MDS是以無效造血骨髓中造血前體細胞凋亡增加，外周血全血細胞減少以及急性髓細胞白血病轉為特點，迄今為止，治療方法依然有限，需要考慮患者的年齡、合併症等情況，對於高危組患者一般會採用化療。
化療一般用哪些藥物呢？
1.DNA甲基轉移酶抑制劑
DNA甲基轉移酶抑制劑治療MDS的原理是逆轉由過度甲基化引起的表觀遺傳學沉默，使沉默的基因重新表達。甲基轉移酶抑制劑通過摻合入DNA來抑制甲基轉移酶，它的起效時間大約是幾個細胞複製周期。
目前，已有兩種去甲基化藥物（5-氮雜胞苷和地西他濱）被批准用於MDS的治療。它們的作用機理是濃度依賴性的，在高濃度時誘導細胞毒性，而在低濃度時引起去甲基化。
5AC的7日用藥方法（每天75 mg/m2，皮下注射，連續7天，每隔28 d一個療程）對於治療MDS十分有效。地西他濱（15 mg/m3,靜脈給藥，每8小時一次，連續3天），地西他濱治療的患者死亡率是10%。
兩者死亡率的差異提示地西他濱3天靜脈輸注方案可能比5-氮雜胞苷方案具有更大的毒性。
2.組蛋白去乙醯基酶抑制劑
臨床研究中用來治療MDS，30%患者取得了治療反應，大部分是血液學改善，但對於低危組的患者效果似乎更好。
3.法呢醯基轉移酶抑制劑
可以抑制RAS原癌基因，最常見的副作用是骨髓抑制。
4.三氧化二砷
會聯合小劑量沙利度胺（每日100mg）在 MDS低和高危組患者中的有效率為25%。毒性反應包括中性粒細胞減少、血小板減少。發熱﹑疲勞和電解質紊亂，QTc間期延長。ATO與其他藥物聯合（如：阿糖胞苷）治療高危MDS的臨床研究目前正在進行。
5.免疫抑制劑藥物
使用沙利度胺每天100——400 mg，僅13%的患者有效，加大劑量雖可以增加療效，常用方案為雷利度胺10 mg/d，或25 mg/d，口服21天。每28天為一周期，但毒性反應增加，且不能為病人耐受。雷利度胺生物活性優於沙利度胺，神經毒性較沙利度胺明顯低。對具有染色體5q一異常（del 5q）的患者尤其有效。患者僅19%維持不依賴輸血療效的中位時間為2.2年。
總之，MDS患者對常規化療反應有限，大劑量化療不易承受，患者通常死於感染、出血等併發症，低強度的化療又難以使患者獲得長期存活﹐造血幹細胞移植雖是治癒的手段，但僅適合於部分患者，因此，人們也一直在尋找更好的治療方法。