記者從哈爾濱工業大學獲悉，該校生命學院教授黃志偉課題組完成的一項課題《高保真SpCas9變體的結構基礎》，日前發表在最新一期國際期刊《細胞研究》上。該成果不僅首次揭示了高保真的Cas9基因編輯系統的分子機制，而且為改造SpCas9以及其他Cas核酸內切酶，使之成為更高效、更特異的基因編輯工具夯實了關鍵結構基礎，具有指導改造新型基因編輯系統的應用價值，有望治療遺傳性疾病和疑難病。
CRISPR-Cas9系統作為最廣泛使用的基因編輯工具被應用於生物、醫學等領域，可以對基因進行編輯。目前，通過全球基因編輯領域科學家的努力，還在Cas9基礎上產生了高保真的SpCas9突變體，這些突變體都能成為更高效、更便捷的基因編輯工具和系統。但脫靶效應成了這一高效基因編輯工具的最大傷害，會帶來意想不到的突變，讓人類難以精確調控基因編輯工具在什麼時間、什麼位置進行編輯。
上述研究一方面通過結構生物學手段闡述了SpCas9變體識別底物的高兼容性和高保真性的分子機制；另一方面合理設計了更多的突變體，以進一步提升底物的兼容能力與保真性。（記者 李麗雲）
來源：科技日報