2020年11月04日訊 /
生物谷BIOON/ --Concert Pharma是一家臨床階段的生物製藥公司，主要研發治療中樞神經系統疾病、
遺傳性疾病、腎臟疾病、炎性疾病和癌症的小分子藥物。近日，該公司宣布啟動首個3期
臨床試驗THRIVE-AA1，評估口服JAK抑制劑CTP-543治療中度至重度斑禿成人患者的療效和安全性。該公司預計，將在2022年報告THRIVE-AA1試驗的結果。第2項3期試驗THRIVE-AA2預計將在2021年上半年啟動。
今年7月，美國
FDA已授予CTP-543突破性藥物資格（BTD），用於治療成人中度至重度斑禿。斑禿是一種
自身免疫性疾病，免疫系統攻擊毛囊，導致局部或完全脫髮。目前，還沒有獲得
FDA批准治療斑禿的藥物。
Concert首席開發官James V.Cassella博士表示：「根據我們2期項目的結果，我們認為CTP-543有潛力為中重度斑禿患者提供一種同類最佳（best-in-class）療法。我們正全力推進CTP-543的開發，以期對斑禿患者的生活產生有意義的改變。」
在2期試驗結束後，Concert與美國FDA討論了3期項目和註冊策略的關鍵信息，並啟動了3期THRIVE-AA1試驗。在評估CTP-543治療中度至重度斑禿患者的劑量範圍2期試驗獲得陽性結果後，該公司與
FDA召開了
會議。根據目前的時間表，該公司認為，2項3期試驗的陽性結果可以作為在2023年初提交CTP-543治療成人中重度斑禿新藥申請（NDA）的基礎。
氘化技術
美國斑禿基金會代理執行長Andy Bryant表示：「全世界有數百萬人受到斑禿的影響，CTP-543有潛力成為首批
FDA批准的治療斑禿的藥物之一，我們對此感到非常鼓舞。」
斑禿可導致部分或全部的頭皮或身體上的毛髮脫落，該病影響美國多達65萬人。頭皮是最常見的受累區域，但任何生長毛髮的區域都可能單獨或與頭皮一起受累。斑禿可在任何年齡段發生，大多數患者在40歲時開始出現症狀，該病對女性和男性均有影響。斑禿可伴有嚴重的心理後果，包括焦慮和抑鬱。
CTP-543是通過應用Concert公司氘化學技術修飾ruxolitinib而發現的，ruxolitinib是一種選擇性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制劑，在美國已獲批以品牌名Jakafi銷售，用於治療某些血液疾病。ruxolitinib的氘化學修飾可以改變其人體藥代動力學，從而增強其作為斑禿治療的用途。
授予CTP-543治療中度至重度斑禿的突破性藥物資格（BTD），基於一項2期臨床研究的陽性結果。數據顯示，2種高劑量CTP-543（12mg和8mg）治療組與安慰劑組相比，達到了主要療效終點：治療第24周，有顯著更高比例的患者脫髮嚴重度工具（SALT）評分相對基線降低≥50%（分別為58%、47%、9%；p值均＜0.001）。此外，在治療第24周，12mg組和8mg組與安慰劑組相比有顯著更高比例（分別為42%、26%、7%）的患者達到SALT總評分≤20（與安慰劑相比：分別p＜0.001，p＜0.05），這是Concert公司打算在其關鍵註冊研究中使用的主要療效終點。
此外在第24周，與安慰劑組相比，12mg劑量和8mg劑量CTP-543治療組在患者整體印象改善量表（Patient Global Impression of Improvement Scale）評價的斑禿方面也取得了顯著更大改善，具體數據為：12mg隊列和8mg隊列分別有78%、58%的患者斑禿評定為「much improved（大幅改善）」或「very much improved（非常大的改善）」，與安慰劑組相比有顯著差異。該研究中，CTP-543治療的總體耐受性良好。（生物谷Bioon.com）
原文出處：Concert Pharma launches late-stage study of CTP-543 in hair loss disorder