創新20年：那些被人類改變了的疾病

▎藥明康德內容團隊編輯

在人類與疾病的鬥爭面前，任何戰爭都不值一提。放在2020年新冠病毒席捲全球的背景下看，尤能體會這句話的真實與殘酷。自人類誕生以來，與疾病的殊死搏鬥就從未休止，每一次的交鋒都成為生命科學向前發展的動力。

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21世紀，隨著創新療法和藥物的爆炸式發展，掌握豐富「武器庫」的科研人員，逐漸取得主動權，並在與疾病較量的戰場上樹起座座豐碑：使影響全球公共健康的傳染病得以控制、推動致命癌症邁向精準治療，讓難以攻克的罕見病迎來治癒曙光……藥明康德20周歲之際，讓我們重溫近20年人類在疾病攻堅戰中取得的累累碩果。

C肝：從治療到治癒

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在醫學史上，只有屈指可數的慢性疾病能夠被治癒，C肝正是其中的一種。2020年諾貝爾生理學或醫學獎授予三位C肝病毒的發現者，正是他們的研究，讓人們獲得了用來篩選C肝藥物的工具，為開發直接抗病毒藥物（DAAs）奠定基礎，徹底變革C肝的治療格局——現有的C肝療法已能在短短2-3個月內，以90%以上的成功率治癒所有主要類型的C肝！基於現有的篩查和治療手段，到2036年，曾經在世界傳染病中排名前列的C肝將成為罕見病。

愛滋病：改寫死亡判決

不到40年前，人們還不知道愛滋病的存在。而如今，人們不僅找到了疾病的根源，還能為患者提供有效治療。2000年以來，隨著多種核苷逆轉錄酶抑制劑、非核苷逆轉錄酶抑制劑、蛋白酶抑制劑獲批上市，以及雞尾酒療法的廣泛應用，愛滋病不再等同於「死刑判決」，而是成為了一種可防可控的慢性疾病。成功的抗逆轉錄病毒療法，更使得HIV感染者的預期壽命達到和普通人群相似的水平。

宮頸癌：首張防癌「護身符」

在人類已經發現的癌症中，宮頸癌病因明確，可控可防。上世紀末，科學家成功把宮頸癌和特定種類的HPV感染聯繫到了一起，並提出「找到一種疫苗抑制危險病毒的持續感染，幫助人類徹底消滅宮頸癌威脅」的設想。2001年這個設想在臨床試驗中得到驗證，在此基礎上多款HPV疫苗先後誕生，成為人類首張防癌「護身符」。近些年，隨著篩查技術、預防疫苗和治療手段的推陳出新，宮頸癌更有望成為人類歷史上首個被消滅的癌症。

肺癌：從至暗時刻到百花齊放

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肺癌是全球範圍內最為流行的致命癌症。上世紀的後半葉，多種診療技術陸續問世，卻伴隨著不同的風險與問題，使得人們一度在肺癌治療上舉步維艱。世紀之交，分子生物學的快速發展，讓科學家得以從更為微觀的角度去理解疾病，肺癌的精準治療時代由此開啟。從EGFR抑制劑、ALK抑制劑、到抗BRAF療法、抗VEGFR療法，再到近幾年橫空出世的抗PD-1/PD-L1免疫療法，越來越多的創新療法逐漸浮出水面，為無數患者帶來了全新的希望。根據《柳葉刀》發表的一篇肺癌綜述性文章，過去20年裡，無論是男性還是女性的肺癌死亡率均呈明顯下降趨勢。

慢性髓細胞白血病：從絕症到帶癌生存

在眾多類型的血液腫瘤中，慢性髓細胞白血病（CML）是影響人數眾多的類型之一。自1845年首次被報導以來，科學家從未停止對疾病治療的探索，但均未能獲得良好療效。直到2001年，人類第一個用於抗癌的分子靶向藥格列衛問世。在格列衛誕生前，只有30%的CML患者能在確診後活過5年，格列衛將這一數字提高到了89%。在格列衛的作用機制被闡明後，科學家進一步開發出第二代和第三代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）以克服耐藥性問題。如今，TKI藥物的普及使絕大多數CML變成了「慢性病」，幫助患者實現了一定意義上的帶「癌」生存。

囊性纖維化：變革罕見病藥物的開發方式

上世紀80年代末，一場基因層面的「尋寶競賽」讓囊性纖維化的致病基因為人們所發現。然而，當時的醫藥行業很少涉足像囊性纖維化這樣的罕見病藥物研究，使得囊性纖維化的對症下藥之路走得漫長。為此，由患者家屬組成的囊性纖維化基金會創新嘗試提供經費支持醫藥公司的藥物開發。結果不僅證明了對症下藥的治療是一條可行之路，更變革了罕見病藥物的開發方式。一年前，同樣是在基金會和醫藥公司的通力合作下，具有治療90%患者潛力的創新療法獲批上市，再次締造了人類對抗罕見病的醫學奇蹟。

脊髓性肌萎縮症：單基因遺傳病的希望之光

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每50個人裡就有一個人攜帶可以致病的SMN基因突變，SMN基因決定了人類運動神經元的存活。如果它失去作用，就會導致一種叫做脊髓性肌萎縮症（SMA）的遺傳性疾病。直到2016年的聖誕節前夕，SMA還是一種無藥可治的可怕疾病。然而就在不到4年的時光裡，美國FDA先後批准了三款治療SMA的創新療法，分屬反義寡核苷酸療法、基因療法、以及口服小分子療法，給患者帶來不同的治療選擇。更為可喜的是，其中的一款基因療法不僅給SMA患者帶來治癒的曙光，還為其他單基因遺傳病提供了治療新思路。

撥雲見日終有時

回顧本世紀已經過去的20年，無論是從傳染病、罕見病、還是癌症領域，人類都取得了可圈可點的勝利。我們期待，隨著科研人員攻克疾病治療路上一道道堡壘，越來越多的患者能夠迎來疾病治癒的希望。

下一個疾病攻克的裡程碑，我們拭目以待！