「世界上還沒有一種藥可以行走天下都有效」,中國工程院院士、北京大學副校長、北京大學醫學部主任詹啟敏分享道,據FDA統計,抗抑鬱藥物的平均有效率為62%,糖尿病藥物的平均有效率為57%,腫瘤藥物的平均有效率只有25%。
「目前我們對於疾病的理解仍是冰山一角,亟需弄清疾病發生的本質、疾病治療的有效時機與靶點等」,在太湖(馬山)生命與健康論壇上,詹啟敏表示,精準是醫學發展的必然要求,亦是公眾健康的巨大需求。
圖:中國工程院院士、北京大學副校長、北京大學醫學部主任詹啟敏
探索:精準醫療與多方合作
需求強烈之下,精準醫學的發展,需政、醫、產、學、研、資等多方配合。
作為受政策影響頗深的細分領域,近年來,精準醫學乘著健康中國和創新驅動兩大國家戰略的春風,政策紅利盡享。「黨和國家的一系列重要舉措,讓醫學事業和健康事業步入了最好的歷史機遇期。」
另外,詹啟敏認為,精準醫療的發展,還需要監管體系的支撐,「監管科學的發展應與醫療技術和藥械的發展同步。」
過去兩年,我國藥品審評審批流程不斷優化,改革舉措大快人心。其中,在「有條件批准上市」方面,針對嚴重危及生命、缺乏較好治療方法的疾病研發特開闢綠色通道,無疑是對創新藥物和技術研發的極大鼓勵。
與此同時,國家藥品監督管理局(CNDA)藥品審評中心首席科學家何如意還強調了風險管控的重要性。「魏則西事件曾使我國的幹細胞研究『一夜回到解放前』。為避免此類事件再次發生,研究者和申請單位,要與監管單位一起努力,為精準醫療的發展和創新藥物的研發營造健康環境。」
圖:CNDA藥品審評中心首席科學家何如意
政策助力之外,醫院和醫生的支持與合作,更是精準醫療研發和應用過程中的關鍵要素。
「精準醫學的主戰場在醫院、在社區,不在實驗室,也不在伺服器裡。」詹啟敏的觀點與奧博資本(亞洲)聯合創始人、董事總經理王健不謀而合。王健認為,所有的醫學創新都應該是為患者服務的。「如果一項創新無法讓患者受益,那就是失敗的。」
具體到精準醫學,因其研究模式是以基因組學大數據為基礎,結合患者臨床醫療與健康信息,開展精準的風險預測與疾病早篩、分子分型及診斷,從而實現個性化的治療指導和預後監測,對於技術研究與臨床應用之間的互動要求更高。
以泛生子為例。北京泛生子基因科技有限公司(下稱泛生子)在全國範圍約有300多家合作醫院,合作形式包括科研和臨床兩方面,即「兩條腿走路」:一方面聚焦探索,一方面主推應用。按公司執行長王思振的話來說,泛生子聚焦的是「基因組學的轉化醫學研究和臨床應用」。
實際上,泛生子本身還是產、研、資三方合作的典範。
5年前,在美國ETP基金創始合伙人何為無的力促之下,來自杜克大學的神經腫瘤講席教授、病理系終身教授閻海,與曾創業成功的網際網路「老兵」王思振一拍即合,決定共同創立泛生子。三人雖各屬資本、科研、產業領域,卻在情懷、理念與方向上高度一致,為公司的快速騰飛打下牢固根基。
而公司名稱取自達爾文提出的「泛生論」,亦凸顯其對癌症基因尋根溯源的初心與決心。
應用:基因組學與臨床診療
眾所周知,腫瘤是一種基因病。如想防治腫瘤,第一步便要認識腫瘤的基因變化。
以腦膠質瘤為例。作為惡性腫瘤之王,惡性腦部膠質瘤現存的治療方案只有手術、化療和放療,患者預後極差,亟需研發出新的更加有效的診療手段。
基於多年研究基礎,閻海帶領團隊通過對惡性膠質瘤的基因組學的深入研究,發現IDH1、IDH2和TERT等基因熱點突變。其中,IDH1/2基因突變的發現,已寫入《WHO中樞神經系統腫瘤分類》及各大權威臨床指南中,成為指導臨床診斷與治療的金標準。
但這並非人類認識基因的終極目的。