2021年1月最後一個星期周五（2021年1月29日），又被製藥行業調侃為"周五布置家庭作業日"，國家藥品監督管理局藥品審評中心官網發布《藥物臨床試驗適應性設計指導原則（試行）》，自發布之日2021年1月29日起實施。此指南為規範和統一國內對適應性設計的認識，促進適應性設計的應用和理解以提高研發效率，目前，我國尚未有專門的藥物臨床試驗適應性設計指導原則，該指導原則的正式實施將助力國內新藥質量的進一步提升，本文為大家梳理了本指導原則中臨床試驗適應性設計重點內容並結合自己的解讀與大家分享。
一、臨床試驗設計過程中的困難和挑戰
在剛剛過去的2020年，註定不平凡的一年，是新政實施後新監管時代的起步之年，國家藥監局與國家衛健委聯合發布了新版《藥物臨床試驗質量管理規範》，於2020年7月1日起正式實施，標誌著中國的藥品臨床進入全球化時代的重要一步，同時也對藥品臨床試驗設計提出更高的規範性要求，中國的新藥創新迎來了令人鼓舞的新時代。
傳統的臨床試驗多是基於試驗前期有限的數據而設計，容易產生較大的設計偏差，適應性設計因其可根據試驗過程中積累的數據對試驗做出相應的修改，以修正初始設計時的偏差，從而增加試驗的成功率，提高試驗的效率，使得療效具有優勢的藥物能儘快應用於臨床實踐。採用含有適應性修改的臨床試驗將對試驗設計、統計分析方法和試驗操作流程提出更高的要求，因此，監管機構亟需制訂相關的指南予以支持並加以規範。為規範和統一國內對適應性設計的認識，促進適應性設計的應用和理解以提高研發效率，CDE自2019年5月召開啟動會，確定指導原則的基本框架和基本要求，明確撰寫工作分工等，歷經多次專家會議討論，形成徵求意見稿，2020年5月13日上網徵求意見3個月（2020年8月13日截止）；2021年1月29日CDE正式發布實施《藥物臨床試驗適應性設計指導原則（試行）》。
二、藥物臨床試驗適應性設計如何落地實操？
1、定義和適用範圍
2、適應性設計中需要考慮的4大因素
3、7種常用的適應性設計類型
4、2個其他考慮
三、新臨床時代，臨床試驗設計展望
2021年，註定也是不平凡的一年，是我國現代化建設進程中具有特殊重要性的一年。對於醫藥行業來說，這一年如何開好局至關重要，是新政實施後新監管時代的起步之年，由於藥物研發的複雜性和不確定性，需要在研究過程中不斷挑戰試驗方案，因此，臨床試驗將步入適應性設計的新時代，但臨床試驗適應性設計目前尚存在很多懸而未決的技術問題，發達國家對適應性設計的相關問題也處於探討和摸索之中，尤其是臨床試驗數據相關統計學問題尚未達成共識，相信隨著《藥物臨床試驗適應性設計指導原則（試行）》的落地實施，爭取抓住"適應性設計"這一契機，接軌國際臨床研究水平。
參考文獻
[1]http://www.cde.org.cn
作者簡介：滴水司南，男，生物醫藥高級工程師，立足於生物醫藥行業質量管理工作，專注於生物醫藥產業。