2017年9月30日/生物谷BIOON/---幾年來，人們不斷嘗試利用幹細胞治療阿爾茨海默病。基於此，小編進行過一番梳理，以饗讀者。
1.Nat Commun：新的幹細胞操作技術可以幫助治療阿茲海默症和關節炎一項來自美國西北大學材料方面的開創性研究可能有助於那些需要幹細胞治療的脊髓損傷、中風、帕金森病、阿爾茨海默病、關節炎或任何其他需要組織再生的病症的患者。該研究於當地時間7月10日在Nature Communications雜誌上發表。
在今天發表的新作中報告了這種具有觸發這種動態信號過程的可逆性合成物質的開發。該平臺不僅可以研究更有效的管理幹細胞再生療法的物質，而且還將允許科學家在實驗室中探索和發現新的方法來控制細胞的演化及其功能。
本文還報導了脊髓神經幹細胞--最初被分類為被稱為「神經球」的結構，可以被信號驅動擴散和分化。但是，當這個信號被關閉時，細胞自發地重組成菌落。這揭示了這些細胞之間的強烈相互作用，並且可能對於了解發育和再生過程十分重要。
這種操作細胞的新技術的潛在應用可能有助於治癒帕金森病患者。患者的皮膚細胞可以使用現有技術轉化為幹細胞。這種新技術可以幫助增值體外新轉化的幹細胞--在實驗室中--然後在移植前將其分化為多巴胺生成神經元。
2.首個臨床試驗！ 科學家利用異體造血幹細胞來治療阿爾茲海默氏症近日，來自艾默裡大學和加利福尼亞大學的研究人員通過進行研究評估了異體造血幹細胞治療因阿爾茲海默氏症導致的輕度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果，目前這項研究是科學家們首次利用基於幹細胞的療法來進行的臨床試驗。
隨機單盲安慰劑對照研究利用了Stemedica細胞技術公司（Stemedica Cell Technologies）及其子公司Stemedica International開發的一種療法，其中包括將來自健康人群機體的幹細胞移植到研究對象機體中。
這項研究中，研究者計劃招募大約40名研究對象，根據美國神經系統交流障礙及中風研究所、阿爾茲海默氏症及相關阿爾茨海默氏症協會的標準，這些研究對象在被招募前至少三個月被診斷為因阿爾茲海默氏症引發的輕度至中度痴呆症。
3.一種治療阿爾茨海默症的「ASTROSTEM」自體脂肪幹細胞療法2016年11月23日，禮來（Lilly）研究開發長達27年，投入近30億美元研發的抗阿爾茲海默症新藥Solanezumab在Ⅲ期試驗中宣告失敗。3個月後，2017年情人節（2月14日）那天，默沙東的阿爾茲海默症新藥Verubecestat也被告知「幾乎不可能得到一個積極的臨床結果」而終止其臨床試驗，這給業內萬眾矚目的新藥研發領域潑了好大一盆冷水。那麼如果我們換種方式，用幹細胞來治療是否可行？
3月10日，據Business Wire報導，韓國生物技術公司Nature Cell宣布，該公司旗下幹細胞研究機構Biostar在美國已經開始開展一項名為「ASTROSTEM」的幹細胞藥物的I/II期臨床試驗，現在正在招募阿爾茨海默症（AD）的患者。
該公司CEOJeongchan Ra博士表示，這項研究的I/II期臨床試驗已於2016年11月24日獲得美國FDA的批准。這款名為「AstroStem」幹細胞藥物是從收集的10克成人腹部皮下脂肪組織中分離得到的一種具有多向分化潛能的幹細胞，然後再通過靜脈注射10次，每次2億個細胞，輸入到病人體內。這一學術成果由Jeongchan Ra博士與一位大腦研究專家Yoohun Suh教授共同合作完成，並發表在著名期刊《PLoS One》上，這一技術將有望成為世界標準技術之一。
4.Stem Cells Res Ther：基因修飾幹細胞或可治療阿爾茨海默氏病近日，加州大學歐文分校神經生物學家發現，當基因修飾的神經幹細胞移植到有阿爾茨海默氏病症狀和病理特徵的小鼠大腦中時，顯示出陽性結果。相關研究論文發表在Stem Cells Research and Therapy雜誌上，該基因修飾的神經幹細胞已被證明在兩個不同的小鼠模型中發揮作用。
腦是由血-腦屏障保護，限制細胞，蛋白質和藥物進入腦系統。血-腦屏障對腦健康是重要的，這也使得向大腦遞送治療性蛋白質或藥物具有挑戰性。為了克服這一點，研究人員推測，幹細胞可以作為一種有效的遞送載體。為了檢驗這一假設，兩個不同的小鼠模型（3xTg-AD和Thy1-APP）大腦注射基因修飾的神經幹細胞（其過度表達腦啡肽酶）。
與對照神經幹細胞比較，這些遺傳修飾的幹細胞產生25倍以上的腦啡肽酶，但在其它方面等價於對照幹細胞。然後將遺傳修飾幹細胞和對照幹細胞移植到小鼠大腦的海馬區或腦下腳（即腦部中受阿爾茨海默病很大影響的兩個區域）。移植了遺傳修飾幹細胞的小鼠發現大腦內β-澱粉樣斑塊顯著減少。
5.Stem Cell Rep：科學家使用人類幹細胞來預測阿爾茲海默氏症實驗性藥物的療效為何特殊的阿爾茲海默氏症療法在動物模型體內有效而在人體臨床試驗中沒有作用呢？近日，來自波恩大學等處的研究者通過研究表示，在動物模型體內建立的有效試驗方法並不能簡單地應用於人類的大腦臨床試驗中，而且藥物檢測必須以人類的神經細胞為基礎來進行，相關研究刊登於國際雜誌Stem Cell Reports上。
這項研究中，研究者對人類機體的神經細胞進行研究，研究者通過重編程的技術，將阿爾茲海默氏症病人的皮膚細胞重編程產生了誘導多能性幹細胞，隨後將這些多能性幹細胞轉化成為神經細胞來進行研究。隨後研究者檢測了一系列非甾醇抗炎性藥物對神經元細胞的影響，結果顯示，不論是從阿爾茲海默氏症病人身上得到的神經細胞還是對照的神經細胞，非甾醇抗炎性藥物（NSAIDs）對其並沒有任何作用，而在動物實驗中，NSAIDs卻表現出了良好的效果。
研究者Philipp Koch說道，為了有效預測阿爾茲海默氏症的有效藥物，我們必須直接對受影響的人類神經細胞進行檢測，為何NSAIDs對人類神經元細胞無反應，研究者表示，這或許是由於不同細胞類型的代謝路徑不同而引起的，對動物進行的研究結果並不能轉移到對人類的研究結果上。
來自英國維康基金會(Wellcome Trust)和劍橋大學英國癌症研究中心格登研究所的科學家開發出一種在實驗室中研究阿爾茨海默病(Alzheimer's disease)的新方法，將有助於研究人員更清晰地理解這種疾病在實際生活中是如何產生的。2012年2月15日，該研究結果發表在Science Translational Medicine期刊上。
研究人員利用志願者捐獻的皮膚細胞創建出幹細胞，然後利用它們產生表現行為類似於人大腦中細胞的神經細胞群體。這種模型也能夠被用來追蹤阿爾茨海默病在人身上如何開始和產生以及測試和開發潛在的治療這種疾病的新方法。
最為關鍵的是，研究人員所使用的皮膚細胞是來自患有唐氏綜合症(Down's syndrome)的志願者。唐氏綜合症患者有著更加高的風險發展為阿爾茨海默病，而且經常在中年時被診斷為患上這種疾病。因此研究人員通過使用來源於他們的幹細胞就要比使用來自正常人的細胞更快地追蹤阿爾茨海默病的產生。在實驗室中，這種模型在幾個月內而不會像實際生活中那樣需要幾年或幾十年才表現出症狀。
模式動物已被有效地用來研究阿爾茨海默病，但是它不能複製這種疾病的各個方面。這種新模型使用人類細胞產生阿爾茨海默病的所有特徵，就像病人死後對其大腦研究時觀察到的那樣：它表現出同樣的澱粉狀蛋白斑塊(amyloid plaque)以及一種稱作tau的蛋白的纏結物和很多其他典型特徵。
7.分子成像技術有望實現阿爾茨海默病的及早診斷和幹細胞治療近日，西門子公司專家說，通過識別和追蹤人體細胞內與疾病相關的各種生理變化，分子醫學將對阿爾茨海默氏症的檢測及進行有效的幹細胞治療產生巨大影響。
美國阿爾茨海默氏症基金會的資料顯示，美國每年患這一疾病的人數多達500萬左右，每年因此產生的醫療費用接近1000億美元。目前，醫療機構尚無100%準確的方法來對這一疾病進行診斷，只能根據患者的智力和認知能力檢測結果作出「儘可能準確的」判斷。
迄今為止，即使最有效的藥物治療也只能在及早發現的前提下，對阿爾茨海默氏症進行一定的控制，延緩其發展進程。想要完全治癒目前還不可能。阿爾茨海默氏症的主要特徵是β澱粉樣蛋白在大腦組織中沉積，導致神經纖維纏結。通過生物標誌物——監控生物過程的小分子示蹤劑，我們有望探測到斑塊蛋白和神經纖維纏結情況，讓阿爾茨海默氏症患者在出現症狀之前便能得到確診。這樣，不僅能讓患者及早得到治療，而且也讓研究人員有時間開發出可以有效阻止疾病惡化甚至令其好轉的藥物。
西門子有關專家預測，幹細胞成像將在進行有效幹細胞治療中起到至關重要的作用。通過幹細胞介入可修復受損組織或器官，使其得到再生，從而讓患者得到康復治療。不過，要確保這種方法的療效，還需對患者體內的幹細胞進行密切跟蹤。通過跟蹤幹細胞的位置、狀態和修復情況，分子成像技術可成功地對治療效果和作用情況進行監控。（生物谷 Bioon.com）