幹細胞醫療技術的臨床應用始於1968年，當年完成了世界上第一例骨髓移植術，其有效成分是造血幹細胞。造血幹細胞移植此後被大量用於治療某些惡性血液病和腫瘤，而造血幹細胞的來源逐漸從骨髓替換為外周血，進而是臍帶血。1988年法國的Gluckman教授在國際上率先成功採用臍血造血幹細胞移植，救治了一名貧血患兒，標誌著臍帶血造血幹細胞移植時代的開啟。全球現每年約進行 6 萬例骨髓移植術，其中使用自體和同種異體造血幹細胞完成骨髓移植術的患者人數分別為近3.5 萬和 2.5 萬例。截止2014年，全球進行了接近4萬例的臍血移植術。除骨髓移植、臍血移植之外，其它來源的幹細胞產品正逐漸步入臨床應用階段，面向的疾病類型大幅度增加，未來將超過造血幹細胞移植的數量。
已上市幹細胞治療產品
大多數已上市和正在開發中的幹細胞治療產品利用的均是間充質幹細胞（下文簡稱MSC）。例如在加拿大和紐西蘭等地獲得批准用於治療兒童急性移植物抗宿主病的Prochymal，在韓國獲批的用於治療急性心梗的Hearticellgram-AMI、用於治療肛門瘻的Cupistem，以及用於治療退行性關節炎和關節軟骨損傷的Cartistem。此外，在組織工程骨生物產品中，至少有 3 種使用了MSC 移 植 物 基 質-- NuVasive 公司的 Osteocel、Orthofix 公司的 Trinity 和 Skye Orthbiologies 公司的 LiquidGen。幹細胞移植物是骨移植物市場中增長最快的部分，預期 2015 年全球市值將達 6 億美元。
開發中的新幹細胞治療產品
某些間充質幹細胞（Mesenchymal stem cells，MSC）治療產品已經進入後期的臨床試驗研究，可望在不久之後即獲準進入臨床應用。在下文中，將對這些在開發產品以及中國在開發的一些產品做一些介紹。
臍血裡含有的造血幹細胞的數量少，目前是制約臍血移植廣泛開展的瓶頸。MSC因為有支持造血、擴增造血幹細胞的功能，因而被廣泛認可是提高臍血移植效果的輔助幹細胞。Gamida 細胞公司的 StemEx 是一種基於多份臍帶血的MSC產品，目標適應症為骨髓移植術和臍血移植術，估計將在2014 年內獲準上市。它的競爭產品Mesoblast 公司的MSC產品，後者也是造血幹細胞治療產品，目前正在進行Ⅲ期臨床試驗。另一種有望獲準上市的在研MSC治療產品是 TiGenix 公司的 Cx601，現在正在進行用於治療複雜性肛周瘻的Ⅲ期臨床試驗，預計將在2014 年第二季度出結果。
針對心血管疾病的在研幹細胞治療產品
雖然通常認為MSC不會分化出能夠修復心血管病變的細胞譜系，但一些臨床研究卻報告了陽性結果。研究人員現在主要認為這是由於MSC的營養效應所致。在這一領域處於領先地位的是 Baxter 醫療保健公司的造血幹細胞產品，它以注入心肌內方式使用，目前正在進行用於減少慢性心肌缺血患者心絞痛發作頻率的臨床試驗（Ⅲ期），預計在2016年將出結果。至今獲得的研究數據顯示，該產品能夠提高心臟的血流量，減少患者的心絞痛發作頻率。
Baxter的直接競爭對手是 NeoStem 公司的 AMR-001，後者是一種源自自體骨髓的造血幹細胞產品，以注入栓塞相關動脈的方式使用，目標適應症為心肌梗塞。AMR-001 目前正在進行Ⅱ期臨床試驗，估計 2014 年底出結果。
其它處於開發後期的針對心血管病的幹細胞治療產品還有 Aastrom 公司的Ixmyelocel-T，目前正在治療擴張性心肌病的Ⅲ期臨床試驗，估計將在2015 年上半年出結果。Bioheart 和 Cytori 兩公司的幹細胞治療產品亦已分別進入了Ⅱ期臨床試驗階段。Cardio3 生物科學公司的 C-Cure 是一種能分化成心肌細胞，注入心臟使用的自體MSC產 品，2012 年 1 月 已 完 成 一 項 Ⅱ / Ⅲ 期 臨 床 試 驗。Aldagen、 Cardiogenesis 和 Pluristem 治療學產品等公司亦在開發用於治療心血管病的幹細胞產品。
針對免疫病的在研幹細胞治療產品
MSC的免疫抑制功能使得它們有望用於治療類風溼性關節炎和節段性迴腸炎（即克羅恩病）等自體免疫疾病。為此，在這一領域處於開發領先地位的 Osiris 治療學產品公司的 Prochymal 正在進行一系列臨床試驗，以致力於證實其對自身免疫疾病治療的有效性。而Alliancells 生物科學和 AlloCure 兩家公司也在開發此類幹細胞治療產品。
說到自體免疫病，這裡必須要提一下我國的MSC治療系統性紅斑狼瘡、狼瘡性腎炎、乾燥症等的研發工作。這一工作由江蘇省風溼免疫病協作組開展，牽頭單位是南京大學醫學院附屬鼓樓醫院，組裡包括江蘇省最好的幾個風溼免疫專家團隊，協作單位是總部位於無錫的博雅幹細胞集團。這是一個正規的臨床研究項目，走過了體外實驗、毒理學研究、藥理學研究、臨床研究等各個階段，歷時近10年。相關成果發表在國際一流期刊上，獲得了國內外同行的認可。江蘇省風溼免疫病協作組和博雅幹細胞集團將攜手歐洲骨髓移植組織，一起開展中國第一個中歐合作的幹細胞臨床研究項目。
針對糖尿病的在研幹細胞治療產品
糖尿病是幹細胞療法的重要目標適應症之一。幹細胞衍生的胰腺胰島 β細胞能夠被移植至胰腺內，從而潛在治癒需要胰島素長期管理的 1 型糖尿病患者。不過，在這一亞領域仍有一些相關問題亟待解決，包括能否避免移植後的排異反應、移植後是否有長期的治療應答，以及可否獲得充足的供體等。Cellonis 生物技術、Ixion 生物技術和 ViaCyte 三家公司都在開發此類幹細胞治療產品。
針對中樞神經系統疫病的在研幹細胞治療產品
中樞神經系統疾病也是幹細胞療法的重要目標適應症之一。目前，BrainStorm 治療學產品和 NeuroGeneration 兩家公司正在積極開發用於治療帕金森病的幹細胞治療產品 ，Neuralstem 公司則在研究人神經細胞產品，後者被認為可能具有神經保護作用。ReNeuron 公司也在研究一種名為ReN001的神經細胞產品，並已開始在缺血性卒中患者中進行臨床試驗。此外，Stem Cell 治療學產品公司的旨在使卒中後功能性腦質再生的 NTx-265 和 StemCells 公司的旨在治療神經元蠟樣脂褐質沉積症（即巴登病）的神經細胞產品亦已進入了臨床試驗階段。StemCells 公司仍然在繼續開發用於治療阿爾茨海默病的幹細胞治療產品。
國際上進入後期臨床，有可能獲批的幹細胞藥物總結在下表中：
Aastrom 生物科學 | Ixmyelocel-T（自體多細胞療法產品） | 嚴重肢體缺血症和擴張性心肌病 |
Gamida 細胞 | StemEx（體外擴增的臍帶血幹細胞） | 血液腫瘤的造血幹細胞移植術 |
Mesoblast | 成品型間質幹細胞前體 | 血液系統腫瘤的造血幹細胞移植術 |
Osiris 治療學產品 | Prochymal（成人間充質幹細胞） | 節段性迴腸炎 |
Baxter 醫療保健 | Auto-CD34+細胞（自體CD34+ 細胞） | 慢性心肌缺血 |
TiGenix | Cx601（來自脂肪的幹細胞懸浮液） | 複雜性肛周瘻 |
Bioheart | MyoCell（自體成肌細胞） | 充血性心力衰竭 |
Cytori | 治療學產品 | 來自脂肪的幹細胞和再生細胞 急性心肌梗塞 |
Stempeutics | 研究 Stempeucel（成人間質幹細胞） | 嚴重腿缺血症 |
Cardio3 | 科學 C-Cure（處理過的骨髓源幹細胞） | 充血性心力衰竭 |
未來幹細胞療法的市場展望
以上只是對接下來幾年內將會出現的部分幹細胞治療產品的展望。筆者相信，在5~8年左右的時間裡，幹細胞治療產品的臨床研究將出現爆發性增長，目標適應症也將會大大增加。在2011 年，全球幹細胞治療產品市值為 30 億美元左右，該市場幾乎由MSC治療產品佔據全部河山。而幹細胞庫和幹細胞輔助產品的合計銷售額也高達 30 億美元左右。整體來看，幹細胞療法的應用前景廣闊，其總市場預期在 2016 年將擴展至 100億美元，而屆時整個幹細胞產業將超過500億美元。
（註：本文主要參考了2013年3月發表於Nature Review 上的文章Stem Cell Therapy Market）