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i-Family | 中國首個基因編輯療法臨床試驗申請獲批,博雅輯因帶來更多治療選擇
1月18日,博雅輯因公司宣布,中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已批准其針對輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產品
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基因編輯臨床轉化全球加速 博雅輯因完成4.5億元B輪融資 最快產品...
在過去兩年裡,博雅輯因已完成7億元融資。 公開資料顯示,博雅輯因由基因編輯技術領軍人物、北京大學生命科學學院教授魏文勝於2015年創立,致力於將基因組編輯技術轉化為治療遺傳病和癌症的創新療法,同時為藥物研發提供解決方案。
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基因編輯療法再獲資本青睞,「博雅輯因」完成4.5億元B輪融資
博雅輯因是36氪持續關注的生物技術公司,該公司是基因編輯領域的頭部企業,以基因組編輯技術為基礎,針對多種遺傳疾病和癌症,加速藥物研究並開發創新療法。 截至目前,博雅輯因具有以基因編輯技術為中心的四個平臺:針對造血幹細胞和T細胞的體外細胞基因編輯治療平臺,基於RNA單鹼基編輯技術的體內基因編輯治療平臺,以及從事靶向藥物研發的高通量基因組編輯篩選平臺。 該公司正在基於這四個平臺,推動針對遺傳疾病和腫瘤的研發項目進入臨床。
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博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請,獲國家藥監...
10月27日,博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
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博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請,獲國家藥監局受理
10月27日,博雅輯因宣布中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
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【關注】博雅輯因CRISPR基因編輯β地中海貧血療法IND申請獲受理
醫谷微信號:yigoonet 今日(10月27日),博雅輯因官網宣布,中國國家藥品監督管理局藥品審評中心已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。
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博雅輯因提交國內首個CRISPR基因編輯療法臨床試驗申請
10月27日,博雅輯因宣布國家藥品監督管理局藥品審評中心已經受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產品ET-01,即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。
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罕見病基因治療市場走熱 諾華、輝瑞、藍鳥、Spark、博雅輯因 16家...
罕見病基因治療領域代表性公司簡介來源:公開資料整理基因遞送公司諾華製藥諾華近兩年通過合作和併購的方式不斷擴大公司在基因治療領域的布局。2018年1月,諾華與Spark Therapeutics籤訂了許可和供應協議,獲得了FDA2017年批准上市用於治療先天性黑朦的藥物Luxturna在美國以外市場的開發、註冊和商業化權利。
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CRISPR-U基因編輯細胞系
CRISPR-U基因編輯細胞系原理 CRISPR-U是源井生物自主研發的基因編輯技術(基於CRISPR / Cas9技術),CRISPR-U技術比普通CRISPR/Cas9技術的基因切割效率更高,同時可以大幅度提升同源重組效率,輕鬆實現細胞和動物水平的基因敲除(KO)、基因點突變(PM)和基因敲入
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基因敲除EGFR細胞-源井生物
最近的證據表明,內源性和治療誘導的細胞應激均可觸發不依賴配體的EGFR轉運和信號傳導的健壯,非規範性途徑,基因敲除技術從而為癌細胞提供生存優勢和對治療的抵抗力。 Ubigene Biosciences由來自中國,美國和法國的生物學學者和精英共同創立。我們位於廣州科學城,這裡是高科技和創新的全球中心。 Ubigene Biosciences擁有1000平方米的辦公區域和實驗室,涉及基因組編輯,細胞生物學技術和斑馬魚研究。
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李嘉誠花3億助美國人拿諾獎,但中國企業在這一關鍵領域不輸美國
10月13日,中國生物醫藥公司博雅輯因宣布,完成4.5億元人民幣的B輪融資。這家公司,由北京大學生命科學學院教授魏文勝創立,總部設在北京,以基因編輯技術為基礎,從事藥物研究並開發創新療法。此外,自2018年8月至今,博雅輯因在過去2年總融資金額達7億元人民幣。
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一次讀懂基因敲除Vero細胞系-源井生物
在第93代時,該細胞系被帶到美國國立衛生研究院的國立過敏和傳染病的研究所,並於1966年提供給美國典型培養物保藏中心(ATCC)。Vero細胞系也是錨固依賴性細胞系,已廣泛用於病毒學研究,但也已用於許多其他方面的細節觀察,包括細胞內細菌和寄生蟲的繁殖和研究,以及化學物質,毒素作用的評估,以及哺乳動物細胞上分子水平的其他物質。
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中國首個基因編輯新藥臨床試驗申請獲受理
而基因編輯療法的重要目標就是地貧這類基因缺陷疾病,它有可能提供給患者一個更易實現、價格更低的根治方法。簡單而言,博雅輯因的ET-01療法是先提取自體造血幹細胞,在利用基因編輯技術修飾基因過後,回輸給患者,相比原來的造血幹細胞移植療法,這麼做最大的好處是避免了排異反應。博雅輯因使用的CRISPR-Cas9技術是如今最被寄予期望的基因編輯技術。
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基因敲除穩轉細胞株
當細胞採取NHEJ的方式進行修復時,極易出現錯誤,導致鹼基的缺失或插入,致使目的基因移碼失活,達到基因敲除的目的,利用多條gRNA同時電轉,可實現更大片段的敲除,使靶基因功能丟失,敲除更徹底。
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基因敲除法
和「基因敲除」類似,RNA幹擾也能作為研究基因功能的絕佳工具。50多年前,美國科學家約舒亞·萊德伯格(Joshua Lederberg)發現了基因的「同源重組」(Homologous Recombination)現象,因為這個發現獲得了1958年的諾貝爾醫學或生理學獎。這一現象說起來很簡單,大多數高等生物的細胞內含有兩套染色體,一套來自父親,一套來自母親。
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Crispr基因敲除細胞系系統分析-源井生物
基因敲除細胞系的前提條件性,是要一種用於消除某些組織(例如肝臟)中特定基因的技術。該技術對於研究個體基因在活生物體中的作用非常廣泛。它與傳統的基因敲除技術不同,因為它在特定的時間針對特定的基因,而不是從一開始就將其清除。而基因敲除技術的使用消除了許多傳統基因敲除的副作用。在傳統的基因敲除中,胚胎可能由於基因突變而死亡,這使科學家無法研究成年的基因細胞。
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Crispr基因敲除細胞系系統分析-源井生物
該技術對於研究個體基因在活生物體中的作用非常廣泛。它與傳統的基因敲除技術不同,因為它在特定的時間針對特定的基因,而不是從一開始就將其清除。而基因敲除技術的使用消除了許多傳統基因敲除的副作用。在傳統的基因敲除中,胚胎可能由於基因突變而死亡,這使科學家無法研究成年的基因細胞。然而某些細胞組織即使可以敲除也不能單獨進行研究,因此該細胞在某些組織中必須是無活性的,而在其他組織中必須保持活性。
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關於基因敲除U251細胞系的應用-源井生物
而且,U251細胞系可用於從U-251人膠質母細胞瘤細胞系中提取癌幹細胞,這使其在基因編輯領域成為受歡迎的細胞系。此外,它經常用於研究膠質母細胞瘤模型中JARID1B(富含Jumanji AT的交互式區域1B)在神經膠質瘤的發病機理中的作用以及艾力諾弗C聯合替莫唑胺的治療效果。因此U251細胞是用於基因敲除,穩轉細胞株等的合適細胞。
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國內首個基因編輯療法臨床試驗申請獲受理,治療β地中海貧血
基因修飾BCL11A紅系增強子的自體CD34+造血幹祖細胞注射液的臨床試驗申請。ET-01原液通過採集患者自體動員外周血單個核細胞,富集CD34+細胞群後用CRISPR/Cas9系統編輯BCL11A基因的紅系增強子製成。此前的2018年,博雅輯因在廣州南沙區建立了cGMP標準的基因編輯臨床轉化應用基地,並於2019年在第61屆美國血液學年會(ASH)上發布了ET-01規模化生產及臨床前安全性和有效性實驗數據。