抽動穢語症候群新藥!Emalex首創多巴胺D1受體拮抗劑ecopipam獲美國...

2021-01-15 生物谷

2019年08月30日訊 /

生物谷

BIOON/ --Emalex Biosciences是一家生物製藥公司,致力於開發創新藥物用於神經和精神疾病患者。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(

FDA

)已授予ecopipam治療Tourette症候群(Tourette Syndrome,TS,又名:抽動穢語症候群)的快速通道資格(Fast Track designation,FTD)。


快速通道資格(FTD)旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查,以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。實驗性藥物獲得快速通道資格,意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的會晤,在提交上市申請後如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優先審查,以及滾動審查的機會。滾動審查允許藥企將其生物製品許可申請(BLA)或新藥申請(NDA)中已完成的部分提交給

FDA

,而不必等到每個部分都完成後再審查整個BLA或NDA。


Emalex藥物開發高級副總裁Atul Mahableshwarkar醫學博士表示:「TS是一種嚴重的疾病,存在著重大的未滿足醫療需求。FDA授予ecopipam FTD使我們備受鼓舞。我們期待在這一創新化合物的整個開發過程中與

FDA

密切合作。」


Tourette症候群(Tourette syndrome,TS)又稱Gilles de la tourette症候群、抽動穢語症候群(multiple tics-coprolalia syndrome),這是一種神經系統疾病,以兒童期開始的運動性或發聲性抽搐為特徵,並非由藥物、其他醫學原因或經證實的神經系統異常引起。運動性症狀可能包括眨眼、面部表情、嘴運動、頭部抽搐、肩膀聳肩和手臂/腿抽搐。發聲性症狀可能包括快速、無意義的聲音或噪音,如嗅探、清喉、咕嚕、吠叫和尖叫。TS是一種複雜的疾病,由於常見的共同病態併發症,如注意缺陷/多動障礙(ADHD)、強迫症(OCD)、焦慮和抑鬱,通常很難

診斷


ecopipam分子結構式(圖片來源:chemicalbook.com)


ecopipam是一種首創(first-in-class)藥物,可選擇性地阻斷D1受體處多巴胺的作用。多巴胺是中樞神經系統中的一種神經遞質,其受體根據結構分為兩個「家族」:D1(包括D1和D5亞型)和D2(包括D2、D3、D4亞型)。D1受體超敏感性可能是與TS相關的重複性和強迫性行為的機制。目前批准的TS治療藥物作用於D2多巴胺受體。


先前對成人和兒童TS患者進行的II期研究表明,ecopipam在降低與TS相關的運動和聲帶抽搐的頻率和嚴重程度方面可能存在潛在的作用。本月早些時候,Emalex宣布,該公司已開始了ecopipam治療兒童和青少年TS患者(年齡>6歲,<18歲)的雙盲IIb研究的入組,該研究在美國、加拿大和歐盟的多個研究中心開展。有關臨床試驗的其他信息,包括入組資格標準和

臨床試驗

地點,可在https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04007991上查到。


在迄今為止開展的

臨床試驗

(包括在成人和兒童TS患者)中,ecopipam具有良好的耐受性,主要影響中樞神經系統(如鎮靜、失眠、精神變化)和胃腸系統(如噁心和嘔吐)的不良事件是最常報導的副作用。(生物谷Bioon.com)


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