肖教授：今年EHA會議上MDS公布了98個摘要，其中口頭摘要15個（基礎研究5個，臨床研究10個），e-Poster 66個（基礎研究24個，臨床研究42個），publication only 17個（基礎研究9個，臨床研究10個）。今年的EHA摘要總體上是2019年ASH報導數據的更新，比如高危組涉及Venetoclax聯合阿扎胞苷治療復發/難治性MDS的研究、CD47單抗（5F9）聯合阿扎胞苷治療不適合化療的高風險MDS的研究、TIM-3單抗（TIM-3的單抗）聯合地西他濱治療高危MDS的研究、NEDD8激酶抑制劑（Pevonedistat）聯合阿扎胞苷治療高危MDS的研究、APR-246聯合阿扎胞苷治療TP53突變MDS的研究等。低危組涉及端粒酶抑制劑（IMETELSTAT）的臨床試驗IMerge (MDS3001)數據更新、CC-486的III期臨床試驗結果的公布。還包括Luspatercept (ACE-536)的相關研究報導等。此外，今年比較有意義的一個研究GA/MDS-2013，對比阿扎胞苷聯合G-CFS（GA組）相比阿扎胞苷單藥使用的安全性，結果表面GA組在ORR和OS 上都有獲益，並且中性粒細胞減少性發熱大大減少，這個研究成果對我們中國的MDS治療有很大的啟示，將含 G-CSF的預激方案應用於MDS，以降低去甲基化藥物治療的骨髓抑制不良反應發生率。
歐洲發表的一篇文章探討了對於一般狀況差、合併症較多的MDS患者，其治療的核心問題是什麼呢，該報導指出首先提高患者生活質量最重要，其次是OS的改善，第三降低治療相關性死亡，第四患者功能的恢復，第五改善HI，這些是值得中國醫生學習的一種理念。今年e-Poster也報導了MDS患者評估量表的相關研究進展，但是這種量表如何分解，如何指導臨床實踐是國內外同仁需要關注的問題。目前很多國家已經開展了MDS疾病登記研究，而我國在此方面屬於空白，因此，我強烈希望我們國家能夠儘早構建MDS數據登記中心，這有助於我們從年齡、種族、細胞遺傳學等方面分析中國MDS的發病情況，並與國外數據對比，更重要的是通過這種大數據的收集和分析，有助於優化中國的共識或指南，從而更加精準的指導臨床實踐，並有助於和國際MDS領域的診療體系接軌。
秘教授：今年EHA會議我主要關注的是診斷和預後這兩方面，近幾年分子標記的預後意義的再認識是關注熱點，如何識別複合突變患者的預後意義的相關研究進展很多，比如NPM1單一突變和合併突變的預後意義有何區別，尤其是合併WP1突變的預後意義等，還有涉及BCOR基因突變、SRSF基因突變等的研究也越來越多。
今年EHA會議治療上的進展很多是延續2019ASH的研究報導，總體上隨著新藥的廣泛問世，公布了在「3+7」標準方案基礎上聯合新藥治療的相關研究成果。還包括針對老年患者低強度治療方案的研究進展。在免疫治療方面，報導了PD-1和PD-L1抑制劑的相關研究成果。
陳教授：今年EHA新藥的研究延續了去年ASH的研究進展，這些藥物與去甲基化藥物聯合甚至聯合第三種藥物的研究具有很大的應用前景，未來有望改變MDS的治療模式。
在分子診斷領域，EHA也有新的數據，比如接受造血幹細胞移植的慢性粒細胞性白血病患者的遺傳和臨床風險預測研究分析研究。而我們中心從2014年開始，同時有3個課題組進行相關研究，其中兩項研究成果發表在新英格蘭雜誌，一項研究成果發表在nature medicine雜誌，這三項研究成果共同提出了一個問題，隨著年齡增長健康人群或者患病人群，通過NGS都可以檢測到外顯子的突變，或者在一定比例的人群中能觀察到克隆性造血的存在。其中一篇比較有代表性的研究，≥65歲人群中約10%可以觀察到特徵性的克隆性造血，但我個人認為這個比例被低估了，因為現有NGS技術敏感性不夠（1%-3%），而且只關注了基因突變而沒有納入染色體拷貝數的變化。
今年的EHA我比較感興趣的是來自日本的一項研究，該研究分別使用SNP陣列分析和擴增子測序分析了來自10852名年齡≥60歲日本人群的血液來源DNA的拷貝數變化和髓系腫瘤中常見的23個基因突變情況。結果表明，在29%的病例中檢測到遺傳改變，包括20%的基因突變，12%的拷貝數變化。且基因突變和拷貝數變化的頻率隨年齡增加：在60歲時分別為12％和8％，在90歲時分別為42％和20％。其中最常見的變化包括DNMT3A（8.5％），TET2（7.4％），ASXL1（2.2％）和PPM1D（1.5％）的突變，以及受單親二倍體(UPDs)影響的14q(1.8%)和+21q(0.9%)和del(20q)(0.8%)。
因此這個研究給我的啟示和我們之前研究所設想的一樣，就是隨著年齡老化，各種遺傳學事件在細胞中不斷積累，等累積到一定程度，人體細胞就會發生遺傳學改變，所以對疾病的研究要同時關注基因突變和拷貝數變化，並且提高檢測水平和檢測技術的覆蓋面，以提高對MDS克隆性造血的識別，有助於更好地認識疾病。
常教授：今年EHA主要還是關於小分子化合物和NGS的相關研究進展，這些研究進展給我們的總的啟示就是中國也應該建立MDS數據登記庫，在建庫之初統一規範，將中國的MDS相關數據收集起來，達到資源共享，實現按照性別、合併症指數、年齡、鐵蛋白水平等因素分析中國的MDS相關數據，並與國外數據進行區別，並將中國特有的數據寫進中國指南，指導中國醫生的臨床實踐。尤其現在很多新型小分子藥物的全球試驗將在中國開展，中國的MDS進展也在逐步與國外縮小差距，很多藥物的可及性也在提高。EHA、ASH 以及NCCN指南等都在強調包括Luspatercept (ACE-536)、CD47單抗等小分子化合物的進展和應用前景，未來傳統的危險分層可能被改變，預後分層體系也將重新梳理，而中國下一版的MDS指南也將由此改寫，因此建立中國的MDS數據登記庫意義重大。