神經源性逼尿肌過度活動新藥!艾伯維肉毒桿菌毒素Botox(保妥適...

2020-11-27 生物谷

2020年06月24日訊 /

生物谷

BIOON/ --艾伯維（AbbVie）近日宣布，美國食品和藥物管理局（

FDA

）已受理其提交的一份補充生物製品許可申請（sBLA），該申請尋求擴大Botox（保妥適，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒桿菌毒素A）的處方信息，用於對抗膽鹼能藥物反應不足、不耐受或出於任何原因不願意繼續抗膽鹼能藥物的兒科患者（5-17歲），治療與一種內在神經系統疾病（如脊柱裂、脊髓損傷）相關的逼尿肌（膀胱肌）過度活動症的症狀和體徵。


BOTOX®是第一種也是唯一一種被批准用於成人患者治療因神經系統疾病引起的膀胱過度活動導致尿漏（失禁）的神經毒素，該藥具體適用於：在嘗試抗膽鹼能藥物後仍有漏尿或不能耐受副作用的成人患者。BOTOX®通過阻斷神經衝動向肌肉（在本適應症中為膀胱肌肉）的傳遞，選擇性地阻止神經肌肉接頭處神經遞質乙醯膽鹼的釋放，暫時減少肌肉收縮。


此次sBLA旨在擴大BOTOX®的適用人群，用於5-17歲兒童群體。此次sBLA基於一項評估100多例神經源性逼尿肌過度活動的兒童患者使用Botox安全性和有效性的隨機、雙盲III期研究以及一項長期擴展研究的數據。此次sBLA將通過標準的10個月審查周期進行審查，處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2021年第一季度。

神經源性逼尿肌過度活動症（圖片來源：epainassist.com）


艾伯維Botox和神經毒素首席科學官兼高級副總裁Mitchell F.Brin醫學博士表示：「

FDA

對這一申請的受理，強調了我們對追求BOTOX®全面潛力的持續承諾，以服務於各種疾病和臨床需要的患者。目前，患有神經源性逼尿肌過度活動症的兒童，在抗膽鹼能藥物治療失敗後以及在進行外科手術之前的治療選擇非常有限。如果獲得批准，BOTOX®將是第一個被批准用於治療抗膽鹼能藥物應答不足的神經源性逼尿肌過度活動兒童患者的神經毒素療法。」


美國德克薩斯州兒童醫院兒科泌尿科主任、貝勒醫學院泌尿學教授Paul F.Austin醫學博士表示：「隨著時間的推移，許多有內在神經疾病的兒童患者會出現膀胱和腎臟損傷，治療至關重要。目前的治療方案通常包括抗膽鹼能藥物，除了手術外，還需要仔細考慮長期使用。BOTOX®治療神經源性逼尿肌過度活動的兒童患者顯示出很有希望的臨床結果，將滿足兒童和青少年患者中存在的未滿足和持續的醫療需求。」


神經源性逼尿肌過度活動源於脊髓和膀胱無法有效溝通。其結果是，膀胱肌肉（逼尿肌）不由自主地收縮，增加膀胱內的壓力，降低膀胱容量，從而導致患者頻繁、意外地漏尿。如果沒有採用乾淨的間歇導尿和抗膽鹼能藥物進行充分的治療，這種情況可能需要開展擴大膀胱成形術（一種廣泛的外科手術，通過用患者的一段腸來擴大膀胱），以防止腎損傷。


兒童神經源性逼尿肌過度活動有很多原因，如橫貫性脊髓炎、脊髓損傷、脊柱裂。其中，脊柱裂是最常見的原因，在美國每年影響400多萬嬰兒中的1500-2000人。90%以上的脊柱裂患者有泌尿系統症狀。

Botox（保妥適）由艾爾建（已被艾伯維收購）研製，該藥的主成分為高度純化的A型肉毒桿菌毒素，是一種神經傳導的阻斷劑，用以治療過度活躍的肌肉。Botox最早於1989年獲批，用於治療臉痙攣和斜視，2000年批准用於頸部肌張力障礙，之後進一步拓展到美容領域，包括除皺、瘦臉、消除眉間紋和魚尾紋等。近些年，Botox還被批准治療上肢痙攣、慢性偏頭痛、神經性尿失禁、膀胱過度活動症、痙攣和嚴重腋下出汗（腋下多汗症）等多種適應症。


在美國，截至目前，Botox已被

FDA

批准用於11個治療適應症。在過去的30年中，全球各地已銷售超過超過一億瓶Botox®和Botox® Cosmetic（肉毒桿菌毒素A），在科學和醫學期刊上發表了超過3700篇文章。Botox®神經毒素是全球研究最廣泛的藥物之一。（生物谷Bioon.com）


原文出處：

FDA

Accepts Supplemental Biologics License

app

lication (sBLA) for BOTOX® (onabotulinumtoxinA) for the Treatment of Pediatric Patients with Neurogenic Detrusor Overactivity

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