實現產業化的課題。
2．候選藥物研究
研究目標：產生一批創新性強、具有自主智慧財產權的候選新藥，包括化學藥、中藥、生物技術藥等，為後續研發奠定基礎。
研究內容：通過結構和組方優化，開展活性物質或部位等主要藥效學初步研究，進行藥代特性和安全性早期評價，明確闡明成藥性特徵，獲得經規範的成藥性評價的候選新藥。
課題設置及經費：本專題擬支持課題數不超過500個，每個課題資助強度不超過250萬元。
申報條件：具有明顯創新特性的新化合物、中藥新配方或生物技術先導藥物；在2010年能完成主要的規範化研究，獲得具有自主智慧財產權的候選新藥的課題。
項目二、創新藥物研究開發技術平臺建設
（一）指南說明
本批啟動綜合性新藥研究開發技術大平臺，專業性新藥研發技術平臺，包括藥物篩選及相關技術平臺、新藥臨床前藥效學評價技術平臺、臨床前藥物代謝動力學技術平臺、生物技術新藥中試放大及分離純化技術平臺、生物技術藥物質量標準和質量控制技術平臺、中藥標準研究平臺、新藥研發信息化技術平臺、新製劑與新釋藥系統技術平臺、中藥新藥發現和評價技術平臺，以及以及以企業為主的藥物開發技術平臺等三類11項平臺建設專題。課題實施年限為2009－2010年。本專項資助建立的創新藥物研究開發技術平臺一要體現與國際接軌；二要有實質性成果；三要提供公共服務。
在課題審定期間，必要時將對若干承擔單位進行現場考核。申請本項目平臺建設的單位不能再申請「項目四、新藥研究開發關鍵技術研究」中的與本平臺相重複的研究內容。
（二）指南內容
1. 綜合性新藥研究開發技術大平臺
擬建立8－10個綜合性創新藥物研究開發技術平臺，通過其建設來進一步完善國家藥物創新體系，為我國新藥研究開發的持續創新提供有力的技術支撐。
依託藥物創新技術實力強的研究院所和高等院校，兼顧化學藥、中藥、生物技術藥研究開發的需求和地區布局，在創新藥物研究技術密集地區或領域，整合優勢資源，強強聯合，構建現代化、國際化的綜合性創新藥物研究技術大平臺。
建設目標：建成具有技術先進、配套完整、功能齊全、綜合集成、相互銜接、運行規範，能夠形成集成創新能力的綜合性創新藥物研發大平臺。研發和提供相應關鍵技術，提供社會服務，並實現與發達國家雙邊或多邊互認。在本技術平臺建設結束時，能取得10個具有自主智慧財產權創新藥物的臨床試驗批件，其中1-2個新藥獲準上市。
建設內容：建立綜合性創新藥物研發大平臺運行以及開放共享的新機制和體制；建立集新靶點研究確認、新藥設計、高效藥物篩選、高效篩選樣品庫製備、先導化合物優化、活性產物分離分析及製備、藥物早期評價、臨床前研究等於一體的現代藥物發現研究體系，提高藥物研發的源頭創新能力；建立和完善功能配套、相互銜接的藥效、藥代及安全性評價、藥物分析及質量控制、新製劑研究等臨床前藥物開發研究體系，遵循新藥研究規律，注重轉化，高效運行，提高新藥集成創新能力。
課題設置及經費：擬支持不超過10個綜合性創新藥物研究開發技術大平臺，每個平臺資助強度不超過20,000萬元。
已在本平臺申報的專業性技術不得在其他專業性技術平臺或新藥研究開發關鍵技術研究項目中重複申報。
申報條件：
①綜合平臺組成單元原則上應屬於同一院/校/所，二級法人單位不超過3個，不支持跨省聯合申報；
②已建立了化學藥、生物技術藥或中藥研究開發的完整技術鏈，有主持完成4個以上具有自主智慧財產權一類新藥註冊上市的工作基礎，並有3個以上重大疾病治療用藥領域的研究基礎和每個領域3個以上創新候選藥物系列的技術儲備及2020年前的新藥研發中長期戰略，以確保創新藥物研發的科學性和前瞻性；
③建有4個以上單元技術平臺，具備相應的技術能力；各單元技術平臺建立了完整的標準操作規程和技術保障系統。本項目完成時應實現與發達國家雙邊或多邊互認；
④能為外單位提供藥物篩選、藥效評價、藥物代謝、安全評價、製劑、藥物質量控制等新藥臨床前研究開發綜合技術或單元技術服務，已經主持完成至少10個具有自主智慧財產權的新藥產品臨床前研究，獲得國家食品藥品監督管理局臨床研究批件；
⑤擁有國際知名或國內領先的領軍科學家，並具有結構合理、經驗豐富的專業人才隊伍；平臺各單元間建立了整體協調的機制；
⑥與國際新藥研發機構和跨國醫藥集團已建立良好的合作關係，有實質性協作研發項目，部分單元技術平臺的標準規範基本與國際接軌；
⑦近5年來發表了一定數量的高水平、與本研究領域相關的SCI論文，或獲得本專業1-2項國家自然科學獎、國家技術發明獎、國家科學技術進步獎。
2. 藥物篩選及相關技術平臺
建設目標：建立針對重大疾病開展的新靶點、新作用機制的藥物篩選模型；建立國家樣品庫，統一標準、共享資源，建立完善的智慧財產權保障體系；開展活性化合物的ADME/T測試、活性化合物和先導化合物的結構優化；為我國新藥研發單位與企業提供藥物篩選的技術服務。建成符合國際標準、國內先進的藥物篩選平臺，建設50-70萬個樣品的新藥篩選庫，完成1000萬次的篩選量，發現2-3個有發展前景的先導化合物。各篩選平臺承擔單位要建立密切合作機制，共享資源，共同提高整體水平和效率。
建設內容：利用分子藥理學、分子生物學、系統生物學、基因組學、蛋白質組學、細胞組學等方法和技術，開展藥物靶點的發現和確證研究；建立在分子、細胞水平上的靈敏、穩定、特異性強的高通量藥物篩選模型；針對心腦血管疾病、惡性腫瘤、感染性疾病、精神性疾病、神經退行性疾病以及代謝相關的疾病等形成完整的篩選模型體系；建立藥物篩選模型的新技術、新方法；建立新藥篩選樣品庫，新增50－70萬個來源於化學合成、生物技術、植物及微生物天然資源的篩選樣品庫，使我國新藥篩選樣品庫庫存總量達到100-120萬個；建立先導化合物和候選藥物評價的方法、理論、技術，形成規範、有效的先導化合物和候選藥物評價體系。
課題設置及經費：擬支持不超過4個藥物篩選及相關技術平臺，每個平臺平均支持強度不超過4,000萬元。
申報條件：
①新藥篩選樣品庫庫存總量超過20萬個；
②擁有高通量篩選的基本設備和條件（每天篩選樣品可達10萬次）；
③具備篩出候選藥物的工作基礎，並有10個以上進入後期研究；
④建立了針對一類或數類重大疾病的藥物篩選體系，具有若干配套的高效篩選模型；
⑤擁有國際知名或國內公認的領軍科學家，並具有結構合理、經驗豐富的專業人才隊伍；
⑥有完善的SOP；
⑦近5年發表了與本研究領域相關的一定數量的SCI文章；
⑧不進入綜合研發平臺，屬於獨立的專業技術服務型機構，具有保護委託方權益的承諾和機制，篩選平臺自身不從事新藥項目開發。
3. 新藥臨床前藥效學評價技術平臺
建設目標：建立適應防治重大疾病藥物研發需求的新的藥效學評價技術平臺，主要包括防治心腦血管疾病、惡性腫瘤、病毒和感染、精神性疾病、神經退行性、糖尿病及其併發症藥物的藥效學評價技術。建成符合國際規範要求的10類重大疾病研發所必須的藥效學評價方法、技術和模型。要完成6個以上具有自主智慧財產權符合國際規範和標準的創新藥物的藥效學評價工作。
建設內容：建立更接近人體疾病發病機理並能精確反映藥物療效的新型藥效學實驗模型；建立與國際接軌和規範要求的藥效評價指標；能夠在藥效學評價中綜合應用先進的平臺技術。
課題設置及經費：擬支持不超過8個新藥臨床前藥效學評價技術平臺，每個平臺資助強度不超過1,500萬元。
申報條件：
①具備獨立完成三類以上重大疾病治療藥物藥效學研究所需的裝備、儀器設備、模型、方法及相關條件；
②擁有國際知名或國內公認的領軍科學家，並具有結構合理、經驗豐富的專業人才隊伍；
③已完成30個創新藥物的藥效學評價；
④有完善的SOP；
⑤近5年發表了與本研究領域相關的一定數量的SCI文章。
4. 臨床前藥物代謝動力學技術平臺
建設目標：建成符合國際標準、國內領先的能夠解決創新藥物研究中藥物代謝動力學研究與評價的先進技術、高靈敏性的生物大分子藥物代謝分析等關鍵技術的模型和方法；制定與國際接軌的藥物代謝動力學研究技術規範；建立適合中藥特點的中藥藥代動力學的技術與方法。
建設內容：天然產物活性成分及中藥藥物代謝動力學研究；天然藥物多成分藥代動力學行為與血清藥理學、血清化學及多成分相互作用的整合評價研究；藥物代謝動力學與代謝組學整合研究；細胞分子水平的體外藥代動力學高通量篩選與評價技術研究；代謝產物的快速鑑定、活性預測及活性代謝物的藥代動力學研究；藥物代謝相互作用的整體和離體研究，臨床藥物相互作用預測；生物技術藥物及基因治療藥物的藥代動力學研究；難溶（不溶）藥物和新型藥物釋放系統的體內外代謝動力學研究；藥代動力學理論模型等方面的研究。
課題設置及經費：擬支持不超過4個臨床前藥物代謝動力學技術平臺，每個平臺資助強度不超過2,000萬元。
申報條件：
①曾完成10個以上創新藥物代謝動力學研究或5個以上母體代謝產物的研究；
②具備開展藥物代謝動力學研究所需的大型分析儀器設備及開展生物技術藥物分析所需的模型和方法；
③擁有國際一流或國內公認的領軍科學家，並具有結構合理、經驗豐富的專業人才隊伍；
④有完善的SOP；
⑤近5年發表了與本研究領域相關的一定數量的SCI文章。
5. 生物技術新藥中試放大及分離純化技術平臺
建設目標：研究和建立針對不同類型生物技術藥物產品的關鍵性技術和管理平臺；研究開發中試規模高效培養的新技術、新工藝，以及在線質量控制。完成8個以上符合國際標準和規範、國內領先的生物技術新藥中試放大及分離純化工作。完成16個以上研發產品，其中至少為外單位8個以上研發產品提供有效的技術服務。
建設內容：以形成的公共技術服務平臺形式，對科研成果進行技術服務、技術孵化；利用針對不同表達體系的技術平臺，對具有自主智慧財產權和市場前景的創新藥物提供有效的技術服務，較大幅度地提高產量和質量，降低成本，並促其早日獲得新藥臨床批件。該平臺包括重組蛋白藥物和人源化抗體高通量製備技術、大規模哺乳動物細胞培養技術、產品穩定高效表達和純化技術、核酸藥物和小分子多肽藥物規模化合成的技術等。
課題設置及經費：擬支持不超過8個生物技術新藥中試放大及分離純化技術平臺，每個平臺的研發工作在課題實施期間至少應與一個外單位研發的產品提供成功有效的技術服務。每個平臺資助強度不超過1,500萬元。
申報條件：
①具備一流的開展生物技術新藥研發的儀器設備、模型和方法，具有必要的細胞大規模培養的條件；
②具備先進或獨特關鍵技術和工作基礎；
③擁有國際知名或國內公認的領軍科學家，並具有結構合理、經驗豐富的專業人才隊伍；
④有完善的SOP；
⑤近5年發表了與本研究領域相關的一定數量的SCI文章。
6. 生物技術藥物質量標準和質量控制技術平臺
建設目標：建立準確、靈敏、精密、快速的藥品測定方法，形成重複性好、自動化、最優化、智能化藥物質量控制體系；建立國際認可的質量標準、檢定方法和標準品，全面提升我國藥品質量及質量標準；建立基本與國際水平相一致的質量控制技術平臺。
建設內容：針對不同產品檢測方法的標準化研究；質量控制標準研究和國家生物標準物質的研製；制訂各類生物技術藥物質量要求的技術指南；研究建立與國際水平相一致的國家標準和標準物質，為已上市的生物技術藥物走出國門打下基礎。
課題設置及經費：本平臺採取「定向單位申請，專家論證委託」方式組織實施，支持經費為1,000萬元。委託中國藥品生物製品檢定所承擔，不接受自由申報。
7. 中藥標準研究平臺
建設目標：建立和完善中藥種植（養殖）、研發、生產的標準和規範；逐步建立系統完備、能為國際認可和接受的中藥標準體系。研製200個以上的中藥標準品，建立100個左右的中藥相關標準並爭取獲得國家相關部門認可，其中有10個以上的標準進入國際互認程序。
建設內容：產品質量標準和生產技術標準研究；建立能夠準確反映中藥自身質量的系統評價方法和體系；開展中藥標準物質基準物的純化、純度分析和穩定性評價方法的研究；開展中藥對照藥材、中藥組分對照物的研究，提高創新中藥相關原料的檢測水平和標準；中藥有害殘留物的檢測技術研究。
課題設置及經費：擬支持不超過6個中藥標準研究平臺，每個平臺資助強度不超過2,000萬元。本平臺課題由國家藥品食品監督管理局和國家中醫藥管理局協助組織，採取「邀請定向申請，專家論證」的方式組織落實，不接受自由申報。
申報條件：
①具有從事中藥產品質量標準和生產技術標準的研究基礎，有1-3項研究成果被國家相關部門認可；
②具有從事中藥標準品、種子種苗標準、中藥材標準、中藥生產工藝的技術標準、中藥療效評價和安全性評價標準等方面研究的先進技術條件和配套儀器設備等基礎實驗條件；
③有完善的SOP；
④研製的中藥標準品被國家認可，制訂的種苗標準、中藥材標準、中藥生產工藝技術標準、中藥療效評價和安全性評價標準等方面至少有一項標準被國家有關部門認可。
8. 新藥研發信息化技術平臺
建設目標：建立國家新藥研發信息與醫藥科技發展戰略平臺，在國家層面上從新藥研發科技發展戰略高度對新藥研發資源進行有效整合及政策引領與協調；建立和完善符合國際慣例、適合我國國情的創新藥物技術評價支撐體系的框架，為國家創新藥物技術審評提供支撐和服務。建立新藥評價、註冊、安全監測等專門信息系統，全面、準確、動態地掌握全國新藥研發及生產流通領域內的所有信息。
建設內容：開展世界各國新藥研發戰略、政策、發展方向與重點的比較研究；開展新藥研發的技術方法、評價方法的研究；開展各國醫藥產業發展戰略比較研究，為國家醫藥產業發展政策制定提供建議和依據；開展各國藥品審評制度研究，跟蹤國際新藥研發、註冊等新動向，提出我國藥審相關政策、法規以及藥物研究和生產質量管理規範等方面的合理建議。
課題設置及經費：採本平臺採取「定向單位申請，專家論證委託」方式支持3個新藥研發信息和策略技術平臺，每個平臺資助強度不超過1,000萬元。委託國家食品藥品監督管理局藥品審評中心等機構承擔，不接受自由申報。
9. 新製劑與新釋藥系統技術平臺
建設目標：建立釋藥系統技術平臺，研究和完善新型給藥系統技術指標體系及小型生產設備，課題實施期內至少為外單位研製的2－3種藥物提供新製劑和新劑型的技術服務。
建設內容：主要包括主動靶向給藥系統，透皮給藥系統，口服緩控釋、速釋給藥系統，黏膜給藥系統，載體給藥系統，生物技術藥物給藥系統，中藥新型給藥系統和長效、緩控釋給藥系統等；開展口服緩控釋、速釋給藥系統的基礎生物藥劑學性質研究、體內外相關性以及生物等效性研究；開展載體給藥系統的穩定化研究；研究和發展具有中藥新型給藥系統特點的新技術、新輔料、新設備；開展適用於生物活性高、給藥劑量低微、且需要長期給藥的長效、控釋給藥新劑型研究。
課題設置及經費：擬支持不超過7個釋藥系統技術平臺，每個平臺資助強度不超過2,000萬元。
申報條件：
①應是本領域國內有影響力的藥劑學研究機構之一，有良好的獨立用於藥劑學研究的實驗室，具備開展藥劑學研究所需的較先進的儀器設備及相關條件，有良好的記錄，管理有序；
②有完善的SOP；
③近5年發表了本研究領域相關的一定數量的SCI文章。
10. 中藥新藥發現和評價技術平臺
建設目標：以中醫藥的傳承與創新為指導，構建完善的現代中藥發現和評價技術體系。針對嚴重危害人民健康的重大疾病，建立5－10種適合中藥複雜體系新藥發現和評價方法，並篩選5000種以上中藥樣品（包括複方），獲得10個以上先導化合物、10個以上有效組分，申請若干項中國發明專利，其中國際專利2－3項。
建設內容：有效運用中醫理論、臨床經驗和現代科學技術進行中藥新藥發現的技術模式和方法，依據中醫典籍、經方及成熟使用的中醫醫院處方直接開展中藥再創新研究；建立適合於中醫藥特點的中藥藥效學評價模式、模型、方法和技術；開展適合中藥多成分和複雜作用特點的中藥篩選、發現和評價技術研究；在中醫藥理論指導下開展中藥有效成分及其作用機理研究。同時採用包括植物化學、分子生物學、現代分離技術等現代科學技術與方法，開展中藥新藥研究，力爭獲得中藥活性單體成分。
課題設置及經費：擬支持不超過3個中藥新藥發現和評價技術平臺，每個平臺資助強度不超過2,500萬元。
申報條件：
①中藥一類新藥或有效組分配伍研究方面，取得過臨床研究批件或新藥證書；
②有完善的SOP；
③具有中藥化學提取、分離、鑑定及篩選、評價等藥物發現的先進技術條件及配套設備；
④具有相應規模的中藥有效成分和/或組分樣品庫。
11. 以企業為主的藥物開發技術平臺
建設目標：建立5-8個企業為主體、產學研相結合的藥物集成創新技術平臺，提高企業創新競爭力，促進我國醫藥產業轉變經濟增長模式。建立25-30個中試放大等各關鍵環節的技術平臺，增強實驗室藥物創新成果向規模化生產過渡的能力，促進藥物創新成果產業化。
申報本平臺的課題不得與藥物大品種技術改造、上述綜合性大平臺、專業性技術平臺和下述的關鍵技術項目及企業創新藥物孵化基地建設項目等在研究內容上重複申報。
建設內容：
(1) 建立5-8個企業藥物集成創新技術平臺
以產學研緊密結合為依託，建立企業藥物創新技術平臺，逐步調整產品結構，提升產業發展創新貢獻率，形成若干依託科技創新帶動發展的具有強大研究院所的長期穩定協作和支持的現代醫藥大企業；利用中小型生物技術公司創新活力強、機制靈活、研究隊伍訓練有素的優勢，使其成為研究院所、大學源頭創新的延伸，成為企業創新的生力軍。企業通過自主研發，培育一支具有創新思維、創新判斷能力和創新實踐能力的專業研究隊伍；通過引進國內外源頭創新成果，推動創新成果轉化；通過打造企業創新平臺，推動產學研緊密結合，實現具有創新能力和技術特色的企業發展目標。
(2) 建立5個新型藥物製劑及工藝技術平臺
探索直接應用現有製劑生產設備，產學研相結合，通過技術改造，生產合格的新型製劑的先進位造工藝；轉化實驗室成果，獲取新型製劑規模化生產的重要參數和工藝條件，推動新型製劑成果產業化。
(3) 建立6個公斤級藥物製備中試技術平臺
以單批量獲得數百克至數公斤化學藥物、生物技術藥物候選新藥或新藥樣品/產品為目標，通過創新成果的逐步放大，為產業化規模生產探索和獲取重要參數，積累經驗，革新技術；為創新藥物的安全評價、臨床試驗提供符合規範要求的合格樣品。
(4) 建立5個藥物生產質量監控技術平臺
系統研究化學藥物、中藥和天然產物藥物以及生物技術藥物的生產過程中的在線（on line）質量監控技術，實現藥物生產過程的質量全程或關鍵環節的有效監控和自動控制，提高藥物生產質量和控制水平。
(5) 建立4個藥物微量雜質的檢測和分離技術平臺
研究微量雜質的檢測技術，微量雜質標準品製備技術，微量雜質的分離技術等。探索適合生產實際過程的雜質監控和雜質分離技術，有效提高新藥的產業化規模。
(6) 建立5個中藥中試放大研究技術平臺
研究中藥新藥實驗室工藝的中試放大技術、工業化大生產工藝參數的確定；開展生產全過程質量控制和在線檢測的中試研究，進行中藥製藥過程中有關新技術、新工藝、新設備等工程技術的研究。
(7) 建立5個先進適用技術改造傳統中藥產業的技術平臺
重點開展先進提取、分離純化單元技術的產業化適用性、應用範圍和應用規律的研究；開展中藥生產過程在線檢測與程控技術集成應用研究；開展符合中藥生產特點的單元設備及成套設備的開發研究、以及國外先進設備的消化吸收研究。
課題設置及經費：擬支持不超過38個以企業為主的藥物開發技術平臺，每個平臺資助強度不超過1,000萬元。
申報條件：
以企業為主的藥物開發技術平臺重點從事中試、產業化等新藥研發中下遊階段的研究，重點支持較大規模的骨幹企業和高新技術企業。申請企業須設有專門的研發中心，從事相關研究與開發5年以上，在相關領域擁有自主智慧財產權；具有較強的綜合科技實力，技術設施條件較好，技術特色明顯，研發能力強，具有高水平專業技術隊伍，能夠代表相關領域或本行業最高研究水平；申請企業須具有與申報方向密切相關的上市產品，且年銷售額不低於50,000萬元，生物醫藥企業不低於10000萬元；企業近三年研發投入佔當年銷售收入比例不低於2%；企業運行機制創新、靈活，管理規範，規章制度健全。每個技術平臺的工作內容必須結合一種以上新藥的研究與開發。
項目三、企業創新藥物孵化基地建設
（一）指南說明
本項目旨在通過政府引導、產學研結合，在條件具備的企業建設以企業為主體的創新藥物孵化基地，促進企業提升藥物技術創新能力，推動產業發展。本批課題限於支持具有前沿技術的創新型中小生物技術公司的發展，充分發揮其創新活力和成果轉化能力。
本批啟動的「創新藥物研究與開發技術體系建設」專題，中央財政資金全部直接用於科研經費。課題實施年限為2009－2010年。
（二）指南內容
建設目標：「十一五」期間，培育若干具有強大創新藥物研發能力的中小型生物技術企業，充分發揮其創新活力和成果轉化能力。
建設內容：建立以企業投入為主、具備一定規模和水平、研究方向明確的專業化新藥研發隊伍，逐步建成裝備先進、技術完善、功能配套的創新藥物孵化基地，加快推進成果轉化和創新藥物產業化。
課題設置及經費：以掌握前沿技術研發能力和水平的創新型中小企業為對象，擬支持6個課題，資助強度不超過1000萬元。
申報企業創新藥物孵化基地建設項目的課題不得與藥物大品種技術改造、上述綜合性大平臺、專業性技術平臺、以企業為主的藥物開發技術平臺及關鍵技術項目等重複申報。
申報條件：申報企業為法人單位，具有明確的研究與開發規劃和計劃，應掌握國際前沿技術研發能力，同時具有高水平的獨立自主智慧財產權的創新藥物研究成果，具有很強的新藥研發能力和結構合理的科研隊伍，企業前三年的研究與開發投入不低於當年銷售實際收入總額的30%。每個孵化基地的建設必須與具體產品密切結合。
項目四、新藥研究開發關鍵技術研究
（一）指南說明
本項目針對化學藥、中藥和生物技術藥新藥研究開發、藥物大品種技術改造和新藥產業化發展的關鍵環節，重點攻克嚴重製約發展的瓶頸技術。通過專項的實施，力爭突破20-30項制約創新藥物研究開發的關鍵技術，加速新藥創製的進程，有力推動創新藥物研究開發及產業化水平。
本項目下設「化學藥物研究關鍵技術」、「中藥研究關鍵技術」、「生物技術藥物研究關鍵技術」和「藥物大品種技術改造關鍵技術」四個專題。課題實施年限為2009－2010年。
從事新藥研究開發的科研院所、大學、企業等均可申報本研究項目，鼓勵研究機構與企業聯合申報，開展合作研究，技術能力要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研發中得到應用，為提高我國創新藥物研究開發的水平提供技術支撐。申請人應在項目申請書中說明研究成果的共享及向新藥研發機構或企業轉移的方式。每個課題完成後，原則上應申請兩項以上技術發明專利，同時應形成利用該技術為本行業提供技術服務的能力。已申請平臺建設的單位，不能再申請本項目相關的關鍵技術研究課題。
（二）指南內容
1. 化學藥物研究關鍵技術
研究目標: 加強源頭創新能力建設，重點針對制約化學藥物自主創新的主要關鍵技術，探索符合國際新藥規範研究發展趨勢的新技術、新方法。
提高藥物設計的準確性、化合物合成高效性、評價技術的規範性，基本達到主要關鍵技術與國際同期開展研究，在若干關鍵技術領域取得顯著的創新成果。
研究內容: 先導化合物結構優化設計、活性化合物高效合成、大規模化合物樣品製備、天然活性產物分離及分析、手性化合物合成與生物活性評價、藥物晶型研究、藥物新製劑及釋藥系統、藥物評價動物模型研究與製備、藥效評價及新機理研究、藥物安全性評價等方面的關鍵技術。
課題設置及經費：擬支持上述10類化學藥物研究關鍵技術。每類關鍵技術的資助經費為2,300萬元，支持不超過3個課題。每個課題資助強度不超過800萬元。
1.1 先導化合物結構優化設計關鍵技術
研究目標：開展合成技術及結構優化設計研究，包括藥效優化、藥代優化、藥物安全性優化等研究，以期提高活性、降低毒性，提高生物利用度，簡化結構，提高可成藥性。完成1-2個系列先導化合物結構優化設計關鍵技術。研究成果要求達到國際先進或國內領先水平。
研究內容: 計算機輔助設計、虛擬篩選、類藥性評價、毒性預測、代謝性預測等，先導化合物和優化結構的合成方法，生物合成方法以及其他適合先導化合物結構改造的技術方法。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術的研究論文或擁有相關的技術發明專利。申請課題的單位應具備自主開展計算機輔助藥物分子設計研究能力；具備先導化合物合成和結構優化的前期研究基礎；計算機輔助設計與先導化合物開發緊密結合。
1.2 活性化合物高效合成關鍵技術
研究目標: 對活性化合物或候選化合物合成路線進行優化，為深入開展藥效、藥代、安全性評價以及其他藥學研究提供足夠的樣品，課題完成後，要求新增活性化合物樣本數至少2000例，同時為可能的產業化提供初步的環境友好工藝路線。研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 原料易得性、合成路線合理高效、環境友好性、產物易於分離純化，以及適合於規模化合成的新技術和新方法研究。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術的研究論文或擁有相關的技術發明專利；應具有合成工藝研究和規模化化合物合成、純化技術力量。
1.3 大規模化合物樣品製備關鍵技術
研究目標：通過關鍵技術研究，促進國家化合物庫建設，課題完成後，要求新增活性化合物樣本數達到50,000個或「十一五」末爭取樣品總量超過50萬個。
研究內容: 開展新藥篩選化合物庫設計、合成及資料庫管理關鍵技術的研究，開展 「類藥性」結構多樣化合物庫、靶向化合物庫設計研究，開展固相、液相等化合物庫高效合成技術的研究，開展天然產物高效分離鑑定技術、微生物樣品獲取關鍵技術研究和人源化抗體噬菌體展示技術的研究。同時研究以核酸、蛋白、糖為基礎的藥物發現；幹預、調節信號傳導系統的藥物發現；發現和優化以結構多樣性為導向的天然產物中的先導化合物；通過生物轉化技術發現和優化先導化合物的結構。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利，具備較好的計算機資料庫管理系統，有高通量篩選、化合物庫設計、合成的研究基礎，擁有超過10,000份以上結構明確的規範樣品庫。鼓勵申請者與技術應用單位密切合作。此課題不應與篩選平臺課題重複申請，但應與篩選平臺合作。
1.4 天然活性產物分離及分析關鍵技術
研究目標：研究建立從天然產物中高效、快速、準確發現藥物先導化合物或候選化合物的新技術，建立天然化合物的快速、高通量分離、鑑定的新技術，技術能力要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 中草藥、動植物提取物、微生物發酵物等天然產物中化學成分和活性物質的預估分析技術方法；在活性評價導向下，快速、高效跟蹤分離活性天然產物的新技術與方法；快速構建具有化學多樣性和結構新穎性的天然化合物庫的新技術與方法；天然活性化合物資料庫技術、天然活性化合物結構的快速甄別與解析技術、以及適用於天然產物導向分離的生物活性測試技術等研究。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術的研究論文或擁有相關的技術發明專利。申請項目的研究單位必須具備製備型HPLC、核磁和質譜等大型分析設備。
1.5手性化合物合成與生物活性評價技術
研究目標：建立手性藥物的不對稱合成、手性拆分及質量控制、以及立體選擇性生物活性評價等新技術，為發展單一對映體等新型手性藥物奠定基礎，技術能力要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容：針對重要手性藥物及其前體、中間體，研究建立規模化的不對稱合成技術及手性拆分技術，包括重要手性催化劑和拆分試劑的研究；開展手性藥物質量控制新技術方法、光學異構體藥物分子在藥效、藥代和毒理學等方面的立體選擇性生物活性評價新技術方法的研究。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術的研究論文或擁有相關的技術發明專利。必須具備手性化合物合成和拆分的成功先例。
1.6 藥物晶型研究技術
研究目標：解決藥物晶型與其溶解性、穩定性及口服生物利用度等藥物特性之間的關係；控制藥物質量，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 規模化藥物結晶製備技術研究，藥物晶型質量標準研究，藥物晶型分析技術。
申報條件：申請者及所在課題組應具有從事製藥工程技術尤其是下遊技術的專業工作基礎，在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年發表一定數量SCI收錄論文或有相關的技術發明專利，同時應具備藥物晶型研究相關經驗和實驗室資質認證。
1.7 藥物新製劑及釋藥系統關鍵技術
研究目標：通過藥物釋放系統技術平臺建設，提升創新藥物新製劑的研發水平，提高藥物製劑研究的規範化。同時，對前瞻性關鍵技術開展研究，為釋藥系統持續發展創造條件。爭取研製出3-5個新製劑上市品種，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 微尺寸製劑製備、穩定性、安全性研究關鍵技術，靶向製劑研究關鍵技術，藥物轉運蛋白與藥物吸收分布研究關鍵技術，複合成分藥代動力學研究模型構建關鍵技術等。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年發表一定數量的SCI收載論文；有良好的工作基礎，開發的相關產品曾獲得生產批件；擁有3項以上相關的技術發明專利；具備較強的科研隊伍和完備的實驗條件。
1.8藥物評價動物模型研究與製備關鍵技術
研究目標：研究建立能夠較為準確反映重大疾病的主要病理生理學特徵、適合應用於藥效評價及藥理學研究的新型動物模型，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 針對重大疾病的病理生理學特徵，構建在特異組織、器官、可調控的轉基因和基因敲除打靶載體，發展有應用價值的打靶載體導入新技術；建立重大疾病相關基因的轉基因、基因敲除和基因突變新技術，製備新的疾病動物模型，並開展其發病機理、病理生理學特徵與人類疾病的相關性、以及對藥物治療的反應性及敏感性，評價其在藥效評價及藥物作用機理研究中的應用價值；開展新型疾病動物模型的保種及繁育新技術研究，為規模化製備及產業化基地建設創造條件。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量關於該類技術的高水平研究論文或擁有相關的技術發明專利，具備藥物評價動物模型技術條件及研製藥物評價動物模型的成功先例。
1.9 藥效評價及新機理研究關鍵技術
研究目標：建立藥物藥效評價及作用機理研究的新技術和新方法，為揭示藥物多環節、多靶點等新作用特點及新作用機理、以及研究開發具有新作用機理的藥物另闢蹊徑，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 從分子、細胞和整體水平，研究建立具有獨特作用特點的藥物藥效評價及作用機理研究的新技術；發展適用於具有多靶點作用特點藥物作用機理研究的分子藥理學新技術和新方法；開展由藥物副作用等新角度研究開發具有新作用特點和作用機理藥物的新技術的研究；應用新數學模型以及計算生物學等新技術方法開展藥效評價及作用機理的研究。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。申報單位應與技術應用單位密切合作。
1.10 藥物安全性評價關鍵技術
研究建立早期、靈敏、快速、可靠的藥物安全性評價的新技術、新方法和新模型，提高藥物安全性評價的準確性，技術能力要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 瞄準國際藥物安全評價技術的發展前沿，開展體外藥物安全性評價替代模型及快速安全性評價模型的研究，尤其是短期致癌試驗評價新模型建立的新技術和新型模型的研究與考察；結合藥物臨床研究，開展中國人藥物代謝酶類基因多態性及其功能差異的研究，建立藥物代謝酶基因多態性分布、酶活性等資料庫以及基因多態性檢測技術，為篩查藥物特異質反應病人和臨床安全用藥提供依據。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。具有SPF級實驗動物屏障系統。鼓勵申報單位與技術應用單位緊密合作。
2. 中藥研究關鍵技術
研究目標：圍繞闡明中藥作用的物質基礎和作用機理等重要科學問題，在繼承和發展中醫藥理論的基礎上，建立具有中醫藥特色的中藥新藥研究方法和藥效、安全性評價技術及針對複方製劑的數據挖掘和數據分析技術，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
根據中藥複合成分的特點，建立科學的中藥製劑質量控制系統，全面提升中藥製劑質量穩定可控，參與制定國際標準相關的關鍵技術研究，滿足中藥國際化的基本技術需求。
研究內容: 中藥複方藥理學研究及藥效學評價關鍵技術、中藥注射劑致敏性的檢測關鍵技術、中藥複方藥代動力學關鍵技術、中藥緩控釋製劑關鍵技術、中藥複方藥效物質基礎研究關鍵技術、中醫病、「證」動物模型研究與製備關鍵技術、基於藥效的中藥質量評價關鍵技術、中藥有害殘留物的檢測與分析關鍵技術、中藥化學對照品製備研究關鍵技術等。
課題設置及經費：擬支持上述9類中藥研究關鍵技術。每類關鍵技術的資助經費為2,300萬元，支持不超過3個課題。每個課題資助強度不超過800萬元。
2.1中藥安全性評價關鍵技術
研究目標: 針對中藥作用特點，建立符合GLP原則、科學規範的中藥安全性評價技術和方法，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 從分子、細胞、組織器官和整體水平開展中藥安全性評價的技術和方法的研究，主要包括單一成分或複合成分的安全性檢測和評價，中藥注射劑致敏原快速檢測和篩選，毒性物質、致敏物質的研究、分離和鑑定技術，中藥安全性、致敏原資料庫的建立等技術研究。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平。申報單位及其協作單位應具備新藥研究與開發所需的學科人員和儀器設備，申請者必須主要從事中藥安全性評價研究，且已完成2項中藥五類以上新藥臨床前安全性評價研究，並獲得臨床或生產批件。
2.2中藥複方藥代動力學研究關鍵技術
研究目標：以5-10個典型中藥複方為研究載體，建立適合中藥複方特點的藥代動力學研究的新技術、新方法和新模式以及應用PK/PD結合技術來指導中藥的合理用藥，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 中藥複方的ADME/T作用特點研究、多成分量－時－效相互關係的研究、中藥複方代表性成分（組分）的藥效動力學和藥代動力學相關性研究、中藥複方PK/PD理論和評價模型的研究。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年在國家核心期刊或SCI收錄期刊已發表一定數量關於該類技術的研究論文或擁有相關的技術發明專利。
2.3中藥新型製劑關鍵技術
研究目標：研究開發中藥現代製劑新技術和具有中藥新型給藥系統特點的新技術、新輔料、新設備，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 針對制約中藥製劑質量提高的瓶頸問題，研究解決中藥製劑的物理改性技術、薄膜包囊技術、矯味技術等；研究發展中藥緩控釋給藥系統, 包括中藥口服緩控釋給藥系統新技術、新輔料、新設備；經皮給藥緩控釋系統新技術、新輔料、新設備；定位、定時給藥系統；黏膜給藥系統等，以及其它有關新製劑的新技術、新輔料、新設備。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年在國家核心期刊或SCI收錄期刊發表一定數量關於該類技術的研究論文或擁有相關的技術發明專利。已經獲得中藥新製劑臨床批件或新藥證書一項以上。
2.4中藥藥效物質基礎及物質資源庫研究關鍵技術
研究目標：重點選擇具有中醫藥特色、療效可靠、在防治重大疾病中具有重要應用價值且具有良好研究基礎的中藥以及經典方劑為研究對象，綜合運用多種分離、製備新技術和新方法，並與藥效評價密切結合，建立中藥藥效物質分離、純化、製備等新技術和研究方法，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平。
研究內容：綜合利用現代化學分離、分析技術，結合適合中藥特點的藥效和藥理評價方法，建立中藥及其複方藥效物質高效分離、結構分析、在線結構解析、高效、快速的藥效評價新技術、新方法；在此基礎上，構建以組分為主、全面、標準化的中藥化學資源庫及其有效利用的技術與方法。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄論文或擁有相關的技術發明專利。
2.5中藥複方藥理學研究及藥效學評價關鍵技術
研究目標： 突破中藥複方藥理學研究和藥效學評價關鍵技術，探討和建立客觀、準確、科學地評價中藥複方藥效的方法和技術，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容：以中醫和現代醫學理論相結合為指導，以中藥複方新藥和經典中藥方劑為主要研究對象，重點研究中藥複方藥效評價和作用機理，以及應用數學模型、計算生物學等手段綜合評價其藥效和藥理作用的新技術和新方法。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年在國家核心期刊或SCI收錄期刊發表一定數量關於該類技術的研究論文或擁有相關的技術發明專利。
2.6中醫病、「證」動物模型研究與製備關鍵技術
研究目標：研究和建立能夠較為準確反映中醫病、「證」的病理特徵、適合中藥藥理學研究和藥效評價等中藥研究開發所需的病、「證」結合的動物模型，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研發中得到應用。
研究內容: 重點選擇與重大疾病發生發展過程密切相關的常見證候以及具有一定研究基礎的中醫證候如腎虛、脾虛等，開展病證結合動物模型的共性技術研究。主要包括已有證候動物模型的系統研究及規範化製備技術與方法的研究；病證結合動物模型的研究以及規範化製備技術與方法研究；病證結合動物模型證候信息與疾病信息的現代研究；以及反映證候特性的動物表徵與反映疾病的生物學指標相關性的研究等。
申報條件：申請者在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，主持完成過相關國家科研項目，近5年在國家核心期刊或SCI收錄期刊發表一定數量研究論文，具備較強的科研隊伍和完備的實驗條件。
2.7中藥質量評價關鍵技術
研究目標：建立完善的符合中醫藥複雜體系特點和基於中藥藥效的質量評價技術和方法，完成5-10項適合於中藥特點的質量評價新技術並申請相關技術發明專利；構建中藥化學對照品製備關鍵技術體系，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 研究、完善中藥化學對照品製備技術；探索適合於中醫藥特點、基於藥效支撐的質量評價新模式、新方法，建立以藥效為依據、化學與藥效密切結合、適合於中藥特點的多指標質量控制的中藥質量評價新技術。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利，已有1-2項研究成果已被國家藥品標準採用。鼓勵申報單位與技術應用單位密切合作。
2.8中藥有害殘留物的檢測與分析關鍵技術
研究目標：建立科學的、國際認可的中藥有害殘留物檢測、分析技術規範及殘留限度。
研究內容: 中藥有害殘留物的研究及標準品的製備；高效、靈敏、專一的中藥有害殘留物的檢測方法研究，包括化學方法、儀器方法和生物技術方法；中藥有害殘留物數據採集和資料庫的建立等。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年在國家核心期刊或SCI收錄期刊發表一定數量關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利，已有1-2項研究成果已被國家藥品標準採用。鼓勵多學科合作，產學研結合，建立智慧財產權歸屬明確、分工合理的良性運作機制。
2.9中藥臨床藥效評價關鍵技術
研究目標：研究科學、規範的中藥臨床療效評價技術和方法，構建中藥療效客觀、準確評價的技術體系，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 重點在中醫療效評價的基礎上，充分借鑑中醫病機、中醫「證」病理生理學基礎等現代研究的成果，綜合運用現代科學技術和方法，開展病「證」結合、可量化的中藥臨床療效評價等技術研究，建立科學、規範、客觀、準確的中藥臨床療效評價的現代技術方法以及實驗室檢查指標體系等，提高中藥療效評價的技術水平。
申報條件：申請者及所在課題組必須依託臨床醫療機構，在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量關於該類技術的高水平研究論文或擁有相關的技術發明專利。
3. 生物技術藥物研究關鍵技術
研究目標：針對制約生物技術藥物研究開發的瓶頸技術，提高單抗藥物、靶向藥物、治療性疫苗、多肽藥物等生物技術藥物自主創新能力，提升生物技術藥物規模化生產和純化能力，重點創製出具有我國自主智慧財產權的生物技術新藥，逐步接近或達到與發達國家同步發展的水平，相關技術能力要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中發揮重要作用。
研究任務: 基於功能基因的生物技術藥物研究關鍵技術、生物技術藥物設計關鍵技術、抗體藥物人源化和人源性抗體關鍵技術、哺乳動物細胞大規模培養及藥物製備關鍵技術、多肽藥物合成與修飾關鍵技術、基因治療藥物研究關鍵技術、核酸藥物的合成與修飾關鍵技術、細胞治療產品研究關鍵技術、生物技術藥新型載體及製劑研究關鍵技術等。
課題設置及經費：擬支持上述9類生物技術藥物研究關鍵技術。每類關鍵技術的資助經費為2,300萬元，支持不超過3個課題。 每個課題資助強度不超過800萬元。
3.1基於功能基因的生物技術藥物研究關鍵技術
研究目標：以發現重要的具有自主智慧財產權的可成藥基因和蛋白為目標，為開發基因組藥物提供創新源頭，開發新的基因工程藥物、藥物靶標、免疫靶標、基因治療靶基因等，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 從基因到蛋白質、到藥物研究與開發新技術與新方法的研究，包括高通量基因表達、高通量基因沉默和基因修飾、成藥基因和蛋白的高通量高內涵篩選新技術建立、規模化篩選、鑑定、體內外功能分析技術等。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。申請項目的單位應具備從基因到蛋白到藥物的研究與開發的技術平臺和研究隊伍。本項研究應結合具體的藥物或具有明確適應症的候選藥物的研究開發進行。
3.2生物技術藥物設計關鍵技術
研究目標：發展生物技術藥物篩選和設計技術。
研究內容: 通過功能基因組和分子生物學的研究成果，發展基於機理的理性生物技術藥物篩選和設計技術；通過結構模擬、基因改造和蛋白修飾技術改變藥物的特性，以獲得高效低毒的新藥；建立安全有效的基因治療載體系統，設計高效穩定的DNA和RNA藥物，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。申請課題組具備藥物設計相關的軟硬體條件，生物計算與藥物開發緊密結合。
3.3抗體藥物人源化和人源性抗體研究關鍵技術
研究目標：以構建重要靶標及重要分子的大容量抗體資源庫為目標，發展人源（化）抗體表達和優化技術，蛋白表達技術，Fc融合蛋白高效表達技術，多肽抗原篩選及合成技術，蛋白和分子標記技術，以及針對分子磷酸化、糖基化的多樣性、多表位的抗體製備技術。
研究內容:記憶B淋巴細胞分選技術、抗體庫技術、多種屬雜交瘤技術和整合抗體信息庫技術，抗體高效篩選技術等研究。發展抗體基因克隆、重組、定點突變、CDR移植和空間變構等技術。重視功能性工程抗體的構建及優化，如以CDR移植和變構為基礎的人源化抗體、功能靶向分子、融合蛋白、細胞內抗體及抗體預靶向技術，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利，已經初步建立了大容量人源抗體資源庫。
3.4哺乳動物細胞大規模培養及藥物製備關鍵技術
研究目標：以市場前景看好的抗體，融合蛋白等藥物為目標產品，構建、篩選、馴化高性能重組哺乳動物工程細胞株，自主開發動物細胞高密度化學計量控制流加工藝技術，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容：高效率的真核細胞表達載體技術，哺乳動物細胞高密度高效培養技術，無血清培養基開發技術、細胞固定化技術、細胞截留技術、新型動物細胞反應器等。解決細胞損傷和供氧問題，優化控制和補料策略，開展大規模高密度哺乳動物細胞發酵表達工藝研究，建立規模化的流加培養和灌流培養工藝，建立相應規模的符合GMP標準的目標產品製備、純化和質控工藝。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。課題依託單位或合作單位具有細胞大規模培養的培養罐，或者高密度培養的細胞密度已經達到了中試規模要求，或者建立了較成熟的中試規模以上的培養工藝。本課題申請必須結合已經基本完成臨床前研究的藥物。
3.5 多肽藥物合成與修飾關鍵技術
研究目標：研究多肽藥物包括多肽疫苗、抗腫瘤多肽、抗病毒多肽、多肽導向藥物、細胞因子模擬肽、抗菌活性肽、用於心血管疾病的多肽以及診斷用多肽等的合成與修飾技術，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容:重點解決大規模、高效率、低成本的製造技術，如場強化新型合成技術、組合多肽定向分離技術；重視多肽藥物的修飾和優化，提高多肽藥物的穩定性和半衰期，如多肽的置換（L型→D型）、修飾（PEG交聯）和改造（N段糖基化、乙醯化、C端醯胺化）。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。
3.6基因治療藥物研究關鍵技術
研究目標：從基因水平調控細胞中的缺陷基因表達或以正常基因進行矯正、替代缺陷基因，達到治療基因缺陷所致的遺傳病或其它基因疾病；通過抑制病毒基因表達治療病毒性疾病的目的，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容：基因治療藥物給藥技術；安全有效的體細胞治療技術；基因治療用病毒載體的大規模培養及純化技術；核酸藥物的表達及給藥技術。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。申請課題組應至少有一項基因治療藥物在研。
3.7核酸藥物的合成與修飾關鍵技術
研究目標：研究核酸藥物包括反義寡核苷酸、小幹擾RNA及核酶等的研究關鍵技術，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 核酸藥物的大規模、低成本合成技術，核酸藥物工業化原料藥純化工藝技術，具有組織靶向性的核酸藥物修飾技術以及提高核酸藥物穩定性和生物利用度的化學修飾及製劑研究技術等。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。申請單位應具備核酸藥物規模化（公斤級）合成的條件並至少有一項核酸藥物在研。
3.8細胞治療產品研究關鍵技術
研究目標：研究目前以幹細胞為主的細胞治療關鍵技術在肌肉骨骼相關疾病、神經系統疾病、癌症或腫瘤、免疫系統疾病、糖尿病等多種臨床學科上的應用，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 針對腫瘤、糖尿病、神經退行性疾病等重大疾病，重點開展細胞治療新方案和以幹細胞為核心的新型細胞治療產品研製關鍵技術的研究。研究內容主要包括利用幹細胞特性與生物工程技術修飾、或高效製備各種效應細胞進行疾病治療如造血幹細胞移植治療等細胞產品，達到臨床應用需求量的規模化生產關鍵技術；間充質幹細胞用於治療白血病等關鍵技術；胚胎幹細胞多向分化關鍵技術；用於細胞治療的藥物靶點高通量篩選技術、基因體外定向修飾技術；細胞治療產品活性評價技術；用於腫瘤治療的新型幹細胞來源的細胞治療產品及治療性疫苗研製技術等。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。申請課題組至少一項細胞治療產品在研。
3.9生物技術藥新型載體及製劑研究關鍵技術
研究目標：研究和發展生物技術藥新型載體及製劑的新技術，研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 針對生物技術藥物生物利用度、穩定性等關鍵技術問題，重點開展重組蛋白和多肽藥物新型長效融合蛋白藥物、多功能藥物，緩控釋和靶向給藥製劑等研究，提高生物利用度和半衰期，減少毒副作用；發展靶向性好、導入效率高、宿主範圍廣、表達更穩定、可控、安全性的新型病毒表達載體，研製開發非病毒型基因靶嚮導入系統所需要的新材料和新工藝，加強對靶向性非病毒載體入膜、胞內轉運、新的內吞小泡裂解系統的設計與優化,開發靶向性好、高效導入、生物安全性好的脂質體/多聚物/DNA複合物納米粒傳遞系統；建立微球、微囊或脂質體等新劑型及製備技術、蛋白質藥物的均一、可控的修飾劑型製備技術和裝置；修飾後產物和反應物的高效分離純化技術和介質。
申報條件：申請者及所在課題組在該關鍵技術研究領域處於國內領先或國際先進水平，近5年已發表一定數量SCI收錄關於該類技術研究論文或擁有相關的技術發明專利。新型載體或製劑研究中所用的主藥成分必須是我國已經頒發了新藥證書或臨床試驗階段的藥物。
4. 藥物大品種技術改造關鍵技術
研究目標：選擇年銷售額不低於10,000萬人民幣的藥物大品種，通過改良藥品生產的工藝，降低生產成本；通過提高藥品質量控制的技術水平，進一步提高產品的質量。通過技術創新，提高藥品原料及製劑的生產水平和產品質量。
研究內容：藥物大品種生產工藝優化關鍵技術和藥物大品種質量控制關鍵技術。
課題設置及經費：擬支持上述兩類關鍵技術，每類關鍵技術的資助經費為2,300萬元，支持不超過3個課題。每個課題資助強度不超過800萬元。已在本專項第一批指南「藥物大品種技術改造」項目中得到資助的企業和品種，均不能重複申報。
4.1 藥物大品種生產工藝優化關鍵技術
研究目標：對藥物大品種進行生產工藝的研究，進一步改進其生產工藝，降低生產成本，提高產品質量，提升產品競爭優勢。研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
研究內容: 藥物大品種生產工藝改造或優化關鍵技術的研究。通過技術創新，改造或優化藥物大品種的生產工藝，降低生產成本、減少能耗和環境汙染，提升產品的質量及其市場競爭力。
申報條件：申請的單一品種的年銷售額不低於10,000萬人民幣；申請單位具有GMP生產線，具有生產工藝改造的技術能力和技術隊伍。申請單位需要1:2的經費配套。
4.2藥物大品種質量控制關鍵技術
研究目標：提高藥物大品種生產質量控制水平，建立符合國際規範要求的質量標準體系，使質控水平達到同類產品國際標準要求。研究成果要求達到國際先進或國內領先水平，並在1-2個藥物研究中得到應用。
生產過程中不同環節質量控制的關鍵技術、以及藥品製劑質量控制的關鍵技術研究。
申報條件：申請的單一品種的年銷售額不低於10,000萬人民幣，申請單位具有GMP生產線，初步具備符合國際規範要求的質量標準體系和相應的質量保障信息管理系統。申請單位需要1:2的經費配套。
二、申報單位的基本條件和要求
（一）申報單位應為在中華人民共和國境內註冊、具有獨立法人資格的企事業單位，並能為申報課題任務的完成提供必要的條件保障。不接受境外機構或境內外資控股機構的申請。
（二）可單獨申報，亦可多個單位聯合申報。鼓勵企業與科研院所、高等院校以產學研結合的方式聯合申請。聯合申報各方須籤訂共同申報協議，明確約定各自所承擔的工作、責任和經費。
（三）可吸收國外留學人員、外籍人員共同申報，但國內單位應作為課題主持單位，並確保課題成果智慧財產權歸國內所有。境外（包括港澳臺地區）人員申請合作研究課題應有我國內地合作者和課題依託單位，而我國內地合作者應正式受聘於課題依託單位。
（四）國內課題申報單位可以與境外研究機構聯合申請。但境外研究機構所需研究經費須自行解決，並應有明確的智慧財產權歸屬合同約定。
（五）申報單位能夠按照課題要求配套相應資金,並出具配套資金證明和配套資金承諾書。
（六）不同項目有不同的具體申報條件，詳見第一部分中有關項目的具體要求。
三、申請人的基本條件
（一）課題申請人應是中國大陸境內的自然人且必須有承擔單位作為依託。
（二）年齡原則上不超過58周歲（1950年10月13日後出生），（三）具有副高級以上專業職稱，或已獲得博士學位兩年以上並有固定的單位（不包括在站博士後）。
（四）用於所申請課題研究的時間不少於本人的50%工作時間。
（五）國內申請人保證在承擔任務期間，每年在國內工作時間不少於半年。
（六）最多可以參與兩項本專項課題的申報，且只能主持申報一項本專項課題。
（七）申報時，不得弄虛作假，違背科學道德。申請人應如實填寫正在承擔的國家863、973、基金委等計劃科研課題的情況。對於故意在申報中提供虛假資料和信息的，一經查實，將被記入信用檔案，並在三年內不受理其提交的任何課題申報。
四、課題申報書撰寫要求
（一）申請文件編寫：國家科技重大專項項目（課題）可行性研究報告（申報書）以中文編寫，要求語言精煉，數據真實、可靠。
（二）申請文件的規格要求：一律用A4紙，雙面列印並左側平裝裝訂成冊，同時附上電子版（光碟）。
（三）申請文件構成：
1.課題申報書。
2.附件：由國家級或省一級權威專業檢索部門出具的查新證明；申請單位營業執照或法人代碼證複印件等。附件與課題申報書合訂成冊。
（四）申報書及有關資料應有法定代表人（或委託授權人）籤字並加蓋公章，全部申請文件須包裝完好，封面包裝上寫明申報專題編號、申請課題（創新藥物研究開發項目需註明新藥分類）、申請單位名稱、地址、郵政編碼、電話、申請人、聯繫人等。
（五）申報材料原則上不定密級，確屬保密課題須按有關規定辦理並提交相應的證明材料，派專人送達。課題部分內容須保密的，如新化合物等，須將該部分內容用專用信封封存標註後，由專人送達。
（六）申請單位上級或業務主管部門能承諾配套經費的請在相應表格處籤署意見並加蓋公章。
五、申報受理
（一）將申請文件一式12份（含2份原件）連同一份電子版文件（光碟）郵寄至「重大新藥創製」科技重大專項實施管理辦公室。地址為：北京市海澱區皂君廟乙七號 中國生物技術發展中心「重大新藥創製」科技重大專項實施管理辦公室收，郵編100081。並請隨時登錄中國生物技術發展中心網站，關注申報受理的最新動態：www.cncbd.org.cn
（二）受理申報材料的截止日期：2008年10月13日17：00。只接收在申報截止日期前由申報人或委託代理人面交或郵寄的申報材料。郵寄時間以到達北京的郵戳為準。專項實施管理辦公室對申報材料在郵寄過程中出現的遺失或損壞不負責任。對受理截止時間內未收到紙質材料和電子文本的不予受理。
（三）派人專送的申報資料，請在10月11-13日間送至以下地點：
1、創新藥物研究開發：北京鐵道大廈三層多功能廳A段，電話：51879199，61262389；
2、創新藥物研究開發技術平臺建設：中國生物技術發展中心，電話：62162190；
3、企業創新藥物孵化基地建設：中國生物技術發展中心，電話：62162389；
4、新藥研究開發關鍵技術研究：北京通聯大酒店（鐵道大廈南側）二層太和廳。電話：63966688。
（四）有關聯繫人及電話：
綜合： 於善江 010-62137601
肖詩鷹 010-62161179
電子郵件：zdzx@cncbd.org.cn
創新藥物研究開發： 趙 陽 010-62162389
鄭玉果 010-62111990
創新藥物研究開發技術平臺建設： 張 靖 010-62162389
艾春波 010-62162190
企業創新藥物孵化基地建設： 陸 峰 010-62162389
李 青 010-62131979
新藥研究開發關鍵技術研究： 劉振明 010-62162389
敖 翼 010-62114170
附件：1. 國家科技重大專項課題可行性研究報告（申報書）.doc
2. 課題申請書基本情況簡表(1-3).xls