繼抗癌靶向藥之後，可能在不遠的將來，我國也將會對癌症細胞治療推出相應的便利政策。雖然這只是趨勢，但相信這一天到來之後，對我國相關企業又將是一次巨大的震動。
近年來，細胞治療研發如火如荼，據新藥研發監測資料庫（CPM）顯示，截止目前，我國幹細胞治療研究項目佔全球約10%，免疫細胞治療臨床研究佔全球約1/3，已經成為僅次於美國的第二大市場。預計至2030年，僅美國FDA就有望批准40至60種細胞和基因療法。
同時，隨著科研投入的持續增加和技術實力的不斷加強，在中國開展的細胞與基因治療的臨床研究正在逐年增加，每年新增數量僅次於美國。中國，已成為世界上細胞治療臨床研究最活躍的地區之一。
CAR-T發展簡史
上海市生物醫藥科技產業促進中心主任傅大煦博士表示：「過去，人類與腫瘤的鬥爭主要以手術、化療、放療等手段為主。但如今，受到科技進步、健康需求、經濟發展等因素的不斷推動，人類已然迎來了第四種治療機會——細胞治療，而未來的醫藥行業也一定是細胞治療時代。」
細胞治療將成下個醫學明星
細胞治療是近年來醫學領域的「網紅」，也是最具前景的研究方向之一，關於它的神話一直在譜寫。
早前，在2012年，一位被診斷出患有急性淋巴細胞白血病六歲小女孩艾米麗·懷特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之際，成為全球第一位接受試驗性CAR-T療法的兒童患者，如今，八年過去了，艾米麗一直健康的生活著，從未出現腫瘤復發，直到現在，她的體內仍然能檢測到存活的CAR-T細胞。
這個案例成為細胞治療準確的來說是CAR-T藥物治療最為經典的案例，也成為後續CAR-T療法各類研究的原始動力之一，受到這一案例的啟發，研究者們堅信，腫瘤疾病的發生會給人類的生存關上了一道門，但是細胞療法，特別是CAR-T療法的到來會給這個世界打開另外一道灑滿陽光的窗。
最近幾年，細胞療法也可謂是佔盡風頭，尤其在癌症治療領域取得了前所未有的突破。其中，CAR-T療法作為有別於傳統藥物的「活藥」，隨著製藥巨頭諾華公CAR-T藥物Kymriah和吉利德通過收購Kite獲得的CAR-T療法Yescarta相繼獲批，CAR-T療法更是成為了細胞療法的最熱門，更是被業內稱為「CAR-T元年」。
根據公開資料顯示，用於治療復發性或難治性兒童、青少年（2~25歲）B-細胞急性淋巴細胞白血病（ALL），商品名為Kymriah，諾華定價為47.5萬美元/次療程。用於治療在接受至少兩種其它治療方案後無響應或復發性的成人大B細胞淋巴瘤患者及特定類型非霍奇金淋巴瘤患者的Yescarta在美國上市的定價為37.3萬美元。藥物綜合資料庫（PDB）顯示，Yescarta在2019年實現銷售額為4.56億美元，同比上升73%，Kymriah在2019年銷售額為2.78億美元，同比上升266%。
眼看著這兩款藥物譜寫了誘人的市場應用前景，漸漸的，中國諸多藥企紛紛入場進行CAR-T療法布局。
在全球範圍內，我國細胞免疫治療企業從事多種細胞療法研發。細胞免疫治療融資Top10的企業中，有半數都開展了兩種及其以上的細胞免疫療法。其中，CAR-T、TCR-T與NK細胞療法是二門的研發方向。80家細胞免疫治療企業中，56家企業從事CAR-T研發，佔比75%，15家企業從事TCR-T研發，佔比20%，15家企業從事CAR-NK研發，佔比20%。此外，TIL與CAR-NK、DC細胞療法研發企業也名列前茅。
細胞治療中國市場布局難
作為一種新興的免疫治療方法成為全球腫瘤治療研究的重點和熱點，毫無疑問，CAR-T細胞療法就是時代的下一個風口。但可惜，目前CAR-T賽道上的運動員並不多。
「兩款產品上市後，銷售額雖然出現了一定的增長，但並沒有達到預期。一方面，可能與其市場定價有關；另一方面，新的細胞治療產品上市後需要市場適應，如醫生臨床使用反饋、產品後續評價跟蹤過程、各種治療手段對比下的評價等，這也導致，從商業化角度而言，細胞治療行業前景雖廣闊，但這條路走得很是曲折。」傅大煦博士分析稱。不僅如此，中國藥企在細胞治療市場的布局與美國相比，仍存在諸多差距。具體而言：
一、基礎研究
美國腫瘤免疫基礎研究原創性非常高，而中國相對欠缺，尤其缺乏具有臨床轉化潛力的創新型研究；
二、智慧財產權
美國CAR-T細胞治療核心專利主要掌握在諾華、Kite Pharma等行業巨頭手中，中國則缺乏核心專利，領域同質化競爭更為慘烈；
三、臨床設備
美國臨床設備比較完備、多樣，更具建設性，中國由於起步相對較晚，臨床設備的設計相對簡單；
四、臨床人才與團隊建設
美國擁有優秀的細胞治療臨床科學家和較為成熟的專業醫療團隊，但中國恰恰缺乏這類人才，這也使得臨床研究可操作性較差；
五、監管法規
美國FDA等監管機構在大量相關領域專家參與下，對CAR-T等細胞產品可以發布明確的指導原則和規定，按照藥品申報。然而，中國細胞治療政策歷經了多次變化，直至2016年NMPA才逐步確立了細胞治療按藥品受理和審批的機制。此外，目前雙軌制管理下，中國CAR-T細胞製備和質控方面與國際巨頭差距依舊較大；
六、產業化實力
在美國，藥企產業化實力較強，從抗體篩選、病毒生產到細胞製備全流程覆蓋，商業化水平較高。但中國大多數臨床由研發機構或醫院牽頭，藥企的角色主要是技術支持或提供病毒，這一模式之下難以有效鼓勵國內企業參與CAR-T療法產業化。
於是，受制於上述多因素制約，目前，中國僅有的4家藥企在細胞治療的布局主要以國際合作為主——Kite Pharma和上海復星醫藥、Juno Therapeutics 和上海藥明巨諾、諾華和上海西比曼、南京傳奇和強生，以此謀求推進CAR-T產品在國內的商業化進程。
實際上，如此模式也得到了市場認可。以南京傳奇生物為例，與強生建立合作後，2020年6月6日，公司登錄美國納斯達克資本市場，目前正全力推動商業化進展較快的CAR-T藥物LCAR-B38M/JNJ-4528的全球臨床試驗，並計劃於2020年下半年向FDA提交JNJ-4528適用於多發性骨髓瘤的治療生物製品許可申請。
多方助力打破細胞治療桎梏
對於想要在中國布局細胞治療的企業而言，當下，無疑面臨諸多挑戰。特別是常態下越先進的技術可能在政策法規上推行力度越是滯後，而只有解決了這個問題，先進的技術才能真正發揮其最大的作用，為患者所用。
南京傳奇生物科技公司首席科學官範曉虎博士認為，目前，中國藥企在細胞治療的布局上，主要的短板主要體現在下遊建設，而只有所有的企業和機構全都參與進來，才能真正實現產學研醫全方位合作，整個行業才能實現規範化發展。
「一個真正有創新力，能夠提高患者治癒率的藥物不應該在商業上的發展道路上出現任何阻礙，一定要集合多方資源有效推動其進行商業化生產及運作，實現治病救人的最終目標。此外，進行細胞治療研發的企業，只有梳理並完善下遊通道，上遊的試劑、耗材、設備提供商也才可以得到順利發展。」範曉虎博士說。
事實上，據《醫藥地理》了解，眼下，中國相關職能部門對細胞治療的各方支持政策也一直在不斷完善中。例如，2019年3月29日，國家衛健委發布關於徵求《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）（徵求意見稿）》（簡稱《徵求意見稿》）為例，該《徵求意見稿》進一步明確了醫療機構作為責任主體，進行體細胞治療等新技術的臨床研究，獲得安全有效性數據後，可以申請臨床應用並收費等問題。
該文件除了對醫療機構研發費用以及對患者收費情況等受人關注外，未來對於體細胞治療監管機構的歸屬問題也令人思考。
另外一項行業重要政策則是，7月6日CDE發布的《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（徵求意見稿）》，以期為藥品研發註冊申請人及開展藥物臨床實驗的研究者提供更具針對性的建議和指南，各類政策同樣在積極助力細胞治療產業的發展。
除了政策的助推，地方的動作也是不遺餘力。就在今年5月26日，珠海市重點產業項目集中簽約儀式在珠海市舉辦。珠海市將大力引入和培育大健康領域具有創新力和競爭力的優質企業落戶。聚焦高端醫療器械和創新藥物的研發與生產，計劃總投資20億元，引入網際網路智能管理理念和生態建築標準，打造生物醫藥產業加速基地，搭建醫療產業投資孵化平臺，重點引進生物創新藥（如基因工程藥物、細胞治療藥物、活性蛋白與多肽類藥物及新型藥物製劑）等領域的產業項目。
經歷了幾十年的挫折與沉澱，細胞治療領域在CAR-T、TCR-T、TIL、NK、DC等方面逐漸取得諸多突破性的研究進展。而隨著越來越多的國內醫藥企業駐紮這一領域，但同時也面臨著諸多挑戰。站在產業技術前沿風口，我國醫藥企業應如何選擇賽道？我國細胞治療領域應如何發展？