關注杜氏肌營養不良症(DMD),幹細胞療法新探索

2021-01-07 一五零生命幹細胞

2020年9月7號是第7個DMD國際知曉日。2014年首次由United Parent Project Muscular Dystrophy聯合全球患者組織共同發起。DMD全球知曉日旨在讓更多人關注杜氏肌營養不良症！

杜氏肌營養不良症（Duchenne muscular Dystrophy，DMD）是一種嚴重的兒童神經肌肉遺傳疾病，關鍵原因在於Dystrophin蛋白缺失導致肌纖維不穩定而壞死，以致死性的全身肌肉漸進性損傷和運動功能減退為臨床特徵。

我國每年有400～500例DMD男嬰出生，累計患者7萬～8萬人，是世界上該病患者人數最多的國家之一。患兒多於3～4歲出現步態異常，10～12歲逐漸喪失行走能力，最終在20～30歲喪失心肺功能。

遺憾的是，臨床尚無有效的辦法，以對因治療和物理療法為主，均難以阻止疾病的發展！隨著對DMD發病機制和病理變化過程的深入了解，近年來研究者嘗試用幹細胞療法改善DMD。

幹細胞療法

#幹細胞#幹細胞療法是將自體或同種異體幹細胞移植到DMD患兒體內，使其分化成肌細胞並重建Dystrophin蛋白的表達，從而恢復其運動功能。

幹細胞療法取得了進展

①幹細胞誘導分化為肌細胞：不同物種來源的間充質幹細胞可在一定培養條件下分化為多核的肌管，並表達肌細胞特有的抗原標誌。

②體內重建Dystrophin蛋白的表達：動物模型實驗，可檢測到植入幹細胞來源的Dystrophin蛋白表達，並觀察到DMD動物臨床症狀的改變。

③臨床試驗表明：以靜脈輸注方式為DMD患兒移植異體間充質幹細胞，患兒異常升高的外周血肌酸激酶含量降低，上下肢肌力提高。

幹細胞改善心肌損害

心肌損害是患兒喪失心肺功能的重要因素之一，研究人員嘗試用幹細胞改善心肌損害，提高患兒的呼吸功能。2017年進行的一項Ⅰ期、Ⅱ期的臨床試驗顯示：患者的心功能和手臂功能得到明顯改善。研究人員認為與幹細胞分泌細胞因子，發揮組織修復能力相關。

面對DMD無特效藥的局面，幹細胞有望從根本修復DMD，避免藥物的不良反應，具有廣闊的臨床應用前景。

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