今天，微博話題#醫保局回應一針藥賣70萬#登上微博熱搜——
近日有媒體報導，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監督管理局提交信息公開申請，希望了解治療脊髓性肌肉萎縮症（以下簡稱「SMA」）疾病藥物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的採購方式和國內定價依據，引發網友的關注。
政府信息公開申請表
該份申請書顯示，歐陽春蘭請求公開引進諾西那生鈉注射液的採購合同、國內銷售價格定價依據和定價計算相關說明，以及諾西那生鈉注射液庫存數量和分配發放的信息。
據了解，脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。根據起病年齡和運動裡程的獲得情況，分為SMA-I型、II型、III型和IV型，若治療不當，大多數SMA-I型的患兒在兩歲前就會因呼吸衰竭而死亡。
其中Ⅲ型又稱成人型，發病年齡從一歲半至成年。通常此類患者長期存活率高，但若不及時治療，生活質量較正常人會明顯下降。
目前對於這種罕見病，只有兩種治療選擇，一種維持，需要注射70萬元一針的諾西那生鈉；另一種有效治療，需要應用價格約1480萬元的「Zolgensma」，不管哪種選擇，藥費都把很多SMA患兒擋在了門外。
而目前國內唯一上市的治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。
相關治療藥物在國外也屬高價
歐陽春蘭說：「醫院推薦了諾西那生鈉，但一針價格竟高達70萬元。有網友從澳大利亞了解到，當地該藥一針只需41澳元，約合人民幣280元。」為確認價格，她才向國家藥品監督管理局郵遞了信息公開申請書。
諾西那生鈉注射液。美通社
據悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發，2019年4月，諾西那生鈉注射液在中國上市，成為中國首個能治療SMA的藥物。另外兩種治療SMA的藥物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma均未在國內上市。
據了解，該類藥物價格一直居高不下，即便在國外也屬於大多數民眾難以負擔的藥物。
據了解，諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。相對於諾西那生鈉注射液需要每年反覆多次注射，諾華旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但其高達210萬美元（約合人民幣1500萬元），而該藥僅在歐盟、美國、日本等上市。
據共同社消息，「Zolgensma」在日本的藥價為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元），是日本國內價格最貴的藥物。
醫保局：
優先保障基礎疾病
有條件的地方可出臺優惠政策
據紅星新聞報導，8月5日，國家醫保局信訪辦一工作人員在接受採訪時表示，諾西那生鈉注射液的價格是由藥企自行定價，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入，「除了藥物的原材料、研發成本等，藥企業也會考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內處於市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。」
資料圖
該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。「去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。」
為何藥企價格不下降，就無法納入醫保呢？該工作人員進一步解釋稱，由國家醫保局制定的醫保目錄適用於全國各地，因此需確保進入醫保目錄的藥各地方都能用得起。「此類罕見病藥物一旦納入醫保目錄後，對於欠發達地區來說，基金用於支付高價罕見病後，其他基礎疾病可能保障不了，後續還可能會造成地方經濟壓力，所以最根本的解決方式就是國家和藥企談判，將價格談下來。」
2歲SMA患兒
媽媽曾目睹小病友過世
家在遼寧瀋陽的吳桐的兒子趙啟瑞今年2周歲，小傢伙非常聰明，背英語單詞、古詩、乘法口訣都有模有樣的，十分惹人憐愛。可孩子的兩條腿軟得就像沒有筋骨，兩腳有明顯的外翻症狀。
趙啟瑞在1歲多的時候，仍然不能扶站，坐都坐不穩，家裡人都以為孩子只是發育遲緩，可到了中國醫科大學附屬盛京醫院，前後檢查了一個多月，最後確診是周圍神經病，也叫進行性脊肌萎縮症，平均6000到1萬個人裡會有一個病例，屬於罕見病。
去年，醫院剛剛對兒子的病情確診的時候，吳桐一家人幾乎要崩潰了，當時國內還沒有藥物能夠治這個病，只能靠康復訓練延緩病情的發展。
住院期間，吳桐經歷的一件事讓她下定決心，無論如何也要給孩子治療。吳桐回憶，與她兒子同病房的一個小病友感冒了，折騰了3天2夜，他媽媽一直沒睡，實在太累，就睡了一會兒。然而等媽媽醒來，孩子已經去世了。孩子走的時候，臉轉向媽媽這一邊，這個動作對別的孩子來說很容易，但是對這個孩子來說已經用盡了全身的力氣。
這個事讓吳桐哭了很久，她太害怕了，怕同樣的一幕上演在她身上，孩子也看到了這一幕，經常問媽媽小病友哪去了。
「所以我現在睡覺，每晚爬起來三四次，聽聽孩子的呼吸、心跳，就怕他突然撒手了，這個病的症狀有點像漸凍症，肌肉無力，如果不治療，肌肉逐漸變弱，最後不能自主呼吸，在最嚴重的情況中，超過90％的病例會導致癱瘓且死亡。」
吳桐介紹，患有這種病的人，有時候一口痰都可以隨時帶走他們的生命，好多患有脊髓性肌萎縮症的孩子都是因為沒有力氣咳痰，然後痰液越積越多，堵在嗓子裡，前一秒還好好的，然後下一秒就不在了。
儘管價格高昂，吳桐還是下定決心給孩子進行治療。「我發現孩子的兩腳和胳膊外翻越來越嚴重，頭也抬不起來，如果肌肉萎縮到一定程度，怕是將來用藥也起不了作用。」
於是今年4月份，吳桐賣掉了能夠變現的資產，通過借網貸、透支信用卡、跟所有親友借款，終於湊足了70萬元，給孩子注射了第一針諾西那生鈉。
因為諾西那生鈉尚未納入醫保，704500元的醫療費用只報銷了61元錢。在收費票據上，藥費一項是699769元，其他項目收費最高的是化驗費，646元。
「其實現在的患兒算是幸運的，藥雖然貴，畢竟還有個盼頭。我兒子剛剛確診的時候，醫生就直接讓回家，沒法治……」
來源：紅星新聞、津雲、第一財經
編輯：於丹丹
責編：吳瓊
統籌：王剛、高長利
監製：陳寶林