專注通用型腫瘤免疫產品(UCAR-T)開發及臨床轉化,「北恒生物」獲1...

36氪獲悉，細胞治療研發企業北恒生物已完成約1億元A輪融資，由德誠資本獨家投資。通過本輪融資，北恒生物將繼續完善人才結構及GMP設施建設，並推進通用型腫瘤免疫產品開發及臨床轉化。2018年4月，北恒生物曾宣布獲得來自先聲藥業領投的數千萬元天使投資。

北恒生物成立於2017年3月，總部位於中國南京，在新加坡設有分支機構，是一家專注於細胞免疫療法研發及臨床轉化的高科技研發創新型企業，擁有多項腫瘤細胞免疫療法相關專利，其中包括三項自主研發的UCAR-T（通用型CAR-T）發明。

目前，北恒生物已建設有1000平米GMP級別臨床研發轉化中心，能建立一套完整、封閉、自動化符合藥品生產和質量控制的GMP細胞生產體系。公開信息顯示，其主營業務除了免疫療法和基因療法的研發，還包括CRO服務，為客戶提供研發、臨床前、生產及新藥申報相關服務，具體涉及新型靶標篩選及驗證、細胞治療產品臨床前（Pre-clinical）實驗、GMP級質粒、病毒及細胞生產、科研實驗服務及數據分析、基因編輯及模型建立、細胞/基因治療產品IND申報及諮詢等方面。

在免疫療法領域，北恒生物主要利用基因編輯技術對健康供者（非患者本人）的T細胞進行改造，從而製備出大量供不同患者使用的CAR-T細胞，即通用型CAR-T，又稱UCAR-T。據了解，與自體CAR-T療法不同，通用型CAR-T並不受患者T細胞質量的影響，可實現大規模量產。這不僅能大幅度降低治療費用，還無需針對每個病人單獨製備從而適用更多病人，讓藥物可及性能夠大幅提升，並可隨時使用。業內普遍認為，UCAR-T是未來免疫治療技術的必經之路和必然趨勢。

北恒生物產品研發管線（來自官網）

另外，北恒生物也在著力研發新型免疫治療技術——改善腫瘤微環境的抑制作用，使腫瘤組織中本來存在的免疫細胞及CAR-T細胞共同發揮殺死腫瘤細胞作用，即一方面通過局部或系統水平施用溶瘤病毒與T細胞療法結合，協助T細胞在局部腫瘤微環境中的增殖、移動及殺傷潛力；另一方面，開展CAR-T細胞與對抗腫瘤微環境小分子藥物或檢查點阻斷抗體（如分泌性PD-1）協同治療。至於具體的研發進展，團隊尚未透露。

至於基因治療，2018年年中，北恒生物與合作團隊開發了一種人工設計的具有Rnase抗性的閉鎖截短的pre-tRNA樣crRNA (caged truncated pre-tRNA-like crRNA，catRNA) ，可利用Lachnospiraceae細菌種屬的Cpf1（LbCpf1）進行精確高效的基因編輯。與常規crRNA相比，catRNA的特異性基因敲除和敲入分別增加了3.2倍和4.3倍。

另外，區別於傳統的CRISPR技術，北恒生物宣稱能利用鹼基編輯技術能夠精準定位、直接編輯基因組中單個鹼基，並不需要切斷DNA或者RNA，避免激活p53基因，避免致癌風險的增加。

團隊方面，北恒生物創始人兼CEO賀小宏博士，專注於miRNA在腫瘤發生發展中功能機制研究，在Cell Res，Cancer Res，Oncogene等國際期刊中發表多篇論文，擁有3項腫瘤研究相關發明專利；其科學研發團隊來自賓夕法尼亞大學Carl June 教授團隊，參與了全球首款獲批免疫治療產品Kymriah的臨床轉化。

投資邏輯方面，德誠資本創始人兼董事長崔相民表示：

我們非常看好免疫細胞治療方向及未來在疾病治療領域的巨大前景，尤其通用型細胞免疫療法在整個細胞免疫療法應用方面的開創性進展。北恒生物在團隊背景、臨床前數據、產品管線布局及創新務實的企業精神等方面都令我們印象深刻。

在通用型腫瘤免疫產品開發領域，36氪還報導過克睿基因、觀梓科技等企業。