據CBC NEWS報導,一位中國研究人員聲稱,他幫助製造了世界上首例經過基因編輯的嬰兒——本月出生的雙胞胎女孩。
如果這是真的,那將是科學和倫理的一次深刻飛躍。
一位美國科學家說,他在中國參與了這項工作,但這種基因編輯在美國是被禁止的,因為DNA的變化可能會遺傳給後代,並有損害其他基因的風險。
在接受美聯社專訪時賀建奎表示:「我感覺自己有很重大的責任,不僅是促成第一個(基因編輯嬰兒),而且要讓她成為一個榜樣。」他認為在是否允許或者禁止基因編輯的問題上,「社會將決定下一步怎麼做。」
許多主流科學家認為這太不安全了,一些人譴責中國的報告是人體實驗。
來自深圳的研究員賀建奎說,在生育治療期間,他為7對夫婦改變了胚胎,其中1對懷孕。
他說,他的目標不是治癒或預防一種遺傳性疾病,而是試圖賦予一種很少有人天生具備的特性——一種抵抗未來可能感染愛滋病病毒的能力。
他說,當事人的父母拒絕透露身份或接受採訪,他也不願透露他們住在哪裡,工作在哪裡完成。
沒有同行評審
他的說法沒有得到獨立證實,也沒有發表在雜誌上,由其他專家審核。
周一,他在香港向基因編輯國際會議的組織者之一透露了這一消息。該會議將於周二開始,此前他還接受了美聯社(Associated Press)的獨家採訪。
這是「不合理的……這是一項在人類身上進行的實驗,在道德或倫理上都站不住腳。」
「這還為時過早,」加州斯克裡普斯研究轉化研究所(Scripps Research Translational Institute)所長埃裡克·託波爾(Eric Topol)博士說。
「我們正在處理關於人類的操作指令。這是件大事。」
然而,哈佛大學(Harvard University)的喬治·丘奇(George Church)是一位著名的遺傳學家,他為試圖對愛滋病毒進行基因編輯辯護。
「我認為這是合理的。」丘奇談到這一目標時說。
遺傳基因改變
近年來,科學家們發現了一種相對簡單的方法來編輯基因,即控制人體的DNA鏈。
這種被稱為CRISPR-cas9的工具可以對DNA進行操作,以提供所需的基因,或使導致問題的基因失效。
最近才在成人身上嘗試治療致命疾病,而且這種改變僅限於那個人的體細胞。
編輯精子、卵子或胚胎是不同的——這些變化可以遺傳。
在美國,除了實驗室研究外,這是不允許的。中國禁止複製人,但並不特別禁止基因編輯。
賀建奎曾在美國萊斯大學(Rice)和史丹福大學(Stanford University)學習,後來回到家鄉深圳,在中國南方科技大學(Southern University of Science and Technology)開設了一家實驗室。他在深圳還擁有兩家基因公司。
校方稱他的工作「嚴重違反了學術道德和標準」,並計劃進行調查。
他的一位發言人證實,他從今年年初開始就一直在休假,但他仍在教職工隊伍中,並在學校擁有一個實驗室。
回到中國後與他一起研究這個項目的美國科學家是物理學和生物工程教授麥可·蒂姆(Michael Deem),他在休斯頓的賴斯大學(Rice)擔任顧問。
蒂姆還持有他所稱的「一小部分股份」——他是兩家公司的科學顧問委員會成員。
這位中國研究人員說,他在實驗室裡練習編輯老鼠、猴子和人類胚胎已有好幾年,並已經為自己的方法申請了專利。
他說,他之所以選擇對HIV病毒進行胚胎基因編輯,是因為這些感染在中國是一個大問題。
他試圖禁用一種叫做CCR5的基因,這種基因形成了一種蛋白質通道,允許HIV病毒進入細胞。
防止愛滋病毒
他說,參與該項目的所有男性都感染了愛滋病毒,而女性沒有,但基因編輯的目的不是為了防止小的傳播風險。
這些父親的感染被標準的愛滋病藥物嚴重抑制,有一些簡單的方法可以防止他們的後代感染,而不涉及改變基因。
相反,這項呼籲是為感染愛滋病毒的夫婦提供一個機會,讓他們有機會生下一個可能免受類似命運影響的孩子。
他通過北京一個名為白樺林的愛滋病感染者互助組織招募夫婦。
該組織的領導人「白樺」(化名)告訴美聯社,HIV感染者在被發現感染後失去工作或無法獲得醫療照顧的情況並不少見。
賀建奎是這樣描述這項工作的:
基因編輯發生在試管受精或實驗室培養皿受精過程中。
首先,精子被「清洗」以與精液分離,精液是HIV潛伏的地方。
一個精子被放入一個卵子中形成一個胚胎。
然後添加基因編輯工具。
當胚胎發育到3 - 5天時,一些細胞被移除並檢查是否被編輯。
夫婦們可以選擇是否使用編輯過或未編輯過的胚胎來嘗試懷孕。
他說,總共22個胚胎中有16個被編輯過,11個胚胎在這對雙胞胎懷上前有過6次植入嘗試。
不清楚是否成功
賀建奎說,測試表明,雙胞胎中有一對已經改變了預期基因的兩個副本,而另一對只是改變了其中一個,沒有證據表明其他基因受到了傷害。
攜帶該基因副本的人仍然可能感染愛滋病毒,儘管一些非常有限的研究表明,一旦攜帶該基因副本,他們的身體狀況可能會惡化得更慢。
幾位科學家審閱了他提供給美聯社的材料,並表示,到目前為止的測試還不足以證明編輯工作有效,或排除了傷害。
他們還注意到,有證據表明編輯工作並不完整,至少有一個雙胞胎細胞看起來是由不同變化的細胞拼接而成的。
丘奇說,「這幾乎就像是完全不編輯」,因為如果只有某些特定細胞被改變,那麼愛滋病毒感染仍然可能發生。
丘奇和美國賓夕法尼亞大學基因編輯專家Kiran Musunuru博士對允許使用其中一個胚胎進行妊娠試驗的決定表示質疑,因為中國研究人員表示,他們事先知道,預期基因的兩個副本沒有被改變。
Musunuru說:「對那個孩子來說,在預防愛滋病毒方面幾乎沒有任何收穫,然而,你卻讓這個孩子面臨所有未知的安全風險。」
丘奇說,胚胎的使用表明,研究人員「主要強調的是測試編輯技術,而不是避免這種疾病。」
即使編輯工作非常完美,沒有正常CCR5基因的人也面臨著感染某些其他病毒(如西尼羅河病毒)和死於流感的更高風險。
Musunuru說,由於有許多方法可以預防愛滋病毒感染,而且它是可以治療的,所以其他的醫療風險也是一個問題。
美聯社的報導還稱,賀建奎的行為方式也令人質疑。11月8日,也就是該項目開展工作很久後,他才向中國臨床試驗註冊中心報告。
目前還不清楚參與者是否完全理解其目的以及潛在的風險和好處。例如,同意書稱該項目為「愛滋病疫苗開發」項目。
沒有進行臨床試驗的經驗
據報導,美國科學家蒂姆(Michael Deem)和賀建奎在研究項目上進行了合作,蒂姆是一位生物工程學和醫學物理學教授。在萊斯大學期間,蒂姆曾經擔任賀建奎的顧問。
在賀建奎創辦的兩家公司中,蒂姆據稱持有少量股權,另外也在公司的科學顧問委員會任職。
蒂姆認為,他在中國時,當潛在參與者表示同意時,他「絕對」認為他們能夠理解風險。
蒂姆說,他曾在萊斯大學與他一起從事疫苗研究,他認為基因編輯類似於疫苗。
他說:「這可能是一個門外漢的說法。」
兩人都是物理專家,沒有進行人體臨床試驗的經驗。
賀建奎表示,他個人明確了目標,並告訴參與者,胚胎基因編輯以前從未嘗試過,而且存在風險。
他說,他還將為通過該項目受孕的任何兒童提供保險,並計劃對這些兒童進行醫療隨訪,直到他們年滿18歲,如果他們成年後同意的話還會延長。
他承認,在安全分析和專家介入之前,還會有更多的懷孕嘗試被擱置,但參與者事先沒有被告知,一旦「首例」出現,他們可能就沒有機會嘗試他們註冊的這個項目了。
免費生殖輔助治療是協議的一部分。
根據美聯社的報導,賀建奎表示,這個項目得到了深圳和美婦兒科醫院的批准。但這家醫院,並不是為他的研究或受孕嘗試提供胚胎的四家醫院之一。
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