日本首次將iPS幹細胞克隆技術用於人類疾病臨床治療

一名罹患退行性眼病的日本患者將成為全球使用誘導多能幹細胞（iPS）進行治療的第一人。日前，日本衛生部的諮詢委員會對這一療法的安全性進行了審查，並同意相關研究人員開展人體治療實驗。

iPS細胞是由成人體細胞經過病毒誘導而成的多功能幹細胞，是一種方便易得的克隆細胞，可經過進一步誘導發育成患者所需的組織和器官。上述實驗意味著通過克隆技術治療人類疾病的設想將首次付諸實踐。

iPS細胞原理：全程可在實驗室完成，不需要人類代孕

據英國《自然》雜誌網站9月11日報導，治療使用的iPS細胞由日本神戶理化研究所（RIKEN）發育生物學中心的眼科專家高橋雅代培育而成，將用於治療與年齡相關的視網膜退化疾病。罹患這一疾病的病患，多餘的血管會在眼內形成，讓視網膜色素上皮細胞變得不穩定，導致感光器不斷減少，最終失明。

高橋雅代從罹患這一疾病的患者那兒提取到了皮膚細胞，並將其轉化為iPS細胞，接著，誘導iPS細胞變成視網膜色素上皮細胞，最後將其培育成能被植入受損視網膜內的纖薄層。

與胚胎幹細胞不同，iPS細胞由成人細胞生成，因此，研究人員可以通過遺傳方法為每個受體度身定製。iPS細胞能變成身體內的任何細胞，因此，有潛力治療多種疾病。即將進行的人體實驗將是這一技術首次證明iPS細胞在臨床方面的價值。

高橋雅代團隊已經在猴子身上證明，iPS細胞能由受體自身的細胞生成，且不會誘發免疫反應；儘管如此，還是存在隱憂，那就是，iPS細胞可能會導致腫瘤出現，不過，高橋雅代團隊發現，在老鼠和猴子身上不太可能出現腫瘤。

高橋雅代是日本iPS細胞領域的領軍人物，被《自然》雜誌評為今年最值得關注的5位科學家之一。

為了消除人們的其他擔憂——生成iPS細胞的過程可能會導致危險的變異，高橋雅代的團隊也對整個過程和生成iPS細胞的遺傳穩定性進行了測試，結果表明一切正常。

在接受由19人組成的專家諮詢委員會的質詢時，高橋雅代也與最先製造出iPS細胞的生物學家山中伸彌（因此項研究榮膺2012年諾貝爾生理學或醫學獎）「短兵相接」。《自然》雜誌要求日本衛生部對提交的遺傳數據進行評論，但被拒絕，不過，衛生部表示沒有發現問題。

RIKEN的內部人士表示，得到的iPS細胞將通過手術植入一名志願者病患眼內，手術將在數天之內進行，大部分日本媒體則認為手術將在本月內的某一天進行。手術將由生物醫學研究和創新研究所的一名醫生進行，RIKEN並沒有透露這名醫生的名字。該研究團隊計劃在手術後，對細胞的受體進行長達一年的跟蹤觀察，這項探索性研究最終會對6名實驗對象進行手術。

iPS幹細胞的出現，在幹細胞研究、表觀遺傳學研究等領域引起了強烈的反響，這不僅是因為它在基礎研究方面的重要性，更是因為它給人類帶來的光明應用前景。然而，由於其自身的安全性問題，iPS幹細胞遲遲未應用於臨床治療。任何「第一次」都充滿了未知的機遇和挑戰，眾多科學成果也都是從一次次的試驗中總結而來。根據iPS幹細胞在短時間內取得的一系列突破，可以預見，iPS幹細胞必將解決人類面臨的諸多疾患難題。