外媒:新藥阻止有害蛋白質聚集 或能治療多種疾病

2020-11-28 參考消息

參考消息網3月31日報導 外媒稱，一支由18個研究小組構成的國際團隊表明，在利用動物進行的初步測試中，該團隊研發的化合物能安全地防止有害的蛋白質聚集。這些發現給人帶來希望，意味著我們將迎來一系列新藥，可治療30多種涉及蛋白質聚集的疾病。這些疾病包括糖尿病、癌症、脊髓損傷、阿爾茨海默症、帕金森症和肌萎縮側索硬化症（ALS）。

據美國每日科學網站3月29日報導，蛋白質對幾乎所有細胞過程都是必須的。然而，如果細胞不再清除舊的蛋白質，它們就可能聚集成為毒斑，從而導致疾病。

美國加利福尼亞大學洛杉磯分校的神經學專家蓋爾·比坦說：「世界各地有千百萬人受到蛋白質聚集引發的疾病的困擾。我們希望，這些新的化合物能為這類疾病提供治療辦法。目前，其中很多疾病尚無法治療。」

研究者稱他們研發的化合物為「分子鑷子」，因為它們包裹賴氨酸的方式很特別。大部分蛋白質由賴氨酸構成。這些化合物有一種獨特的能力，它們只襲擊聚集的蛋白質，而不影響健康的蛋白質。

要研發一種新藥，研究人員通常會對大量化合物進行篩查，以便找到影響某一疾病的蛋白質化合物。比坦的團隊使用了完全不同的方式來研發「分子鑷子」。

比坦說：「我們觀察蛋白質分子和原子間的相互作用來理解導致它們異常聚集的原因。」

該團隊正在測試多種形式的「鑷子」，每一種都由略微不同的分子組成。CLR01是最有前途的形式之一。研究人員已表明，CLR01對於兩隻患阿爾茨海默症的嚙齒類動物、患有帕金森症的兩條魚和一隻小鼠、有著脊髓損傷的一條魚和患家族性神經多發性澱粉樣變（FAP）的一隻小鼠具有療效。FAP是一種罕見的疾病，在這種疾病中，蛋白質聚集會影響神經系統、心臟和腎。

比坦說：「我們的數據顯示，CLR01或許會成為治療蛋白質聚集引發的多種疾病的藥物。我們還發現，CLR01相當安全。

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