1. 吉利德的 Sovaldi/Harvoni具有治癒C型肝炎的潛力
2013年12月美國FDA批准了第一款新型C型肝炎藥物，這款藥物對C肝的治癒率高達95%，可以在短短的12周時間內發揮療效，並且沒有任何重大的毒副作用。目前美國約有300萬C肝患者，患者感染一種慢性病毒後，其肝臟受到病毒的攻擊，並在生命後期造成健康問題，例如肝病硬化及肝癌。
藥物Sovaldi的研發者吉利德科學已從中獲益103多億美元。市場上現存的一些其它C肝療法伴有嚴重毒副作用，其中包括患者出現類似流感的症狀等，新型療法Sovaldi不具有引起毒副作用的成分。業內相關專家預測未來10年內，這些新型療法可以在很大程度上減少C肝患者的數量。
同時吉利德也正在尋求HIV及B肝的新型療法，目前能夠治癒這2種疾病的療法還未問世。
2. Aprecia Pharmaceuticals的首款3D列印藥物獲得批准上市
9月初美國FDA批准了首款用於治療兒童及成人癲癇的3D列印藥物。這款利用3D列印技術列印出的藥片，其商品名稱為 Spritam，由製藥公司Aprecia Pharmaceuticals生產。
通過3D列印技術，粉末不經過壓縮就能形成固體藥片，美國FDA對這種技術給予了肯定。利用3D列印技術列印的藥片可在體內溶解更加迅速，運輸更加快捷易達，這對那些有吞咽困難的患者尤其重要。
研究者認為3D列印技術也可以用於製造其它更加個性化的藥物。實現列印你自己的專屬藥物的可能性尚遙不可及，但是Aprecia的3D列印藥片是人類向前跨出的的巨大的一步。
3. Axovant 為500萬美元收購的阿茨海默症藥物押上了身家性命
Axovant 的新利器。儘管僅僅才一年左右的時間，這家由29歲前華爾街金融家VivekRamaswamy領導的公司，把所有的雞蛋放在了阿茨海默症藥物這一個籃子內，籃子內僅有一個離批准上市尚且遙遠的處於主要臨床期的藥物。自以500萬美元的價格從GSK那裡購得這款藥物之後，Axovant 現在的價值已攀升至30億美元。
目前世界上幾乎沒有可用於治療阿茨海默症的藥物，阿茨海默症藥物的平均研發失敗率高達99%。研究者還沒有找出該病的發病機制，現階段阿茨海默症藥物的相關試驗也極其少。
4. 諾華是基因療法復興之路的領導者
諾華正行走在創造一種基因療法的路上，此療法可以幫助失去聽覺的患者重新獲得聽覺。
約90%失去聽覺的患者是由受傷、疾病或年老而致，源於耳朵內部一種特殊的細小毛髮的丟失。諾華的基因療法涉及到一種修飾的病毒，該病毒攜帶一種「固定」基因，可以修復那些負責特殊毛髮生長的基因。一旦把這個療法成功應該到耳朵內部，攜帶特殊基因的病毒恰如一個靈活的開關，重新開啟毛髮生長開關。
諾華在1年前開始使用此方法治療第一位病人，但是這個實驗將最終針對45人的患者進入早期臨床階段。諾華計劃在2017年公布相關試驗結果。
5.Editas試圖利用基因「剪切與粘貼」治療疾病
如Editas Medicine這樣的公司已開始著手研發一種利用基因編輯技術治療疾病的新方法，也就是正值風口浪尖上的CRISPR-Cas9技術。目前製藥公司對圍繞CRISPR技術開發新型療法表現出很大的興趣，該技術可以對體內引發疾病的基因進行矯正編輯，從而實現在基因水平上對疾病進行治療。
Editas可能會成為第一家引領CRISPR技術走向試驗階段的公司，今年9月初Editas公司從包括Bill Gates這樣的大鱷處募集到了1.2億美元，用於繼續推進CRISPR的相關研究，找出一個用於治療基因相關疾病的方法。
6. 23andMe對更多的專科藥物發起猛攻
23andMe是一家生物技術公司，它使發費99美元即可進行基因測序成為現實，近期也推出了藥物研發業務。今年夏天23andMe的客戶達到了100萬，龐大的客戶群為其提供了一個龐大的資料庫。23andMe已與輝瑞及Genentech這樣的製藥大佬建立了合作夥伴關係，合作方利用23andMe獨有的資料庫來研究新型藥物。23andMe也組建了新的藥物研發團隊，來自Genentech的Richard Scheller作為管理層負責23andMe藥物研發團隊。
憑藉其自有的龐大資料庫這一長槍大炮，23andMe可以找到特種基因標記，進而極有可能地使某個人對某些特定療法做出應答。
7. Inovio謀劃為癌症生產疫苗
今年夏初，美國賓夕法尼亞一家免疫療法公司Inovio與Astra Zeneca的生物製劑研發部門MedImmune達成了一項高達7億美元的交易。Inovio計劃利用合作夥伴的優勢來研究以DNA為基礎的疫苗，通過提供健全的細胞來識別並攻擊病態細胞，並賦予身體反抗進一步被攻擊的能力，進而達到預防疾病的目的。
目前僅僅有一種類似的疫苗可用。Novio與MedImmune合作進一步探索研發宮頸癌疫苗。
8. JunoTherapeutics試圖賦予免疫系統力量以對抗癌症況
Juno正在嘗試利用免疫療法使身體抵抗產生腫瘤的癌症細胞，免疫療法是一種涉及到觸發免疫系統對某些特定疾病做出應答的技術，該療法已經應用到除了癌症之外的多種疾病中，包括自身免疫病風溼性關節炎、C型肝炎等。
今年夏季Juno與 Celgene達成了一項10億美元的重大合作協議，在接下來的10年裡將致力於研發尚處於早期臨床階段的藥物，用於治療白血病及淋巴瘤。
9.Novobiotic 正在研發更為彪悍的抗生素
目前出現了一種稱之為「iChip」的新技術，科學家希望利用該技術幫助他們分析潛在的新型抗生素，自從真正意義上的一類新類型的創新型抗生素問世以來，十多年已成為過去。隨著時間的悄然流逝，人們對細菌耐藥性的擔憂日甚一日。那些人們冠之於「超級細菌」的東西，甚至對最為強大的抗生素也已沒有任何反應，對人類來說，這無疑是一個致命的麻煩。
為了應對這種問題，Novobiotic Pharmaceuticals正在試圖找出一種新型抗生素，一種強大到足夠應對超級細菌的抗生素。Novobiotic的聯合創始人 Kim Lewis 是一位科研人員，他利用iChip發現了一種稱之為teixobactin的新型抗生素，目前沒有一種細菌對這種新型抗生素產生抗藥性。Teixobactin尚處於臨床前研究階段。
10.Calico在試圖搞清楚我們以怎樣的方式衰老及衰老原因
已更名為Alphabet的Google公司，其生命科學部門Calico對其想要取得的成就表現的相當含糊不清。他們的目標是要找出我們衰老的方式及其原因，也就意味著他們要面對一個醫藥行業所面對的最為古老且苛刻的問題：疾病及衰老。
在過去的幾年裡，Calico曾與AbbVie達成重大協議，今年又與另一家公司Ancestry達成合作夥伴關係。與Ancestry進行合作可使Calico訪問100多萬套基因，助其進一步深入研究諸如阿茨海默症、帕金森、肌萎縮性脊髓側索硬化症等疾病。(生物谷 Bioon.com)