國內幹細胞療法均未獲得上市審批,警惕幹細胞治療「黑市」

2020-11-23 西部網

幹細胞因其再生能力往往被人們寄予「青春泉」式的魔幻期待,然而,打著幹細胞療法的幌子牟取暴利的事件也頻見輿論。

近日,美國對非正規幹細胞療法的治理又一次引發了人們對這種新興的醫療技術及相關產品的關注。美國食品藥品監督管理局(FDA)表示,佛羅裡達州一家地方法院判定美國一家幹細胞公司旗下診所違法。該機構宣稱來源於脂肪組織的間充質幹細胞產品可有效治療包括帕金森病、視網膜黃斑變性等多種病症,而事實上這一幹細胞療法尚未被證實安全有效。

幹細胞難以包治百病

幹細胞是一類具有自我複製能力的多潛能細胞。在一定條件下,它可以分化為功能細胞。研究人員利用其分化、增殖的特點,把健康的幹細胞移植到患者體內,修復或替換受損細胞或組織,從而達到治癒的目的,這就是人們常說的幹細胞療法。

學界將這顆21世紀初興起的新星視若瑰寶,使用其他醫療技術無法康復的患者也將希望寄托在它的身上。

儘管某些技術還不成熟,強烈的用戶需求和巨大的利益攫取足夠讓一些尚不具備條件的機構利用幹細胞療法冒險。過去幾年裡,在全世界許多國家和地區,直接面向消費者但未經批准的幹細胞治療行為在持續增長。

「近年來幹細胞療法亂象頻生,主要還是在間充質幹細胞的應用方面。這類幹細胞可以對免疫相關疾病的治療有所幫助,然而很多不法機構將之用於應對多種疾病,包裝成包治百病的『靈丹妙藥』。」同濟大學醫學院附屬東方醫院教授左為在接受科技日報記者採訪時表示,間充質幹細胞移植目前僅被證明對關節炎、移植物抗宿主病等幾種特定疾病有效,並非任何疾病都可以用這種幹細胞治療。間充質幹細胞的分化潛能是非常有限的,僅一類幹細胞就能包治百病的說法沒有科學依據。

在左為看來,來源多、易獲取、成本低是不法醫療機構「瞄上」間充質幹細胞的主要原因。這類幹細胞可以從皮下脂肪或血液中獲取。相對於其他幹細胞,如造血幹細胞、肺幹細胞、眼角膜緣幹細胞等,間充質幹細胞分離的技術手段相對簡單、培養擴增條件容易達到,經濟成本較低廉。

2016年調查顯示,351家美國公司向消費者銷售所謂的幹細胞療法,幾乎一半的公司在他們的營銷材料中提到了間充質幹細胞。

當然,還有其他類型的幹細胞也被當成「搖錢樹」。2013年,義大利衛生部叫停了一種基於骨髓幹細胞的治療手段,原因是沒有科學依據且可能非常危險;2018年,「我國民眾前往烏克蘭接受胚胎幹細胞治療、一針10萬元」的新聞引發公眾討論,後有相關專家指出,該醫療機構不合規操作,無法達到健康長壽的期望效果,反而有致癌風險。

在左為看來,幹細胞治療「黑市」絕大多數情況下沒有任何的生物醫學理論作為基礎,而且在整個幹細胞的製備和臨床使用流程中也沒有規範的監管。

歐美獲準上市的技術產品僅為少數

市場上有關幹細胞療法的宣傳眾多,讓人看花了眼。不禁要問,究竟哪些才是經過監管部門嚴格審核、有科學依據且安全有效的?

「通過歐美監管部門批准的幹細胞療法相對不多,約十幾種,其中大部分是造血幹細胞相關產品和技術,還有一些是對皮膚、軟骨、眼角膜等部位損傷的治療。」左為告訴記者,我國幹細胞療法還停留在臨床試驗階段,目前還沒有任何一種幹細胞療法真正通過國家相關部門的審批並上市銷售。

經過多年發展,造血幹細胞療法日趨成熟,其原理是將他人或患者自己的造血幹細胞注入到患者體內,重建骨髓造血及免疫功能。造血幹細胞來源主要包括骨髓外周血和臍帶血,可以用於治療血液系統疾病,包括白血病、惡性淋巴瘤、骨髓增生異常症候群、多發性骨髓瘤等。

「目前市面上絕大多數通過審核批准的正規幹細胞治療產品都具有同一特點,即利用相應受損組織來源的幹細胞來治療疾病。」左為說,造血幹細胞如此,其他類型幹細胞產品亦如此。

例如,FDA批准的一項自體表皮移植術(Epicel)可用於被燒傷的成人和兒童患者,這類患者燒傷往往很嚴重,燒傷面積佔全身表面積的30%以上。「該技術就是通過患者自身的表皮幹細胞移植使患者再生出具有正常功能、較為完好的皮膚。」左為說。

再如,「2015年,幹細胞產品Holoclar在歐盟獲得有條件批准上市。目前Holoclar僅限於歐盟國家,還沒有在其他國家上市。」左為表示。Holoclar通過患者自身眼角膜邊緣處的幹細胞來治療成人患者因物理或化學灼燒而引起的中重度角膜緣幹細胞缺陷症。此前歐盟相關監管部門證實該產品安全有效,但以防萬一,其獲得的上市批准是有條件的,製藥公司要進行額外補充研究,並允許這款藥物在歐洲上市。

「幹細胞治療領域雖有一些技術已經通過某些國家監管部門的認證或批准,但還是有很多技術仍在實驗階段。」左為告訴記者。

科學監管治理還需進一步完善

FDA代理局長內德·沙普利斯曾經說過,以細胞為基礎的再生醫學擁有重要的醫學前景,但在未經批准的情況下使用可能給患者造成嚴重後果。

為了守好幹細胞治療領域的淨土,很多國家都在探尋治理幹細胞亂象的方法和策略。「歐盟國家和美國通常按照藥品的規定來管理幹細胞產品,而據我所知,日本和澳大利亞除了按照藥品管理之外,還把幹細胞技術做為一項醫療技術管理。」左為告訴記者,我國在過去很長一段時間內按照藥品管理。直至2015年,原國家衛計委和原食藥監總局聯合發文,明確了幹細胞臨床研究的備案制度,我國也開始走向按照藥品、技術管理的「雙規制」道路。

按照藥品管理和醫療技術管理有何不同?左為指出,對於藥品來說,幾乎所有滿足基本條件的醫療機構都可以使用,即「多點」使用;而醫療技術則僅在某些特定的醫療機構有條件地應用,即「定點」使用。應用場景的不同註定了藥品的生產、製備過程要比醫療技術更加嚴格,要求普適性、均一性。然而,正是由於藥品對於質量要求遠高於醫療技術,因此在幹細胞藥品的研究開發階段,時間成本和經濟成本也會高很多,需做大量的工藝優化、質量研究、穩定性研究並開展大樣本臨床實驗等;而若以醫療技術的「規格」管理,幹細胞技術可將應用者縮小至某家醫院、某個團隊甚至某位醫師,有利於快速推進技術。

「幹細胞治療大規模應用還需時間,但幹細胞治療按藥物管理是必然趨勢。」國家幹細胞工程技術研究中心主任韓忠朝曾在接受相關媒體採訪時表示。左為也推測,未來幹細胞治療或將以藥品管理的方法為主,輔之以醫療技術的方法進行管理。

「如何科學監管幹細胞療法,這是很多國家都需破解的難題,我國也在根據本國國情逐漸改革和構建較為完善的監管治理體系。」左為說。

(原題為《警惕幹細胞治療「黑市」》)

編輯:秦秦

相關焦點

  • 國內幹細胞療法均未獲審批 警惕幹細胞騙局
    在左為看來,幹細胞治療「黑市」絕大多數情況下沒有任何的生物醫學理論作為基礎,而且在整個幹細胞的製備和臨床使用流程中也沒有規範的監管。歐美獲準上市的技術產品僅為少數市場上有關幹細胞療法的宣傳眾多,讓人看花了眼。
  • 幹細胞治療漸凍症上市有望 FDA探討新審批途徑
    近年來,美國FDA對細胞治療產品的前景給予認可,並正在努力為這類創新新藥的發展勾勒一條現代化、有效的道路,他們計劃從加速審批路徑、快速通道資格、增加審評員以及制定新指導文件等方面來推進。2019年初FDA宣布了對未來細胞治療的發展計劃,預測到2025年這一領域每年將有10-20款新藥獲得批准,囊括細胞和基因療法產品。
  • 未經證實的幹細胞療法不斷上市—新聞—科學網
    儘管Knoepfler供職於美國聖地兄弟會兒童醫院,但他並不是醫生。而且,他在加州大學戴維斯分校的實驗室也不研究關節炎或眼疾,他也沒有任何研究幹細胞療法的經驗。Knoepfler主要使用幹細胞研究引起癌症的基因突變。 但2010年,Knoepfler開了一個名為The Niche的博客,從此變成了幹細胞臨床實用方面不是權威的「權威」。
  • 2020年有望上市的幹細胞療法
    如果獲得批准,這款幹細胞療法將於2020年在美國推出。這也意味著Ryoncil有望成為2020年獲批上市的幹細胞療法。事實上,這款幹細胞療法已經是上市幹細胞治療產品,此前名為Prochymal,是全球首個獲批上市的幹細胞治療產品,於2009年在美國獲批用於治療移植抗宿主病和克羅恩病。2012年加拿大宣布批准Prochymal上市用於治療兒童急性移植物抗宿主疾病(GVHD),隨後擴大適應症為成年人GVHD,並在紐西蘭、瑞士等國同時上市。
  • 2020年全球幹細胞治療三大發展動向
    這場突如其來的病毒襲擊,讓人們看到了幹細胞等先進醫療對健康的守護所具有的巨大價值。同時,2020年全球幹細胞行業也取得了一些重大的進展。無論是從新藥申報、項目啟動還是監管政策,幹細胞行業均有了新的發展動向。
  • 2020年國內幹細胞治療有望加速轉化
    當前,全球幹細胞療法處在技術到產品轉化的過度階段。根據全球市場調研機構 OG Analysis發布的報告,在新興市場消費的推動下,全球幹細胞療法研究市場將出現強勁增長,與過去5年相比,2019年至2025年期間將出現更多的增長機會,這也意味著行業將迎來更加快速的變化。
  • 幹細胞治療|幹細胞療法工藝開發的關鍵點
    在過去的十年中,細胞療法,生物製造和合成生物學的進步推動了全球幹細胞療法行業的發展。幹細胞治療為一些疑難雜症提供了一種新的選擇。幹細胞治療的目的就是替代或者再生體內功能失調或受傷的細胞、組織或器官。幹細胞可以在向患者給藥之前,在體外改變它們的生物學特性,從而達到更加精準和高效的治療。
  • 幹細胞治療——老年痴呆的剋星!
    自1998年人胚胎幹細胞成功獲得後,科學家們就開始嘗試用幹細胞來治療老年痴呆。同時,國內還有《宮血幹細胞治療輕度阿爾茨海默病的安全性和初步有效性的臨床研究》完成備案。 成功案例 患者劉先生在一年前出現了反應遲鈍、記憶力下降的情況,後來接受了4次幹細胞治療。
  • 幹細胞可治療的疾病數量增加300%!未來更多疾病期待幹細胞療法的到...
    今年2月,全球市場調研機構ARC(Analytical Research Cognizance)發布的報告顯示,以治療應用劃分,全球幹細胞治療主要被應用於肌肉骨骼疾病、創傷和損傷、角膜、心血管疾病和其他疾病;肌肉骨骼疾病和創傷的幹細胞療法預計將佔據主導地位。
  • 10萬元一針的騙局:中國幹細胞治療亂象叢生
    早在二三十年前,我國已開展造血 幹細胞移植(又稱骨髓移植),配合化 療,治療腫瘤等疾病。幹細胞療法是除 上述療法外,有望治療腦癱、糖尿病、慢 性退行性疾病等的療法。 羅榮城表示,從科學角度 看,幹細胞療法是未來醫學重要 的研究和應用方向之一,將用於 治療帕金森、糖尿病等傳統醫學 不能治癒的疾病,對克隆動物、 新藥物開發等也有重要影響,但 現階段大部分處於實驗室摸索階段。
  • 幹細胞療法的歷史、現狀與未來
    除骨髓移植、臍血移植之外,其它來源的幹細胞產品正逐漸步入臨床應用階段,面向的疾病類型大幅度增加,未來將超過造血幹細胞移植的數量。已上市幹細胞治療產品大多數已上市和正在開發中的幹細胞治療產品利用的均是間充質幹細胞(下文簡稱MSC)。
  • 全球越來越多的醫院引進幹細胞療法
    1月29日,杜拜阿聯酉的RAK醫院宣布啟動幹細胞療法,用於治療關節炎和其他關節相關的疾病……引入開創性的治療方法,有望減少患者對手術的需求。阿聯酉醫院宣布啟動幹細胞治療關節炎,這不僅與當地國情相關,還與幹細胞治療關節炎的科研結論相關。根據公布的數據,五分之一的阿聯酉居民患有關節炎。膝關節損傷或慢性膝關節疼痛患者是幹細胞療法的良好候選者。
  • 幹細胞療法在部分中樞神經性疾病的進展和挑戰
    截止目前,CDE已受理14項幹細胞治療臨床試驗的申請,10項已通過默示。全球已上市16種幹細胞治療產品。幹細胞療法給神經性疾病治療提供了希望,迄今為止,已有超過200項應用各種幹細胞方法治療神經系統疾病的臨床研究被註冊,主要為多發性硬化症、中風、帕金森和脊髓損傷。
  • 老年痴呆新藥上市申請被熱議!根治的突破口或在幹細胞
    本月,「美國阿爾茨海默症新藥審批」的事件受到了關注。這是美國生物技術公司渤健的新藥Aducanumab,是一種單克隆抗體,能有選擇性地與患者大腦中的澱粉樣蛋白沉積結合。業內曾有聲音表示如果獲批它將成為FDA近20年來批准的治療該疾病的第一款新藥。此前,也曾因為這款新藥具有 「確鑿的有效性」,渤健股票猛漲。
  • 人類醫療史上的第三次革命——幹細胞治療技術
    2020年,幹細胞治療留給人們很多期待。新冠疫情期間,幹細胞治療對國內外一些患者的治療提供了很大的幫助,同時也在其他疾病領域取得進展,讓人們對這種療法的發展有了更大的興趣。 2020年,幹細胞治療留給人們很多期待。
  • 長風破浪,一份關於「幹細胞療法發展歷程」的完美總結
    國家的一系列相關政策也在為幹細胞技術的發展提供了強大的支持與保障。今晚,我們聊一聊幹細胞療法的發展歷程。  撰文:步步先生幹細胞,簡單來講,它是一類具有多向分化潛能和自我複製能力的原始的未分化細胞,是體內形成各組織器官的原始細胞。
  • 前沿:幹細胞療法治療肝硬化最新臨床研究進展
    利用幹細胞療法幹預肝硬化是近年新出現幹預方法。由於幹細胞具有較強增殖能力與多潛能、定向分化等功能,再加上國內外已有利用幹細胞療法幹預神經系統、血液系統疾病成功案例,因此利用幹細胞療法為幹預肝硬化提供了新思路。
  • 對付腦卒中 醫學界正探索幹細胞療法
    各地均開展了系列宣傳普及腦卒中防治的活動。這種兇險的疾病再次引起全社會的極大關注。而就在不久前,一則幹細胞治療腦卒中最新進展的消息同樣吸引眼球。美國Stemedica細胞技術有限公司完成了使用人骨髓間充質幹細胞治療缺血性卒中的I/IIa期臨床試驗,該試驗順利達到主要終點,即治療是安全的,同時達到所有次要終點,即受試者運動、神經功能持續改善12個月(僅評估至治療後12個月)。
  • 幹細胞治療心衰技術在中國啟動三期臨床試驗
    幹細胞治療心衰技術擬於2016年上市心力衰竭是指各種心臟病發展到終末期的臨床綜合症狀,是導致心血管疾病死亡的主要原因。全世界心力衰竭患者數量為1.17億人,其中中國心衰患者數量為2997.1萬,佔全世界心衰患者總數的25.6%。
  • 疫情之下,曾經飽受爭議的幹細胞治療能否實現新突破?
    二、國內幹細胞治療的曲折背景目前全球已經批准上市的幹細胞藥物以美國、歐洲和日本國家和地區的市場化應用最為廣泛。隨著全球範圍內幹細胞研發的深入及轉化應用的拓展,許多國家都將其作為重要的研究發展方向之一。2015年5月,國家衛計委發布《關於取消第三類醫療技術臨床應用準入審批有關工作的通知》。「造血幹細胞移植治療」位列限制臨床應用的醫療技術目錄。2015年7月,國家衛計委、國家食藥監總局曾聯合頒行《幹細胞臨床研究管理辦法(試行)》,對開展幹細胞臨床應用的醫療機構實施備案制管理。此後,兩批共114家醫療機構在監管部門備案,其具體臨床治療項目亦經主管部門備案。