今日，第一三共株式會社（Daiichi Sankyo Company）宣布，其在研新藥pexidartinib在3期臨床試驗中顯著減少了患者的腫瘤尺寸，達到了主要臨床終點。這一臨床試驗的結果支持了其治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的潛力。
腱鞘巨細胞瘤是一類通常為良性的腫瘤，生長於關節內和軟組織中。這種疾病可以被分為兩類，病發於局部的腫瘤往往是惰性的，而瀰漫性的腫瘤則更具有侵襲性。由於這類疾病的病發位置很微妙，手術的風險較高，對患者的損害往往大於益處。因此，如果有一種不通過手術的治療方法，將對患者生活帶來很大的改善。
Pexidartinib就是這樣一款有望造福患者的新藥。它是一款CSF1R抑制劑，能有效地抑制CSF1與之結合。先前的研究發現，腱鞘巨細胞瘤是由過量表達的CSF1所驅動的。因此，pexidartinib有望從根源上控制疾病的發生。
▲Pexidartinib的分子結構式（圖片來源：Selleck Chemicals）
在一項名為ENLIVEN的3期臨床試驗中，研究人員評估了pexidartinib的治療潛力。該試驗分為兩組，一組接受pexidartinib的治療，另一組接受安慰劑作為對照。24周後，研究人員將使用MRI等技術對患者的恢復情況進行評估。完成這一階段的患者，有資格進入下一個長期研究，並接受公開標籤的pexidartinib治療。
去年，數據監控委員會評估了臨床試驗中獲得的數據，指出該藥有肝臟毒性。因此，該試驗一度終止了招募新患者，但已招募的患者達到了121名，離126名的目標極為接近。因此，該委員會也建議在不影響隨機分組的情況下，繼續進行安全性和療效的評估。今日，研究人員也宣布，接受治療的患者其腫瘤尺寸顯著減少，達到了主要臨床終點。關於受益/風險比的綜合評估正在進行中，這將決定下一步的計劃。
參考資料：
[1] Daiichi Sankyo posts rare cancer data from suspended ENLIVEN test
[2] Daiichi Sankyo Announces ENLIVEN Phase 3 Study of Pexidartinib Met Primary Endpoint in Tenosynovial Giant Cell Tumor
[3] PLX3397 Phase 3 Study for Pigmented Villonodular Synovitis (PVNS) or Giant Cell Tumor of the Tendon Sheath (GCT-TS) (ENLIVEN)