快訊|CAR-T細胞治療因價格太高被英國拒絕 給行業敲警鐘

2020-12-06 博雅科普君

本周，歐盟同時批准了諾華和吉利德Kite公司的CAR-T細胞治療（Kymriah和Yescarta）上市，打開了CAR-T細胞治療更為廣泛的商業化之路，給全球CAR-T研究者帶來了極大的信心。然而，價格過高的問題立即給CAR-T細胞治療的商業化進程潑了冷水，也給CAR-T開發商以及整個行業敲了警鐘。

英國因價格太高將CAR-T細胞治療拒之門外

8月28日，英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）發布一項決議草案，稱CAR-T療法Yescarta（吉利德kite公司研發）過於昂貴，因而無法證明它在英國國民健康服務體系（NHS）中使用是正當的。換句話說，英國委員會因Yescarta價格太高而不推薦使用[1]。

圖片來自全景網

目前，Yescarta在美國的定價為37.3萬美元，但在英國的價格仍然是保密的。NICE健康技術評估中心主任Meindert Boysen在一份新聞稿中表示，CAR-T細胞治療是癌症治療的一項創新，有望為一些患者帶來痊癒，他們一直與相關公司以及NHS合作，目的是確保英國的病人是歐洲第一批獲得這類新療法的幸運者。

然而，由於Yescarta的費用由吉利德kite公司設定，高昂的價格阻礙了它在英國的使用。吉利德公司方面表示正與NICE進行討論，以提供更多的對比數據來闡明何種細胞治療適用於英國患者。

CAR-T細胞治療是一種令人興奮的新型治療方法，儘管NICE認同患者對這類療法的反應率很高且填補了未滿足的醫療缺口，但他們認為製造商提供的初始成本太高了，與其他療法相比，這類療法的成本效益過低。

不過這是一份決議草案，因而CAR-T製造商仍有機會向NICE提供有關的臨床和成本效益的數據。可見，未來CAR-T細胞治療還是有機會在英國國民健康服務體系中使用的，解決這個問題的關鍵在於成本效益。

需要找到降低成本的方法

對於英國NICE的這項決議草案，倫敦癌症研究所癌症治療中心主任Raj Chopra表示，若要在英國國民健康服務體系中使用CAR-T療法，需要找到降低成本的方法。他希望NICE和製造商能夠共同努力降低治療成本並繼續為這類療法建立更強大的證據基礎，這樣才能儘快向英國國民健康服務體系中的患者提供治療。

圖片來自全景網

自獲批上市以來，CAR-T療法價格高的問題一直被反覆強調。今年4月，國際著名期刊JAMAOncology對該療法的總費用進行了估算[2]，結果顯示諾華公司CAR-T療法（Kymriah）總費用為51.0963萬美元，吉利德公司CAR-T療法（Yescarta）的總費用為40.2647萬美元。

然而，這只是一個保守的估價，並且被一些業內人士認為遠遠低於實際總費用。目前，越來越多的人意識到，降低成本是CAR-T療法可持續發展的重要因素之一。在第三屆全球CAR-TCR峰會上，專家們認為加快自動化生產是降低CAR-T療法成本的關鍵所在。

優化生產工藝是行業可持續發展的關鍵

對於企業來說，細胞免疫產品不菲的生產成本和嚴格的質量標準是導致最終產品售價高昂的主要原因之一。與傳統藥品不同的是，細胞免疫療法研發製造工藝複雜，對於生產環境、設備等條件要求頗高。無論是建立高端的GMP生產製造中心，還是建立大產量的工藝體系，前期的資金和人力資源投入是非常龐大的。另一大影響售價的因素是細胞免疫產品的製備周期長，導致產量受限。

未來CAR-T細胞療法的售價勢必將逐漸降低，企業需要通過不斷優化生產工藝，來降低成本、縮短細胞製備周期、突破生產數量的瓶頸。我國頒布的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》也指出，細胞治療研究者應不斷優化製備工藝，減少物理、化學或生物學作用對細胞的特性產生非預期的影響，儘量達到自動化、全封閉的生產。

如今，這樣的製造工藝已經開始湧入市場。2017年，博雅控股集團分別在美國加州和中國天津啟動建設了自動化、全封閉的CAR-T生產線——CAR-TXpress，該生產線擁有美國專利和商標局授予的多項創新專利，能夠實現免疫細胞手工分離流程自動化，實現規模化CMC自動化製備工藝，大幅降低製備成本和提高製備效率。目前，博雅控股集團通過旗下位於天津的英科賽爾（IncoCell）在亞太地區推動CAR-T及其他細胞的合同定製開發與生產製造（CDMO）的服務，致力於通過這條自動化全封閉生產工藝幫助更多的機構以更低的成本製備臨床級CAR-T細胞。

隨著自動化、全封閉技術的發展，CDMO提高了製造能力，將細胞療法的製造逐漸推向成熟[3]。CDMO致力於解決CAR-T細胞製造面臨的問題。通過CDMO模式，更多的CAR-T企業能夠解決瓶頸問題，優化CAR-T細胞製造工藝，提高產能和降低成本，助力CAR-T細胞治療的商業化可持續發展。

參考資料：

[1] UK panel rejects CAR T-cell therapy due to cost

[2] Total Costs of Chimeric Antigen ReceptorT-Cell Immunotherapy

[3] Placing your CAR-T bets

作者|Dr.韋

博雅幹細胞綜合發布

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