Summit杜氏肌營養不良症新藥研發初現曙光

2020-11-28 生物谷

 小編推薦會議：新藥研發「推新選優」項目路演活動

總部位於英國牛津的生物技術公司Summit Therapeutics最近宣布，公司開發的用於治療杜氏肌營養不良症（DMD）的新藥ezutromid目前已經取得了一些積極的研究數據。最新數據顯示，ezutromid能夠顯著降低患有DMD的男性兒童患者體內的肌肉炎症情況。Summit公司開發的ezutromid是一種抗肌萎縮蛋白相關蛋白調節劑。

此次公布的數據中，Summit公司的研究人員評估了接受ezutromid治療的DMD患者MRS-T2指標的改善情況。該指標能夠定量的衡量DMD患者肌肉炎症及損傷程度，確定疾病發展進程。疾病程度越重，該指數越高。目前治療該疾病中常用的類固醇能夠降低患者的MRS-T2。

研究人員在研究中發現，患者單獨治療ezutromid能夠取得與類固醇治療相近的效果。在有38名患者參與的概念驗證試驗中，患者接受為期24周、一日兩次的ezutromid治療後，MRS-T2平均降低了0.861ms。研究人員認為，ezutromid通過上調抗肌萎縮蛋白相關蛋白水平來減輕患者肌肉炎症程度。

雖然只是概念驗證研究的初步結果，但這一數據已經給研究人員帶來很大希望。有分析人士認為，這一數據初步顯示，ezutromid對減輕患者肌肉炎症、保持患者肌肉健康並延緩病情有效。不過Summit公司也承認，公司仍然需要更多研究來確定ezutromid的療效。

下一步，公司將進一步推進為期為48周的臨床研究，屆時公司將獲得更詳細全面的研究數據。

此次研究結果也極大增強了公司另一個合作夥伴Sarepta對該藥物的信心。此前Sarepta醫藥公司已經與Summit公司籤署合作開發ezutromid的協議。按照協議，Sarepta將向Summit公司支付約4000萬美元的預付款和最高可達5億美元的裡程碑獎金用於交換ezutromid在歐洲等地的銷售權。

杜氏肌營養不良是一種X染色體隱性遺傳疾病，主要發生於男孩。據統計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病。患者在學齡前就會因骨骼肌不斷退化出現肌肉無力或萎縮，導致不便行走。大概在7-12歲時，會徹底喪失行走能力，通常到20多歲就會因為心肌、肺肌無力而死亡。目前針對該病，醫學界尚無有效療法。(生物谷Bioon.com）

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