-
國際視角 | 靶向BCMA的CAR-T在骨髓瘤中的治療前景
在多發性骨髓瘤治療領域，靶向B細胞成熟抗原（BCMA）CAR-T的研究進展迅速，相關精彩研究報告屢次在國際會議中嶄露頭角。近期，美國威斯康星大學骨髓瘤臨床計劃主任Natalie S.Callander教授就靶向BCMA的CAR-T療法在多發性骨髓瘤領域的研究進展和未來發展發表了自己的看法。BCMA是一種跨膜糖蛋白，為腫瘤壞死因子受體超家族的成員，在多發性骨髓瘤（MM）的成熟B細胞和漿細胞上優先表達，在漿細胞的長期存活中起到重要作用。BCMA的表達數量可能隨著患者從意義未明單克隆免疫球蛋白血症（MGUS）進展到MM而增加。
-
GPRC5D:多發性骨髓瘤BCMA之後新靶點
2019年3月，Science Translational Medicine期刊發表了靶向GPRC5D CAR-T治療多發性骨髓瘤的研究文章
-
BCMA靶向療法!GSK抗體藥物偶聯物GSK2857916多發性骨髓瘤關鍵臨床...
2019年08月24日訊 /生物谷BIOON/ --英國製藥巨頭葛蘭素史克（GSK）近日公布了B細胞成熟抗原（BCMA）靶向性抗體藥物偶聯物（ADC）belantamab mafodotin（GSK2857916）治療復發性或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）關鍵性臨床研究DREAMM-2（NCT03525678）的積極頂線數據
-
BCMA靶點成為腫瘤治療研發熱點 行業未來發展空間廣闊
多發性骨髓瘤細胞表面，是多發性骨髓瘤和其他血液系統惡性腫瘤治療的熱門免疫治療靶點，已成為繼CD19之後第二大最受歡迎的抗癌細胞療法靶點。當前針對BCMA靶點的研究主要有三大類，一是嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T），二是雙特異性抗體，三是抗體藥物偶聯物。
-
BCMA靶點開發：CAR-T、雙抗、抗體偶聯藥物誰將先勝？
ASH 2020| BCMA靶點開發：CAR-T、雙抗、抗體偶聯藥物誰將率先勝出？細胞表面，是多發性骨髓瘤（MM）和其他血液系統惡性腫瘤的一個非常熱門的免疫治療靶點。當前針對BCMA靶點開發的免疫療法主要分為3大類：嵌合抗原受體T細胞療法（CAR-T，新基/藍鳥生物、強生-傳奇為代表）、雙特異性抗體（BsAb，安進為代表）、抗體藥物偶聯物（ADC，GSK為代表）。
-
全新靶點多發性骨髓瘤新藥XPOVIO™(selinexor)獲FDA批准上市
（以下簡稱Karyopharm，納斯達克股票代碼：KPTI）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批准合作開發的全球首款核輸出抑制劑XPOVIOTM（selinexor，德琪醫藥產品代號ATG-010）與低劑量地塞米松聯合用於治療復發難治多發性骨髓瘤（RRMM）。這些患者至少接受過包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和CD38單克隆抗體在內的多線治療。
-
新一代抗體藥物大盤點
第一隻ADC產品是惠氏的麥羅塔(吉妥單克隆抗體-奧加米星)，屬於卡奇黴素與CD33特異性單克隆抗體共軛物，用於治療急性髓系白血病(AML)，在2000年獲批上市，但2010年由於對其安全性的擔憂而退市。ADC開發的新平臺，如西雅圖遺傳學公司和ImmunoGen公司的靶向性抗體有效載荷平臺(TAP)已經出現。
-
且看默克公司對西雅圖遺傳學的斥資
（Seattle Genetics）公司成立於1998年，總部位於美國華盛頓特區的Bothell，是一家開發和銷售基於抗體的癌症治療療法的生物科技公司。 6億美元預付款，10億股權 默克公司同意預付西雅圖遺傳學公司6億美元，並以200美元/股的價格收購西雅圖遺傳學公司的500萬股權，合計10億。
-
傳奇生物BCMA靶點CAR-T療法獲中國首個「突破性療法」
來源：證券時報網8月6日消息，中國國家藥監局（NMPA）藥品審評中心（CDE）最新公示，傳奇生物旗下生物製品1類新藥西達基奧侖賽擬納入突破性治療藥物名單，中國首個「突破性療法」有望花落傳奇生物——這是NMPA不久前發布《突破性治療藥物審評工作程序
-
國產抗BCMA CAR-T細胞療法!科濟生物CT053獲美國FDA孤兒藥資格...
BCMA為靶點的在研MM免疫療法（來源文獻—PMID:31277554）多發性骨髓瘤（MM）是僅次於非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學惡性腫瘤。近年來，儘管在化療、蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了很大的進展，但幾乎所有患者最終仍會復發。因此，對新治療方案存在著迫切需求。
-
科濟生物靶向BCMA的CAR-T療法擬納入突破性治療品種
截圖來源：CDE官網CT053是由科濟生物自主研發的創新療法，採用全人抗體靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞，主要目標適應症為R/R MM。BCMA是腫瘤壞死因子受體（TNF-α）超家族的一員，主要在成熟B淋巴細胞和漿細胞中表達。它最大的特點之一就是在所有多發性骨髓瘤細胞中表達，是治療MM理想的抗原靶點。
-
...IMW | 探索NKG2D和BCMA-CAR NK-92對多發性骨髓瘤的過繼細胞治療
2019 IMW | 探索NKG2D和BCMA-CAR NK-92對多發性骨髓瘤的過繼細胞治療
-
Blood:多發性骨髓瘤治療邁入「精準」時代——分子生物學檢測指導...
治療反應也可作為標誌物，特別是骨髓微小殘留病（MRD）或影像學改變。高風險組應依據風險分層進行治療除了提供重要的預後信息外，識別早期進展或死亡患者的真正用途是採取不同的幹預措施。其他研究則在探討如何加強誘導強化，自體和異基因移植以及免疫治療，如UK MUK9b、US 2015-12和German GMMGCONCEPT研究採用CD38抗體、蛋白酶體抑制劑和雷那度胺作為強化一線治療，同時延長鞏固和維持治療。現有研究中，高危多發性骨髓瘤的定義並不一致，這意味著對PFS和OS的比較很具挑戰性，這一領域值得進一步研究。
-
恆潤達生CD19/CD22雙靶點CAR-T療法獲批臨床
官網信息顯示，恆潤達生申報的「雙靶點T細胞注射液治療急性B淋巴細胞白血病的臨床前研發」是國內首個立項的「雙靶點」研發項目。「雙靶點T細胞注射液」是一種針對CD19-CD22靶點的基因工程修飾的自體CAR-T細胞製品，其作用機理是經逆轉錄病毒載體體外基因工程修飾，使得T細胞攜帶CAR元件。
-
B肝在研新藥ASGR1-TLR8和AASLD2020發表一種肝靶向骨髓細胞藥物
但在2020年美國肝病虛擬數字會議上，研究人員介紹了一種新型TLR8激動劑ASGR1-TLR8，該研究藥物是一種ASGR1導向的TLR8免疫治療劑，優勢為肝靶向活性的強骨髓細胞激動劑，擬用於慢性B肝患者的進一步開發。
-
血液腫瘤治療藥物的過去、現在與未來
骨髓移植也是治療血癌的一個選擇，但是並非所有的病人都適合骨髓移植，即使適合，能否找到合適的配型也是一個大問題。早期的靶向治療藥物血液腫瘤是最早出現靶向治療藥物的疾病領域，10 年前甚至 20 年前，就已經出現了靶向治療藥。
-
BMS重新遞交CAR-T細胞療法上市申請,治療多發性骨髓瘤
這是一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫療法，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。本次提交提供了化學、生產和控制（CMC）模塊的更多詳細信息，以解決2020年3月初始BLA提交後FDA在2020年5月提出的未滿足的監管要求。
-
HER2陽性乳腺癌新藥!西雅圖遺傳學酪氨酸激酶抑制劑tucatinib III...
2019年10月22日訊 /生物谷BIOON/ --西雅圖遺傳學公司（Seattle Genetics）近日公布了靶向抗癌藥tucatinib治療HER2陽性乳腺癌的關鍵性HER2CLIMB試驗的積極頂線結果。
-
BCMA CAR-T細胞療法!強生/南京傳奇JNJ-4528治療RRMM療效強勁
該研究是一項正在進行的Ib/II期、開放標籤、多中心研究，正在評估JNJ-4528治療復發或難治性多發性骨髓瘤（RRMM）成人患者的療效和安全性。該研究入組的患者中，97%對最後一種治療方案無效、86%是三重難治，這意味著其癌症沒有、或不再對免疫調節劑（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）和抗CD38抗體有反應。Ib期部分的主要目的是確定JNJ-4528的安全性和劑量。
-
罕見病專欄 | 一周罕聞藥事(1.3-1.8)|白血病|治療|基因療法|新藥...
本周重點關注的療法類別有：抗體療法、基因療法、細胞療法、蛋白質類藥物、RNA療法和小分子療法；涵蓋疾病涉及低血磷性佝僂病、嬰兒GM1神經節苷脂貯積症、Krabbe病、杜氏肌營養不良、B細胞急性淋巴細胞白血病、原發性血小板增多症、轉甲狀腺素蛋白相關家族性澱粉樣多發性神經病、多發性骨髓瘤