與美國很多初創生物技術公司的 「開場」 模式相同，位於美國西雅圖的 Umoja Biopharma（以下簡稱 「Umoja」）也以宣布巨額融資的方式出現在大眾視野中。該公司獨特的技術平臺格外引人注目，這是一個無需體外擴增即可在體內產生 CAR-T 細胞的、新穎的、綜合性的細胞免疫療法平臺。
Umoja 成立於 2019 年，名字取自斯瓦西裡語 「統一」，其獨特的技術平臺的基礎研究來自西雅圖兒童研究所和普渡大學。該平臺利用基因療法來改造患者自身免疫系統，以治療血液瘤和實體瘤。根據 Umoja 官網顯示，該技術平臺有三個核心組件：VivoVec 平臺、RACR / CAR 控制系統和 TumorTag 靶向技術。
圖 | Umoja 技術平臺示意圖（來源：Umoja 官網）
VivoVec 平臺可以通過人體淋巴系統產生抗癌細胞 ——VivoCAR-T 細胞，以增強患者的免疫系統。對比目前已經獲批上市的 CAR-T 細胞療法 Kymriah、Yescarta 和 Tecartus，可以看出 VivoVec 平臺不需要從患者體內提取 T 細胞並在體外改造，而是直接在體內改造 T 細胞。
此外，現有已經上市的 CAR-T 細胞療法在對患者進行治療時，需要對患者進行 「預處理」 治療，目的是減少抑制 CAR-T 細胞擴增的免疫抑制細胞數量，為 CAR-T 細胞的擴增創造空間。而使用 VivoVec 平臺並不需要對患者進行 「預處理」 治療，它可以模仿人體自身的免疫反應，避免 CAR-T 細胞增殖被抑制，並且可以降低 CAR-T 治療常見的副作用 —— 細胞因子釋放症候群（CRS）的風險。
RACR / CAR 控制系統是一種 RACR / CAR 合成受體有效載荷架構，可以有效控制 VivoCAR-T 細胞的擴增和活性。其原理是讓醫生使用 FDA 批准的藥物如雷帕黴素等免疫抑制劑，通過 RACR / CAR 調控系統精準調節 VivoCAR-T 細胞的活性。
在接受 VivoVec 和 RACR / CAR 技術治療兩周後，患者體內 VivoCAR-T 細胞擴增至一定數量，隨後將接受 TumorTag 靶向技術的治療。TumorTag 靶向技術可以對腫瘤細胞進行 「標籤化」，貼上 「標籤」 後的腫瘤細胞可以與 VivoCAR-T 細胞進行結合，從而讓 VivoCAR-T 細胞精準靶向癌細胞、殺傷癌細胞，避免腫瘤免疫逃逸。
從 2017 年 CAR-T 細胞療法 Kymriah、Yescarta 的相繼獲批開始，CAR-T 細胞療法的技術在不斷進步。而體外製備時間長、儲存及運輸不便、價格高昂等問題仍亟待解決。從 Umoja 技術平臺的描述可以看出，該技術跳過了體外製備環節，直接在患者體內進行 CAR-T 細胞擴增，並且不需要預處理治療，減少了患者的等待時間。同樣，也因不需要在體外製備，所以 CAR-T 細胞儲存和運輸壓力也大大減少。環節的減少自然也會帶來成本的降低。
對於這項新型 CAR-T 細胞療法，多位業內技術專家對生輝表示，這項技術的想法很新穎也很有意思。不過，目前在體內製備 CAR-T 細胞和體內控制 CAR-T 細胞擴增及活性的技術都有，但都是單獨研發和使用。而 Umoja 將多種技術組合在一起，可實現的難度必然更大。
也有業內人士對 Umoja 的技術平臺保持謹慎觀望的態度。「這項技術直接往患者血液中注射載體病毒，就會存在安全性的問題。另一方面，它的有效性也需要考慮。至於這項技術未來的發展還需要看 FDA (美國食品藥品監督管理局) 如何對待。」
面對這項新技術，資本則看起來更 「大膽」 一些。Umoja 本輪 5300 萬美元的融資來自於知名生命科學投資機構 MPM Capital、DCVC Bio 和啟明創投美國。據該公司公告顯示，本輪融資將用於繼續開發可體內擴增的集成免疫治療平臺。
MPM Capital 聯合創始人兼董事總經理盧克埃夫寧（Luke evnin）博士是 Umoja 的董事會成員，在他看來，Umoja 聚集了一支技術高超的團隊，他們在體內基因轉移、藥物開發和腫瘤學方面擁有獨特的專業知識，「 Umoja 項目的方法代表了癌症治療的未來。」
啟明創投美國的合伙人安娜法文（Anna French）表示，她相信 Umoja 的團隊技術經驗和技術平臺能夠讓 Umoja 項目走在體內改造工程 T 細胞的前沿，「Umoja 的 CAR-T 療法支持多種抗原靶向，而這是開發實體腫瘤治療產品所必需的。」
圖 | Umoja logo（來源：Umoja 官網）
除了集結兩種技術，Umoja 還聚集了大批經驗滿滿的科學家。
面對自家公司的技術，Umoja 的聯合創始人兼執行長安德沙倫貝格（Andy Scharenberg）博士自信地表示，「我們正在提供一項可以解決目前工程免疫療法局限性的技術。我們的 CAR-T 細胞療法可體內擴增、可控，能展現既安全又高效的抗腫瘤活性。」
安德沙倫貝格博士是 Umoja 投資方之一 MPM Capital 的執行事務合伙人。同時，他也是西雅圖華盛頓大學醫學院的主治醫師、兒科學系教授、免疫學系兼職教授。在創立 Umoja 之前，他曾是法國生物製藥公司 Cellectis Therapeutics 的首席科學官，也是基因編輯公司 Pregenen （現已被藍鳥生物收購）的聯合創始人。此外，安德沙倫貝格共同主持了西雅圖兒童研究所的細胞與基因治療項目。也因為這項工作，安德沙倫貝格與美國生物技術公司 Casebia Therapeutics 合作開發工程調節性 T 細胞，為 I 型糖尿病和其他炎症性疾病提供新的治療方案。
Umoja 的聯合創始人兼諮詢委員會成員麥可詹森（Michael Jensen）是 CAR-T 療法領域的先驅人物，在此領域擁有超過 20 年的經驗。他是華盛頓大學醫學院血液學與腫瘤學系兒科學教授，同時，他也是西雅圖兒童研究所和本湯恩兒童癌症研究所的負責人，目前工作重點是為兒童癌症患者開發 T 細胞療法。
Umoja 的聯合創始人兼首席技術官萊恩克裡斯曼（Ryan Crisman）博士在細胞治療方面也擁有豐富的經驗。在加入 Umoja 之前，他曾任職於美國巨諾公司（Juno Therapeutics），也是蓋茨生物製造工廠（Gates Biomanufacturing Facility）的執行董事。
聯合創始人兼董事會成員菲利普洛（Philip Low）博士是 「藥物發現總統學者」（Presidential Scholar for Drug Discovery）和 「拉爾夫科利（Ralph C. Corley）傑出化學教授」，他在探索靶向藥物發現上擁有超過 30 年的經驗，發表了超過 500 篇學術論文，並擁有超過 100 項美國專利。他所研發的 8 款藥物正處於臨床試驗階段，並與 7 家公司合作進行商業化。
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