新趨勢,新機遇!2020年國內幹細胞治療有望加速轉化

幹細胞新藥研發已經成為各國投入大量經費和人力的熱門領域。當前，全球幹細胞療法處在技術到產品轉化的過度階段。根據全球市場調研機構 OG Analysis發布的報告，在新興市場消費的推動下，全球幹細胞療法研究市場將出現強勁增長，與過去5年相比，2019年至2025年期間將出現更多的增長機會，這也意味著行業將迎來更加快速的變化。

2019年細胞治療首次寫入我國產業結構調整指導目錄，行業發展的「風向標」將指導細胞治療加快由實驗室走向市場的轉變。2020年伊始，在行業快速發展的趨勢下，我國幹細胞治療也將迎來新的發展機遇。

產業發展新風向標

我國高度重視幹細胞治療的發展，並將幹細胞納入《「十三五」國家戰略性新興產業發展規劃》以及《「健康中國2030」規劃綱要》中。2019年國家發改委發布的《產業結構調整指導目錄（2019年本）》，基因治療藥物、細胞治療藥物等首次被增加進鼓勵類目錄。

根據《產業結構調整指導目錄》的介紹，鼓勵類是對經濟社會發展有重要促進作用，有利於滿足人民美好生活需求和推動高質量發展的技術、裝備、產品、行業。列入鼓勵類的相關產業將迎來新的發展機遇。

在國家政策的大方向下，近年來陸續有政府明文優先發展細胞治療產業，促進幹細胞產業的發展，例如，廣東省發改委發布的《廣東省發展改革委關於進一步明確我省優先發展產業的通知》，明確將細胞治療技術和產品的研發與應用列為優先發展產業；濟南市發改委發布的《濟南市十大千億產業招商引資指導目錄》和《濟南市區縣招商產業布局意見的》，明確將幹細胞治療列入本市十大千億產業招商引資指導目錄。

在政策紅利下，我國細胞治療產業的發展會迎新的發展機遇。

臨床轉化新機遇

至今，我國已經有62個國家備案的幹細胞臨床研究項目，120個「幹細胞及轉化研究」重點項目，涉及國撥資金投入累計近24億元人民幣，涉及黃斑變性、脊髓損傷、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性腎損傷等多種疾病。

事實上，國內開展的幹細胞臨床研究項目遠遠超過這些。在全球最大的臨床試驗註冊網站clinicaltrials.gov上以「Stem Cell」和「China」兩個關鍵詞進行搜索，截止目前共有577個登記項目相匹配。相信不久，會有更多的項目按照《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》（國衛科教發〔2015〕48號）的規定完成備案，進入到臨床研究與轉化階段。

2019年，國家發改委官網發布的《促進健康產業高質量發展行動綱要（2019-2022年）》，提出支持前沿技術和產品研發應用，加快幹細胞與再生醫學、腫瘤免疫治療等關鍵技術的研究和轉化。

在過去兩年裡，國內出臺的一些政策明文支持有資質的三甲醫院與符合條件的社會力量合作申報和開展幹細胞臨床研究工作，也就是支持符合條件的社會力量或製備機構（企業）加入到幹細胞行業發展中來。中國食品藥品檢定研究院生物製品檢定所細胞資源保藏研究中心主任袁寶珠分析，「幹細胞的研發應用需巨額資金投入，大企業的加入無疑將加快這一進程，同時也將推動幹細胞質量標準體系的完善。」

2019年國內幹細胞臨床研究項目相繼啟動和招募，打開了臨床轉化發展的大門。2020年，通過凝聚企業以及產業發展的創新力量，我國幹細胞臨床研究與轉化進程有望迎來新的發展速度。

幹細胞新藥申報新氣象

據國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網信息，2018年6月至今，國內相繼有10款幹細胞新藥的IND申請獲CDE受理，其中4款幹細胞新藥IND獲得臨床默示許可，分別是胎盤、臍帶、異體/自體脂肪來源的間充質幹細胞，適應症分別為糖尿病足潰瘍、膝骨關節炎和膝骨關節炎。

我國幹細胞藥物發展已經進入了全新的階段，監管框架正在逐步完善，《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》的頒布明晰了幹細胞治療作為藥品申報的標準， 同時「60天臨床試驗默示許可」的新藥審批新制度，給我國幹細胞新藥的研發和申報提供了新的發展契機。

幹細胞藥物的研製已經成為了國家「幹細胞及轉化研究」重點專項的目標之一，重點專項申報指南指出的考核目標之一是針對某種重大疾病或罕見病研製細胞治療藥物，申請幹細胞新藥註冊以及申請幹細胞臨床批件。

2018年以來，我國通過持續深化藥品醫療器械審評審批制度改革，一些細胞治療藥物申請獲得了優先審評。在新的政策環境下，幹細胞新藥的審批上市有望更早的到來。在第47期理解未來科學講座上，中科院專家預測，未來五到十年將會有經過國家批准的幹細胞藥物的正規產品上市銷售。2020年，有望出現更多的幹細胞藥物申報、受理與臨床試驗默示許可。

展望

幹細胞的研究和發展對於人類健康和生命將會是一個顛覆性的變革。2019年國內幹細胞臨床研究轉化取得了一定的進展，多個項目已經啟動並開展招募，涉及到腦梗後遺症、肝硬化、卵巢早衰等疾病；同時已經有4個幹細胞藥物獲得臨床試驗默示許可，開啟了幹細胞藥物發展的新篇章。2020年，在產業發展新風向標的指導下，我國幹細胞臨床轉化有望取得更大的突破。未來，於行業、於企業、於醫療機構、於患者，幹細胞治療都值得期待！