近日，前沿技術基因編輯CRISPR，迎來了它的裡程碑事件——全球首項體內基因編輯CRISPR臨床實驗，宣布完成了第一例患者給藥，也就是說世界上第一項直接用於人體內的基因編輯藥物研究。
發布這則重磅消息的，則是國際製藥公司艾爾建，以及基因編輯CRISPR Cas9技術發明人張峰所創辦的Editas Medicine。兩家公司共同宣布，在研藥物AGN-151587（EDIT-101），在治療Leber先天性黑朦10（一種罕見的、導致失明的基因疾病）的 I / II 期臨床實驗中，完成了首例患者給藥。臨床實驗是在俄勒岡州健康與科學大學凱西眼科研究所實施的，這個研究所是世界公認的學術眼科中心。
據了解，CRISPR在研藥物AGN-151587（EDIT-101），是通過視網膜下注射給藥的，直接注射到患者的感光細胞附近，將基因編輯系統遞送到感光細胞中。這種療法可以修改細胞的基因組，一次治療可能就能起到持續一生的視力改善。本次 I / II 期臨床實驗，將評估18例LCA10患者對AGN-151587的安全性、耐受性和療效。
2017年3月，Editas Medicine與艾爾建籤訂了一項戰略聯合和期權協議，根據該協議，艾爾建可獲得獨家訪問權，並可選擇授權Editas Medicine的5個眼部疾病基因組編輯管線，包括本次臨床實驗的AGN-151587（EDIT-101）。根據協議條款，Allergan負責進行開發和商業化落地，而Editas Medicine有權在美國共同開發，且有權平等分享產品的損益。Editas Medicine也有資格獲得開發和商業裡程碑，以及按計劃支付的版稅。
該協議涵蓋了一系列基於Editas Medicine的CRISPR基因組編輯平臺的眼科項目，包括CRISPR/Cas9和CRISPR/Cpf1（也稱為Cas12a）。2018年8月，Allergan選擇在全球開發和商業化落地AGN-151587，用於LCA10的治療。此外，Editas Medicine行使其共同開發的選擇權，並平等分享AGN-151587在美國的損益。