基因工程幫助治癒失明

2021-01-20 熱點三分鐘

       由劍橋大學眼科醫生Patrick Yu-Wai-Man領導的一組研究人員調研了一種很有前途的遺傳性失明的新基因療法。這是一個巨大的成功，37名參與者中有29人報告說他們的視力有了很大的改善。


       正在討論的疾病是萊伯遺傳性視神經病變(Leber hereditary optic neuropathy)。患者線粒體(為細胞提供能量的微小結構)中的缺陷基因會導致視網膜細胞死亡，這會導致突然而迅速的失明，每3-5萬人中就有一人受到影響，20多歲和30多歲的男性尤其容易受到影響。治療是有限的，而且不是特別有效。


       由於大多數病例都是由單個基因的突變引起的，因此他是基因治療的一個很好的候選者，這是一種基因工程的形式，旨在用一個有效的基因來取代有缺陷的基因。考慮到這一點，Yu-Wai-Man博士和他的同事們將一種帶有正確基因拷貝的改良病毒加載到患者的眼睛中來替換受損的基因。


       然而，在這項研究進行了幾個月後，一個驚喜出現了。研究人員隨機選擇每位患者的一隻眼睛注射病毒，另一隻眼睛接受了假注射。研究人員原本希望看到，與未治療的眼睛相比，接受治療的眼睛有很大的改善，但事實是超過四分之三的患者中，他們看到了雙眼的實質性改善！


       這太奇怪了！畢竟只有一隻眼睛接受了治療，但病毒似乎找到了從一隻眼睛傳播到另一隻眼睛的方法，可能是通過視神經，而接受與人類患者相同治療的猴子的組織和液體樣本顯示，兩隻眼睛都有病毒DNA，而不是只有一隻眼睛。


      儘管這個案例有了一個令人滿意的結果，但是基因治療病毒可能會轉移到它不打算去的地方，這可能會讓監管機構感到擔憂。幸運的是，研究人員在猴子身體的其他部位沒有發現病毒的蹤跡，包括它們大腦的視覺皮層。這項研究在實踐中的成功意味著治療萊伯遺傳性視神經病變的有效方法可能最終是可以實現的。開發這種療法的GenSight Biologics公司已經將結果提交給歐洲醫療監管機構，它希望在2021年底之前收到回復。


Source：Economist


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