7月17日，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院風溼科副主任、南院執行主任葉霜團隊在國際著名醫學雜誌《新英格蘭醫學》(NEJM，影響因子70.67)在線發表了研究成果。研究顯示，託法替布可顯著改善MDA5陽性的早期階段的無肌病型皮肌炎—間質性肺病(ADM-ILD)患者的生存，為這一臨床危重疾病提供了新的治療方案，引起業界廣泛關注。
仁濟醫院風溼科常務副主任呂良敬介紹，ADM是一種罕見（發病率估計低於10/10萬，具體不詳）但病死率極高的自身免疫病，好發於東亞人群。患者除具備MDA5抗體這一血清學標誌外，通常表現為特徵性的皮疹、相對輕微的肌病和快速進展的間質性肺病，從而引起進行性的呼吸衰竭。「患者發病後6個月死亡率可高達50%，往往死於快速進展間質性肺病以及呼吸衰竭。」他介紹，以仁濟醫院為例，20年前該病患者半年內的死亡率在80%左右，「近年來因全科對這一疾病的集中攻關，半年病死率逐步降至40%左右，早期患者生存情況相對更好一些，病死率約在20%，但仍是死亡率極高的兇險疾病。」
該項目的主要研究者、醫生王曉棟指出，「如果風溼病中具有代表性的紅斑狼瘡如『狼』的話，該病則似『虎』。目前國際上對ADM尚無公認的特效的治療手段，常規的免疫治療效果不佳，臨床迫切需要探索新的治療手段以尋求突破。」
據悉，託法替布是口服酪氨酸激酶JAK的抑制劑，在臨床上批准用於類風溼關節炎的治療，具有良好的療效。葉霜介紹，通過一系列生物標誌物和機制研究，團隊逐步鎖定JAK抑制劑託法替布（原適應症為類風溼關節炎），可望成為改善ADM-ILD患者預後的靶向藥物。本次單中心、開放標籤臨床試驗結果顯示，18例患者在託法替布治療後6個月全部存活，託法替布可顯著控制早期ADM間質性肺炎的進展，並有效延長患者的生存期，具有良好的治療前景和安全性。
「我們的研究結果並不意味著已經解決了這個臨床難題，其核心還是需要及時診斷、早期精準幹預。值得警示的是，對那些已經進入到嚴重呼吸功能失代償才輾轉就治的患者，目前的死亡風險仍然居高未下。但無論如何，我們的研究進展是對解決該臨床難題、跨越重要門檻的關鍵一步。」葉霜表示。