「剛醫生來說，我們明天就可以出院了。」5月8日，是27個世界地貧日，在這天下午，曉燕和媽媽接到了即將出院的好消息。14歲的曉燕是一名重型地貧患者，就在今年五一假期前夕，她順利完成了造血幹細胞移植，並順利出倉。這一刻，曉燕自己和家人都苦等了13年。
曉燕移植的成功，對李春富教授團隊救治的近4000名地貧患者裡可能是一小步，但對於因配型困難而遲遲得不到移植的患者來說，可能是一次生與死的大進步。李春富教授表示，TCRαβ-T細胞清除移植不僅能進一步降低感染所導致的死亡率，還能極大地減少血小板輸注量。今年內，南方春富（兒童）血液病研究院將開展10例TCRαβ-T細胞清除造血幹細胞移植治療地貧。
10多年來的治療花費了近百萬元
「我一點都不怕。」因為化療和手術需要把曾經的長髮給剃光了，但是14歲的地貧患者曉燕一點也不害羞。就在今年五一假期前夕，曉燕順利完成了造血幹細胞移植，並順利出倉。
「她都是微笑面對的，有的時候我都覺得她比我還堅強。」作為供者的曉燕的媽媽一臉欣慰地看著病床上得以健康的孩子。而這一刻，曉燕自己和家人都苦等了13年之久。
曉燕媽媽告訴南都記者，他們是廣西人，常住在東莞。在曉燕6個月大的時候，因為發燒，臉色蒼白去醫院就醫，「當時的醫生說疑似血液病，要我們去大一點的醫院去做進一步檢查。」曉燕媽媽說，當時大家都很緊張，但是害怕的結果還是出來了，曉燕被確診為重症地貧。
當得知這一結果的時候，曉燕一家人都很難過，「必須要治呀，是自己的骨肉來的，不可能放棄的。」曉燕媽媽說，從治療方案下來之後，就開始了兩周一次輸血去鐵的治療。為了曉燕能夠得到好的治療，曉燕媽媽還放棄了回廣西老家發展的好機會。
可這條路的坎真的很多。隨著曉燕的年紀越來越大，輸血量和藥量都增加，治療的費用也增加了。「後來為了減輕一點經濟負擔，我同時打了好幾份工，還帶點手工活回家做。」曉燕媽媽說，那時一次的醫療費在4千元左右，10多年下來，家裡在孩子治病與輸血祛鐵方面花費了近百萬元。
要擺脫兩周一次跑醫院輸血的夢終可實現
讓曉燕一家人感到更痛苦的是，付出的努力很多，可孩子仍得不到痊癒。但南方春富（兒童）血液病研究院李春富教授團隊摸索而得的TCRαβ-T細胞清除造血幹細胞移植技術，讓曉燕和家人看到了希望。
「自從病友那裡得知李春富教授是兒童血液病權威的醫生之後，我們就一直『跟隨』著他。十多年了，他給出的方案都很好很有效，所以我們都很信任他。」曉燕媽媽說，當聽到自己有機會成為供者，給女兒治病時，曉燕一家人都很願意。
就在今年五一假期前夕，曉燕順利完成了造血幹細胞移植，並順利出倉。曉燕和家人做夢都想擺脫的兩周往返醫院輸血，終於可以實現了。「剛醫生來說，我們明天就可以出院了。」5月8日，是27個世界地貧日，在這天下午，曉燕和媽媽接到了即將出院的好消息。
當天，在一場別開生面的醫患互動活動在南方春富（兒童）血液病研究院開啟。曉燕媽媽將一面精心製作的錦旗，送到了李春富教授手上，以表感謝。
而曉燕移植的成功，對李春富教授團隊救治的近4000名地貧患者裡可能是一小步，但對於因配型困難而遲遲得不到移植的患者來說，可能是一次生與死的大進步。
治療時間和整體花費均能得到節約
地中海貧血在廣東、廣西、四川多見。據統計，廣東地貧基因攜帶率為16.83%，2016年篩查出1281名中重症β地貧胎並終止妊娠，但仍然出生200多例。
而輸血祛鐵、脾切除等方案是中重度地貧的常規治療手段，但具有無法根治且年花費大，耗費大量血液資源的特點。李春富教授介紹，造血幹細胞移植是目前能被時間證明的根治重型地貧的唯一方法。從生存質量與經濟性價比角度無疑對患者和家庭都是首選方案。
「TCRαβ-T細胞清除移植有兩個最大好處，主要體現在安全性好和血小板恢復較快。」李春富教授介紹，一般在移植後10天左右超過植入標準，極大地減少血小板輸注量，這將有效緩解血小板供應。
事實上，由於移植物抗宿主病和感染明顯減少，造血恢復快，患者平均入倉天數和在院天數都將適當節約，意味著治療的整體花費得到節約，且患者治療過程和生活質量能夠得到有效提升。
不過，李春富教授表示，仍需要繼續研究下去。這其中最主要的原因在於，仍存在的2-3%死亡率。「儘管移植技術一再提升，仍有相當數量的患者因為供者配型點位低而面臨很大的移植風險，這對地貧這樣僅靠輸血排鐵就能生存的良性病是不應該的」。這也是李教授20多年來的一個心結。因此，必須尋找更安全可靠的移植方法，往零死亡率靠近。
此外，李春富教授還透露，今年內，南方春富（兒童）血液病研究院將開展10例TCRαβ-T細胞清除造血幹細胞移植治療地貧。
【來源：南方都市報】
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