「無剪切」版「基因剪刀」問世 有望治療多種常見病

2021-01-11 新華網客戶端

　　新華社華盛頓１２月８日電（記者林小春）美國科學家新近研發出一種新型ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基因編輯技術，能在不剪切ＤＮＡ（脫氧核糖核酸）的情況下激活目標基因。這項研究有望應用於治療腎病、糖尿病和肌肉萎縮等多種常見病。

　　人類的許多疾病都與遺傳物質ＤＮＡ有關，５年前誕生的「基因剪刀」ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９主要通過切割ＤＮＡ，在目標位置形成「雙鏈斷裂」，從而編輯或刪除特定基因，達到治病目的。不過，許多研究人員反對在人體中使用這一手術。

　　「人們越來越擔心『雙鏈斷裂』會產生不必要的突變，」負責此次新研究的美國索爾克生物研究所教授伊斯皮蘇亞在一份聲明中說，「而我們能避開這樣的擔憂。」

　　研究人員解釋說，在老版本ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９中，作為「剪刀」的Ｃａｓ９酶在「嚮導」ＲＮＡ（核糖核酸）的指引下到特定位置開展切割工作。但近來一些研究者開始改用失活版本的Ｃａｓ９酶，因此新版本「剪刀」不再具有切割能力。

　　與此同時，研究人員又給這些失活Ｃａｓ９酶附上能發揮分子開關作用的轉錄激活因子，從而激活目標基因。但新出現的問題是，失活Ｃａｓ９酶與轉錄激活因子結合在一起的塊頭太大，難以用常規的腺相關病毒作為運輸工具運送到細胞內部。

　　伊斯皮蘇亞團隊的解決辦法是，分開運送失活Ｃａｓ９酶和轉錄激活因子及「嚮導」ＲＮＡ。「嚮導」ＲＮＡ經過優化，能把轉錄激活因子帶到目標位置與失活Ｃａｓ９酶結合，從而激活目標基因。

　　發表在新一期美國《細胞》雜誌上的初步結果顯示，這種新版基因編輯技術在患病小鼠身上應用效果良好。小鼠的急性腎損傷、１型糖尿病和肌肉萎縮症病情均獲得改善，沒有導致不必要的基因突變。

　　目前，伊斯皮蘇亞團隊正在進一步提高「新工具」的效率，並準備應用到更多類型的細胞和器官中，以治療多種人類疾病、再生特定器官以及扭轉聽力下降等衰老相關的進程。他們同時強調，在開展人類臨床試驗前還要進行更多安全性試驗。

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