基因編輯技術獲諾獎，會對我們的未來產生什麼影響？

2020-10-14 52赫茲實驗室

序言

如果有一項技術可以使治癒疾病的夢想變成現實，你願意嘗試？

小鯨覺得肯定有很多人會嘗試的！

而且這種技術現在已經出現了。

2020年的諾獎化學獎被授予了法國女科學家埃瑪紐埃勒·卡彭蒂耶和美國女科學家珍妮弗·安妮·道德納，她們因發現了基因編輯技術而獲此殊榮。


基因編輯

肯定有同學會問啦，啥是基因編輯？

簡單的說，基因編輯就是對目標基因進行編輯，實現特定DNA片段的加入、刪除等功能，最終改變目的基因序列的技術。

舉個形象的例子：

就像咱們寫文章，要對文本進行修改一樣，首先要把錯誤或想要修改的地方找出來，然後使用工具，按照修改的意圖，插入、刪除部分詞句或者改寫一段「文字」。

所以你看，想要完成一次基因編輯，只需要3步：首先找到要剪掉的DNA，然後剪掉它，最後把想要用的DNA安上去。

聽起來好像很簡單，但是過程卻很複雜。

小鯨這裡儘量用通俗易懂的大白話說說。

首先咱們需要用一種複合體把目標基因序列特異性地識別出來，以避免傷及友軍。然後複合體再將DNA的雙鏈剪斷，在目標基因序列上製造斷裂端。

這時細胞自身的DNA修復機制馬上會啟動，對斷裂端進行修復，讓它重新連接起來。

那在修復過程中，細胞怎麼連接呢？

這其中要是有個模板存在，細胞就會根據標準恢復，不是很快就完成嘛？

而這個複合體呢必須是一把自帶「導航系統」的「剪刀」，也就是說它必須包含DNA識別區域和DNA切割區域。

這個剪刀就是這次獲獎的主角，名叫CRISPR/ Cas9的基因「剪刀」。


CRISPR/ Cas9技術

小鯨先來解釋下CRISPR。

CRISPR中文意思是成簇規律間隔短回文重複序列。

是不是聽起來有點暈暈的？

簡單來說，它就是基因組DNA上的一段特殊的序列，能夠識別出入侵細菌的病毒，並通過一種特殊的酶破壞入侵的病毒。它是源於細菌及古細菌中一種獲得性免疫系統。

Cas9呢，就是細胞體內特定的Cas蛋白質家族的9號人物，Cas蛋白可以充當剪刀的角色來進行編輯工作，你可以把Cas9理解為是9號剪刀。

想要知道它們具體是如何工作的，首先要先了解下細菌和噬菌體的關係。

細菌，我們知道它是在自然界分布最廣、個體數量最多的有機體。和大多數生物一樣，細菌也會受病毒感染，其中最大的天敵就是噬菌體。

為了抵禦噬菌體的入侵，在漫長的進化過程中，細菌逐漸有了自己的應對之策—免疫系統。

病毒基因進入細菌後，細菌會迅速獲取病毒基因的序列，並且細菌會把其中一些來自病毒DNA的片段整合進自己的DNA中。在這些片段間，細菌會加入一些重複的鹼基編碼，而這個重複編碼就是CRISPR。

這段編碼有什麼用呢？

病毒想要把基因整合到細菌的基因組，而此時細菌先發制人，先獲取這段病毒基因序列，將其整合到自己想要整合的位點，掌握主動權。

後面如果再有同種病毒入侵細菌時，細菌就會將這些病毒的DNA和自己DNA中存儲的敵人信息進行對比。

一旦比對成功，細菌就會立刻派出一種叫做Cas的蛋白質。Cas蛋白類似於人類免疫系統中的各種「打手」細胞，它像一把剪刀一樣，可以將入侵的病毒DNA大卸八塊。

而這次獲得諾獎的兩位科學家，她們將細菌中的這套系統進行改良，使之不光可以識別入侵的病毒，還能識別任意的DNA片段，而且在識別後還能對其進行修改，也就是說幾乎能編輯各種動物、植物和微生物。

這就是獲得今年諾獎的CRISPR/Cas9基因編輯系統。

這套系統相比之前，更加高效精確，以及價格低廉，是最熱門的基因編輯技術。目前已經被全球各地的研究人員應用在各種生物的基因修復、基因改造等應用當中。


感悟

基因編輯相當於是一個工具，剪切、複製、粘貼，生命的真相可能就是這麼的樸實無華。

而這項技術對生命科學產生了革命性的影響，從此我們治療疾病有了全新的手段，過去的遺傳性疾病治癒成了一種可能，並且也可能為治療癌症提供工具同時也使得全球生物研究都節省了大量成本。

未來隨著基因編輯藥物臨床實驗的快速進行，以後會有越來越多的基因編輯藥物會加速上市。

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