移植它已經可以治療超過80種疾病,你真的了解嗎?

來源：好醫師

導語

人類對過去和未來的探索從未止步。1974年，聞名於世的兵馬俑被挖掘發現，人們對深藏於過去的歷史展開新的探索。同年，臍帶血富含造血幹細胞被發現，讓人們對未來新的醫療應用充滿期待。40多年過去了，很多身患重疾的患者因臍帶血而得到救治，但我們也看到，還有很多人對臍帶血的醫學價值缺乏基本認知。

臍帶血是胎兒娩出斷臍後，儘量短的時間內從臍靜脈中採集獲得的血液，因富含造血幹細胞可用於造血幹細胞移植，能通過重建人體受損的血液系統和免疫系統治療多種疾病。

從1988年在法國巴黎成功進行了世界首例臍帶血移植手術至今，全世界臍帶血移植案例已超過5萬。目前，臍帶血移植已經可以治療超過80種疾病。隨著科研的進展，臍帶血在未來應用的領域將更加廣闊。

現狀：兒童大病形勢嚴峻 臍帶血應物盡其用

科技的發展為人類戰勝疾病吹響號角，而在抗擊疾病的路上我們仍然需要更多的武器。據資料顯示，兒童是血液病高發群體，而白血病則是致命性更高的惡性疾病。我國目前有近500萬的白血病患者，且呈逐年上升趨勢，其中孩子的比例佔了近50%，白血病已經越來越低齡化了。另據估算，我國每年新發兒童惡性腫瘤患者在4萬左右。

鑑於這種情況，今年8月，國家衛健委等五部門印發了《關於開展兒童血液病、惡性腫瘤醫療救治及保障管理工作的通知》（以下簡稱「通知」），明確了神經母細胞瘤、噬血細胞症候群等10個病種作為首批病種進行救治和管理，從國家層面加大了對兒童重疾治療保障的管理力度。

在臨床應用上，臍帶血造血幹細胞移植已是治療兒童大病的重要武器。臍帶血移植治療涉及「通知」中列出的再生障礙性貧血、免疫性血小板減少症、噬血細胞症候群、淋巴瘤、神經母細胞瘤等疾病，並已積累了眾多成功案例。國家兒童醫學中心北京兒童醫院血液腫瘤中心主任吳敏媛教授表示：「臍帶血在兒科的應用上有很強大的優勢，在治療兒童急性白血病、實體瘤、神經母細胞瘤及再生障礙性貧血效果非常好。」國家兒童醫學中心復旦大學附屬兒科醫院醫療副院長翟曉文表示：「使用臍帶血造血幹細胞移植來根治兒童的一些罕見病，尤其是兒童原發性免疫缺陷、早髮型炎症性腸病、代謝性疾病的治療等，取得了比較好的治療效果。」事實證明，無論是醫療機構還是家庭本身都應該提升對臍帶血的認知，讓其發揮更大的醫療作用。

聚焦：未來生物醫療 臍帶血應用空間廣闊

醫生在臨床應用中發現，臍帶血移植有其自身的優勢，北京京都兒童醫院副院長、血液腫瘤中心主任孫媛表示，自體臍帶血移植是治療獲得性再生障礙性貧血及其他血液病、兒童惡性腫瘤有效的手段，由於不存在排斥和GVHD的風險，無需配型、對細胞數量的要求低，移植安全性更高。

與此同時，臍帶血的科研也不斷取得新的突破。據悉，截止2018年底，國際上註冊與臍帶血相關的科學研究項目近400項，涉及自身免疫性疾病、心腦血管疾病、整形外科等相關疾病，很多研究項目都取得了新進展：2017年10月，美國FDA批准了由美國杜克大學的Joanne Kurtzberg教授主持的臍帶血治療兒童腦損傷的擴大範圍臨床試驗，涉及疾病包括缺少治療手段、卻有著更高發病率的自閉症、腦癱、腦積水、語言障礙等。

近期，美國弗雷德·哈金森癌症研究中心即將開展一項為小部分體質較差的血液系統惡性腫瘤患者實施異體臍帶血移植的臨床試驗，這部分患者同時患有愛滋病，研究小組將對全球的臍帶血進行篩選，尋找攜帶一種天然基因突變的臍帶血，這種臍帶血可以阻止HIV病毒感染免疫細胞，從而不需要抗病毒藥物就可抑制HIV病毒[1]。

另據一篇於2015年刊登在《Cell Transplantation》（細胞移植）雜誌上的Florian Wegner教授的後續研究結果顯示，Florian Wegner教授團隊嘗試將臍帶血來源的iPSC（誘導多能幹細胞）通過在帕金森症候群小鼠體內的紋狀體部位進行移植，該研究表明採用臍帶血作為細胞來源治療帕金森症是有希望的[2]。臍帶血已成為現在以及未來醫學界不可或缺的重要資源，更多臍帶血應用的科研成果將惠及更多患者。

回應：面對質疑和偏見 用科學「實錘」有力回擊

任何一種新生事物在發展的路上都伴隨著偏見和質疑。

有人說自存臍帶血造血幹細胞應用率較低，以此否定臍帶血的儲存意義。事實上，自存或捐獻是不同需求層次的體現，都具有其存在的意義。臨床上有越來越多患者使用自體臍帶血成功治療疾病的實例。

1997年，一名14個月的巴西女童，用自體臍帶血成功治癒了神經母細胞瘤；2009年，北京兒童醫院，一位小患者使用自己的臍帶血治療神經母細胞瘤，移植後健康狀況良好；2011年，一名4歲的小男孩用自己的臍帶血治癒了急性重型再生障礙性貧血，目前身體健康……在社會保障體系還有待完善的過程中，不論是選擇商業保險還是自費儲存臍帶血，都是自我保障的積極舉措。

北京大學航天中心醫院血液科主任王靜波教授強調，自體儲存臍帶血其實並不是僅僅為了一個孩子，同時也是為了家裡人，不僅可以給父母使用，還可以救助其他家族成員。

另一種質疑是，臍帶血儲存多年後，其活性可能無法滿足於臨床應用。事實上，臍帶血經長久儲存後的活性依然很好。美國臍帶血幹細胞生物學研究權威Broxmeyer教授團隊在2011年《BLOOD》雜誌發表的體外和動物實驗研究結果證明，凍存23.5年的臍帶血造血幹細胞仍可維持其原有的體外增殖、分化、擴增和體內植入潛能[3]。今年，北京市臍血庫解凍了一份凍存了21年的臍帶血，經檢測其細胞活性達到95.96%，達到臨床要求活性80%的標準。

還有人質疑單份臍帶血只能用於孩子和體重較輕的患者，對大體重成人患者無用，這也是種誤讀。隨著醫療技術發展和臍帶血儲存技術的進步，臍帶血的細胞數量和質量是在不斷提升的。並且在實際臨床應用中，已經可通過移植非常低的細胞數達到值活目的，臍帶血完全可以應用到大體重患者。據北京市臍血庫案例數據顯示，56%的成年患者體重超過80斤，臍帶血移植最大體重患者為220斤。

謠言止於智者，事實證明，臍帶血完全可以應用到大體重患者。

呼籲：生命可貴 請珍惜這寶貴的資源

臍帶血是在胎兒出生後採集獲得的，每個人只有一次留存的機會，這使得它具有一定的稀缺性。很多家庭對臍帶血認知的不足和偏見，使得這一資源被輕易浪費，也許一些家庭因此失去了最佳的治療的機會。為此，很多權威專家呼籲珍惜這份資源。

執行世界首例臍帶血移植的專家法國聖路易醫院的Eliane Gluckman教授指出：「臍帶血含有免疫細胞、間充質幹細胞，對於自身免疫性疾病及炎性疾病的治療有著重要意義。隨著醫學的發展，臍帶血還可將進一步被開發和利用。」[4] Joanne Kurzberg教授認為：「我希望那些繼續將臍帶血丟棄掉的人能最終意識到，臍帶血是一種財富。」

2017年11月15日，由Save the Cord Foundation組織和主辦的首個世界臍帶血日在美國誕生。這個節日的創建旨在希望公眾能夠更廣泛深入地認識到臍帶血所蘊藏的價值。為此，創辦組織號召「臍帶血教育是關鍵」。「世界臍帶血日」設立三年以來，時刻用實際行動號召人們了解臍帶血的價值——為健康進行備份，為生命保駕護航！

參考資料

[1]《健康報》網絡版[2018年12月7日]

[2]《Cell Transplantation》（細胞移植）雜誌[2015]

[3]《BLOOD》雜誌發表的體外和動物實驗研究結果證明[2011]

[4]2017年世界臍帶血日專訪[2017]

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