盤點| 一文看懂幹細胞療法最新五大進展

2021-01-11 生物谷


AIVITA Biomedical是一家專注於創新

幹細胞

應用的生物技術公司，近日宣布為新

診斷

的膠質母細胞瘤（GBM）患者啟動2期癌症試驗第一個

臨床試驗

點。在加州大學爾灣分校（UCI）的綜合腦瘤計劃和UCLA-UCI阿爾法

幹細胞

診所（ASCC）已收到IRB批准，開始招募病人接受AIVITA的ROOT OF CANCER療法。患者將接受載有

腫瘤

抗原的自體樹突狀細胞，作為初次手術加化放療後的輔助治療。AIVITA的ROOT OF CANCER技術目前也用在美國進行的一項卵巢癌2期

臨床試驗

，以及在日本進行治療

黑色素瘤

的商業化開發。


2.BioLineRx宣布

幹細胞

動員3期臨床取得積極結果


BioLineRx宣布GENESIS試驗的lead-in period取得陽性結果，這是一項雙盲，安慰劑對照的3期試驗，比較BL-8040與粒細胞集落刺激因子（G-CSF），對照單用G-CSF，用於多發性骨髓瘤患者自體移植的造血幹細胞（HSCs）動員。該試驗入組30名患者，在完成大約10、20和30名患者後進行數據監測委員會（DMC）審查，評估用BL-8040加G-CSF治療後的安全性和有效性。BL-8040是一種短合成肽，用於

幹細胞

動員和治療血液系統惡性

腫瘤

和實體瘤。


數據顯示，僅使用一劑BL-8040，9/11的患者（82％）經過2次血液成分分離可以達到大於或等於6x106 CD34細胞/ kg的主要終點閾值。另外，7/11的患者（64％）經過1次血液成分分離就可以達到大於或等於6x106 CD34細胞/ kg的主要終點閾值。迄今為止的結果顯示，使用單一劑量BL-8040結合G-CSF動員HSC不僅安全且可耐受，能有效收集細胞數量，並有望將血液成分分離減少到1次。根據前11位患者的積極數據，DMC建議停止lead-in period，立即轉入研究的隨機安慰劑對照部分。




由美國西奈山伊坎醫學院（Icahn School of Medicine at Mount Sinai）的一組研究人員使用一種叫做Müller膠質細胞（MG）的視網膜細胞，幫助失明小鼠通過兩個基因轉移步驟重新編程MG後恢復了部分視覺功能。該研究近期發表在《Nature》上。在斑馬魚中，MG作為

幹細胞

的來源，是視網膜自我修復系統的一部分：它們可以自我增殖以補充受損的視網膜神經元。然而，在哺乳動物中，MG缺乏自我再生能力。科學家可以激活哺乳動物MG分裂，但會傷害正常組織。


西奈山伊坎醫學院眼科學副教授Bo Chen博士是該研究的首席研究員。接下來，Chen博士的團隊計劃進行行為研究，以確定小鼠是否已恢復執行視覺任務的能力，並將在人類視網膜培養組織上進行測試。這些發現有望開發為再生療法，用於治療諸如年齡相關性黃斑變性和視網膜色素變性等疾病，以及其他眼科疾病，如青光眼。


4.Cellect和Cell2in合作，改善

幹細胞

選擇和擴增


新型幹細胞生產技術公司Cellect Biotechnology與專注於提高細胞質量的韓國Cell2in公司，近日宣布籤署合作協議。根據協議，Cellect的技術平臺ApoGraft？將與Cell2in的專有識別技術FreSHtracer？結合起來，後者利用螢光染料來表徵氧化應激狀態，從而監測幹細胞質量。「通過這次合作，我們有機會進一步改善

幹細胞

的整體選擇和擴增過程，從而以比現行行業標準更低的成本獲得更高質量的細胞，」Cellect執行長Shai Yarkoni博士表示。


5.GI Partners收購兩家公司，加強

幹細胞

儲存和生殖服務領導地位


GI Partners宣布已完成兩家公司收購：世界上最大的精子和卵子供體庫加州Cryobank（CCB），以及世界上最大的幹細胞收集和儲存公司Cord Blood Registry（CBR）。合併後的公司將以California Cryobank Life Sciences的名義運營，成為

幹細胞

儲存和生殖服務市場的領先者。通過併購這兩家優秀公司，新公司將為30多個國家的近700，000個家庭提供完整的以家庭為中心的服務，包括臍帶血和臍帶組織的收集和儲存，供體精子和卵子冷凍，以及生育力保存服務。GI Partners是一家位於舊金山的私人

投資公司

。（

生物谷

Bioon.com）


參考資料：


[1] AIVITA Biomedical Announces Initiation of First Clinical Site for ROOT OF CANCER Glioblastoma Trial.Retrieved Aug 14， 2018. https：//www.biospace.com/article/releases/aivita-biomedical-announces-initiation-of-first-clinical-site-for-root-of-cancer-glioblastoma-trial/？s=89


[2] Activating dormant retinal stem cells to treat blindness. Retrieved Aug 15， 2018. From https：//www.fiercebiotech.com/research/activating-dormant-retinal-stem-cells-to-treat-blindness


[3] Cellect and Cell2in Launch Collaboration to Significantly Improve Stem Cell Selection and Expansion.Retrieved Aug 13， 2018. From https：//www.biospace.com/article/releases/cellect-and-cell2in-launch-collaboration-to-significantly-improve-stem-cell-selection-and-expansion/？s=89


[4] BioLineRx Announces Positive Results of Lead-in Period for Phase 3 GENESIS Trial in Stem-Cell Mobilization. Retrieved Aug 07， 2018，from https：//www.biospace.com/article/releases/biolinerx-announces-positive-results-of-lead-in-period-for-phase-3-genesis-trial-in-stem-cell-mobilization/？s=95


[5] GI Partners Completes Acquisition and Merger of California Cryobank and Cord Blood Registry. Retrieved Aug 06， 2018， From https：//www.biospace.com/article/releases/gi-partners-completes-acquisition-and-merger-of-california-cryobank-and-cord-blood-registry/？s=92


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