赴美就醫:皮膚無故淤青、出血?免疫性血小板減少症,有望迎來新藥

　　撩起褲腳，有些人發現自己的腿上出現了小紅點和淤青，以為只是不小心磕碰著了；牙齦出血，以為只是口腔問題；就算流鼻血，也覺得只是「上火」了……

　　生活中的這些小症狀經常被大家忽視，其實，這些情況還可能是患上了免疫性血小板減少症（ITP）。

　　這是一種罕見的、嚴重的自身免疫性出血性疾病，特徵是免疫介導的血小板破壞和生成受損，導致血液中血小板計數低，容易出血，如皮膚瘀斑、口鼻出血、內臟出血等，日常生活受到影響。

　　好消息是，近日，FDA授予BTK抑制劑Rilzabrutinib（PRN1008）快速通道認證，用於治療免疫性血小板減少症（ITP）患者，可增加並維持血小板計數，顯著改善這種疾病的預後，值得赴美就醫患者期待。

　　免疫性血小板減少症（ITP）

　　血小板是血細胞的一種，具有止血和凝血的作用，其計數<100×109/L即為血小板減少。

　　目前，臨床主要通過糖皮質激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療來「救急」，提高ITP患者的血小板計數、控制其出血風險。之後，多數患者會進入慢病狀態，需要長期、穩定的治療。

　　中美跨境醫療行業領導者好醫友表示，但對於接受治療後病情復發或耐藥的ITP患者，在實現快速和持久緩解方面，仍存在著顯著未滿足的醫療需求。因此，不少患者無奈選擇了赴美就醫，尋求新的診療方法。

　　BTK抑制劑：Rilzabrutinib

　　Rilzabrutinib是一種口服BTK抑制劑，正處於臨床開發用於治療免疫介導性疾病。它通過特有的共價技術，能夠延長和逆轉藥物在目標部位的作用，同時迅速從體內清除。

　　知名跨境醫療平臺好醫友了解到，Rilzabrutinib具有靶向疾病發病機制的潛力，不僅能限制其全身暴露，還可以促進臨床快速逆轉對免疫系統的不利影響。此前已被FDA授予「孤兒藥」稱號。

　　此外，該藥還開發用於中重度天皰瘡患者的治療，天皰瘡是一種罕見的，使人體衰弱的自體免疫疾病，會引起皮膚和黏膜起泡。

　　截至目前，全球一共上市了4款BTK 抑制劑。其中，FDA 批准3款，分別是伊布替尼（Lmbruvia）和阿卡替尼（Calquence）和澤布替尼（Brukinsa），不少患者赴美就醫已經用上新藥。此外，日本也批准了一款BTK 抑制劑Velexbru（Tirabrutinib）。

　　而在中國，僅有伊布替尼一款 BTK 抑制劑上市，獲批治療慢性淋巴細胞白血病、套細胞淋巴瘤等。

　　數據亮眼，增加並維持血小板計數！

　　這一稱號是基於一項1/2期臨床試驗的陽性積極結果，具體數據已在歐洲血液學協會（EHA）虛擬年會上公布。

　　該研究納入了47位接受過嚴重治療的免疫性血小板減少症的患者，他們先前平均接受過6種療法。

　　研究的主要終點是在不使用急救藥物的情況下，能夠實現2個或更多連續血小板計數、至少5天的計數≥50,000/ μL、血小板計數較基線增加≥20,000/ μL的患者的比例。

　　結果表明：

　　1、在所有患者中， 43%達到了主要終點，無論治療的劑量和時間長短如何。而在達到終點的人群中，第8天時有79%的患者血小板計數≥30,000 / μL。且在之後的時間裡，應答者中有71%的患者持久保持血小板計數≥50,000/ μL。

　　2、接受400mg的Rilzabrutinib治療12周後，50%的患者達到主要終點。其中第8天時，53%的患者體內的血小板計數≥30,000 / μL。

　　此外，應答者中有88%患者血小板計數≥20,000/ μL，超過了基線的水平。

　　Rilzabrutinib作為單藥療法，在第8天時就首次檢測到快速反應，並產生了持久效果，且安全性和耐受性良好，對免疫性血小板減少症患者來說具有改善生活質量的重要意義。

　　好醫友提醒赴美就醫患者，一定要理性看待海外醫療，動身前先弄清楚是不是真的有必要赴美就醫。目前，赴美就醫的經濟、身體、時間門檻較高，大部分患者其實並不具備條件。而遠程會診的興起，其實讓患者有了更本土化、平民化的海外醫療選擇。

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