近日，一則自媒體發布的「求藥」消息引起多方關注。文章稱，今年剛滿1歲的湖南嬰兒由於患上了罕見病「脊髓性肌萎縮（SMA）」急需特效藥物，但要支付「70萬元一支」的醫藥費。但據公開報導，符合該病症的藥物「諾西那生鈉注射液」一劑的標價為12．5萬美元。該藥物在第一年需要注射五到六劑，將花費625000美元至750000美元。（8月4日《第一財經日報》）
「瓷娃娃」、「蝴蝶寶貝」、「漸凍人」、「月亮孩子」、 「毛髮白色」的白化病、「肚大如鼓」的戈謝病……這些「靚麗」稱呼的背後，是一個又一個包袱沉重的家庭，動輒數百萬元的醫藥費，只能讓人望病興嘆。
好在國家層面已意識到罕見病藥品價格昂貴，出臺了系列政策性「紅包」。從去年對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進口環節減按3％徵收增值稅，到《罕見病診療指南（2019年版）》面世於眾；從鼓勵罕見病用藥研發列入規劃，到《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》等文件出臺支持罕見病藥品研發上市，再到成立罕見病聯盟、組建罕見病診療協作網，等等。
儘管系列制度性安排給患者減輕了經濟負擔，但其帶來實質性效果是極其有限的。比如政策性減稅，據業內人士匡算，減稅之後的腫瘤藥物基本只降價5％－6％左右，對於巨額醫療費的患者而言，仍是杯水車薪。
就目前罕見病醫療保障而言，存在著不少問題：其一，相關藥物納入醫保目錄少，統籌層次低；其二，各地醫保政策規定不一，報銷標準不盡相同；其三，救助方式單一化，難以形成合力。
值得欣慰的是，今年全國「兩會」上，全國政協委員提交了《關於建立中國罕見病醫療保障「1＋4」多方支付機制的建議》，其中，「1」是指將《第一批罕見病目錄》的相關藥物逐步納入醫療保障，進入國家基本醫保用藥目錄，或在政策容許的情況下，進入省級統籌範疇；「4」是指建立專項救助、整合社會資源、引進商業保險以及患者個人支付。這種做法，最大意義在於，逐步建立罕見病多方支付機制，來破解患者用不起藥的窘境。
來源：河北新聞網