小編推薦會議：2018（第九屆）細胞治療國際研討會
Mesoblast公司近日宣布，治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）患兒的異基因間充質幹細胞候選產品MSC-100-IV（remestemcel-L）的3期臨床試驗在第28天的總緩解率（ORR，完全緩解+部分緩解）成功達到主要臨床終點。
在接受過同種異體骨髓移植（BMT）的患者中，供體細胞可能會攻擊受體（接受移植的人），導致aGVHD，從而致使皮膚、腸道和肝臟中的促炎T細胞和組織損傷的激活。當這種情況嚴重，且對初始類固醇治療無緩解時，通常是致命的。根據國際血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的統計，全球每年約有30，000例異基因骨髓移植用於治療血液系統癌症，其中兒科人群約佔所有病例的20％。所有同種異體BMT患者中約有50％發生aGVHD。在所有aGVHD患者中，高達60％的患者出現肝或胃腸道受損，死亡風險最高，死亡率達85％。MSC-100-IV通過抑制T細胞增殖和下調促炎細胞因子和幹擾素的產生，來調節T細胞介導的炎症反應。
在美國32個地點進行的Mesoblast開放性3期試驗共招募了55名兒童，其第28天的ORR為69％，與試驗方案所定義的45%歷史控制率相比，有統計學意義的顯著增加（p=0.0003）。
在接受至少一次輸注治療且隨訪100天（n=50）的患者中，其死亡率為22％。這與接受初始類固醇治療無效的患者第100天死亡率高達70％，呈現明顯反差。
Remestemcel-L治療方案耐受性良好，不良事件的發生率與潛在疾病狀態的預期相符，並符合之前使用remestemcel-L的情況。
3期研究結果公布於2月21至25日召開的國際血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）和美國血液和骨髓移植協會（ASBMT）年度科學會議上。這個試驗的完整報告將於2018年第二季度提供。
目前在美國沒有獲批的用於治療類固醇難治性aGVHD的產品。2017年，remestemcel-L獲得美國FDA授予的快速通道資格（Fast Track designation）。
依據與FDA的接觸和溝通，Mesoblast相信，3期試驗的成功結果以及患者第180天的安全性和生活質量參數可能為申請加速審評提供充足的臨床證據。
3期試驗的高級研究員、杜克大學醫學中心（Duke University Medical Center）兒科血液和骨髓移植項目主任兼Jerome Harris傑出兒科教授Joanne Kurtzberg博士說：「這些孩子是一群面臨很大風險的患者群體，因為他們所患的疾病特別具有侵略性並危及生命，目前還沒有可用的治療方法。我們現在看到，接受remestemcel-L治療的患兒總體緩解率顯著提高，早期死亡率有所降低。我們很高興Mesoblast在研究治療這種嚴重且危及生命的疾病方面達到了一個重要裡程碑。」
Mesoblast執行長Silviu Itescu博士表示：「這些巨大的成果顯示了我們細胞療法在治療嚴重且威脅生命的疾病方面所具有的巨大意義，也再次驗證了我們團隊在整個臨床、監管和製造方面的能力和專業知識。」
我們祝願remestemcel-L的研究順利，早日上市，為疾病患者提供有效治療的福音。(生物谷Bioon.com）