BioSpace近日評出了2016年最值得關注的20家美國醫藥初創公司。入選公司要求成立時間不早於2013年且總部位於美國，評選依據包括「財務、外部合作、管線產品、銷售、社論」等5方面的因素。從地域分布來看，加利福尼亞州有10家公司上榜，麻薩諸塞州有5家公司上榜。
NO.1 Corvus Pharma
Corvus Pharma是專注於開發腫瘤免疫療法的生物製藥公司，管線中有一個免疫檢查點抑制劑處於I期階段，預計在2016年初進入Ib期研究階段。還有一個免疫檢查點抑制劑和T細胞改造療法處於臨床前階段。
2014年12月，Corvus Pharma完成3350萬美元A輪融資，由OrbiMed Advisors領投。2015年9月，Corvus Pharma完成7500萬美元B輪融資，由Rock Springs Capital領投。
NO.2 NantCell
NantCell是NantWorks的子公司，專注於從細胞治療水平開發創新型免疫治療藥物。NantCell已經向Amgen許可了一項腫瘤抗體藥物的權利。NantCell已經完成了大約7500萬美元的融資。
NO.3 CRISPR
CRISPR醫療公司致力於將突破性的基因編輯技術CRISPR-Cas9轉化為一種真正能夠用於治療人類疾病的革命性療法。CRISPR醫療公司已完成了3500萬美元的A輪融資和8900萬美元的B輪融資。
2015年10月，CRISPR與波士頓Vertex製藥籤訂了一項戰略合作協議，獲得1.05億美元預付款。此外，Vertex在未來還可能為CRISPR的6個在研項目分別提供4.2億美元的支持資金，最終提供26億美元的費用支持。
NO.4 PrEP Biopharm
PrEP Biopharm是從強生中拆分出來的初創公司，擁有一種通過激發機體免疫系統來抵抗感冒和流感病毒的預防用每周1次鼻噴霧劑，已在健康人群中完成對抗人類16型鼻病毒的雙盲、安慰劑對照、概念驗證性研究。該藥的機制是激活鼻部TLR3和Mdi受體，形成局部幹擾素反應，在臨床前研究中還顯示出了抗MERS和SARS病毒的活性，最嚴重的不良反應是給藥器械引起的鼻出血（與藥物本身無關）。
PrEP Biopharm已完成Ib和IIa期研究，計劃擴大Ia期研究並啟動IIb期研究，預計在2016年底完成擴大IIa期研究。PrEP Biopharm已完成2500萬美元A輪融資。
NO.5 Ovid Therapeutics, Inc.
Ovid是一家專注於開發治療大腦罕見疾病藥物的私人公司。2015年4月，Ovid與Lundbeck達成了gaboxadol的全球合作開發協議，Ovid擁有gaboxadol的全球獨家開發和商業權利，負責gaboxadol未來所有的開發和商業推廣工作。Lundbeck成為Ovid的小股東，將從gaboxado的開發過程中獲得裡程金和銷售分成。
Gaboxadol(OV101)被開發用於治療Angelman症候群和Fragile X症候群，是唯一一個處於臨床研究階段的高選擇性小分子突觸外GABA(A)受體激動劑。Ovid計劃在2016年先後啟動Gaboxadol治療Fragile X綜合和Angelman症候群的II期研究。
2015年8月，Ovid完成7500萬美元B輪融資，由Fidelity Management and Research Co.領投。Ovid公司還擁有OV102（路易體症候群）、OV301、OV401等開發用於治療罕見兒科疾病的候選藥物處於臨床前研究階段，
NO.6 Arivale
Arivale是一家個體化用藥檢測公司，專注於DNA、血液、唾液、腸道菌群檢測及生活習慣監測，用積累下的大數據對患者進行全方位檢測分析，之後由Arivale教練（註冊營養師）為患者詳細解釋檢測數據的意義，並基於患者的訴求提供清晰可行的健康建議。
Arivale目前與西雅圖一家名為The Institute for Systems Biology的非營利性生物醫學研究機構合作。Arivale在2015年7月完成了3600萬美元的B輪融資，由ARCH Venture Partners和Polaris Partners領投。
Arivale創立於2015年，Lee Hood是其共同創始人之一。Lee Hood創建或參與創建了包括Amgen、Applied Biosystems (ABI)、Rosetta, Darwin、Integrated Diagnostics等在內的15家生物技術公司，
NO.7 Spero Therapeutics
Spero Therapeutics專注於開發治療革蘭陰性菌的新型抗生素。Spero Therapeutics除了使用Spero增效劑提高現有藥物對多藥耐藥革蘭陰性菌的殺滅作用，還開發MvfR抑制劑，靶向作用於一條與細菌生長、毒性和抗藥相關的關鍵信號通路。
Spero Therapeutics在2015年6月完成了3000萬美元A輪融資，投資人包括Atlas Venture，SR One，The Partners Innovation Fund，Lundbeckfond Ventures，Merck Research Ventures，The Kraft Group等。
Spero Therapeutics在2014年4月於羅氏達成了一項合作協議，將從羅氏獲得研發資金，並可以將IND階段藥物的權利許可給羅氏。
NO.8 Aeglea BioTherapeutics
Aeglea創立於2013年12月，主要負責開發德克薩斯大學George Georgiou實驗室通過生物工程開發的酶類藥物，目前擁有4個通過降解循環系統特定胺基酸殘基來治療癌症和先天性代謝異常疾病的藥物。
Aeglea在2014年1月完成1200萬美元A輪融資，在2015年3月完成4400萬美元B輪融資。Aeglea已向FDA提交了AEB1102治療實體瘤的IND，並啟動了I期劑量爬坡試驗。
NO.9 True North Therapeutics
True North主要開發新型選擇性補體系統抑制劑，核心在研藥物是TNT009單抗，通過選擇性抑制經典補體途徑而抑制下遊的吞噬作用、炎症反應和細胞溶解。True North還在開發用於治療補體介導疾病（血液疾病、腎移植、皮膚疾病）的新型抗體。
True North在2014年4月完成了3500萬美元B輪融資，2014年6月獲得2000萬美元投資，2015年12月完成4000萬美元C輪融資。
NO.10 Zymergen
Zymergen主要開發用於工業發酵的基因工程細菌，在2013年2月獲得200萬美元種子基金，在2015年獲得4400萬美元A輪投資。Zymergen的工業發酵方法被描述為使用淘汰選擇過的基因工程細菌結合機器學習、分析進行自動化和生物信息學處理。
NO.11 Semma Therapeutics
Semma Therapeutics專注開發用於治療糖尿病的幹細胞療法，已經與諾華達成了合作協議，但未透露合作細節。Semma Therapeutics在2015年3月完成了4400萬美元A輪融資。
NO.12 Adrenergics
Adrenergics主要針對對現有療法響應不足的擴張性心肌病（DCM）患者開發新型治療藥物。DCM患者的左心室變薄，泵血功能減弱，導致全身供血不足。
Adrenergics已獲得Avalon Ventures和GSK的1000萬美元A輪投資，並可從Avalon Ventures和GSK獲得研發支持。Avalon投資的創新孵化中心COI Pharmaceuticals公司為CadheRx提供運營支持，包括位於聖地牙哥的研發中心及管理團隊。
NO.13 Alzheon
Alzheon專注於開發治療阿爾茨海默病及其他神經精神疾病的藥物，核心候選藥物ALZ-801是一種口服澱粉樣蛋白聚合體抑制劑，是經過優化後安全性和療效都得以顯著改善的前藥。Alzheon在2015年4月完成1000萬美元A輪融資，已啟動ALZ-801的I期臨床研究。
NO.14 CadheRx
CadheRx主要開發靶向作用於可溶性鈣黏蛋白的抗體藥物，用於治療對其他藥物產生耐藥的實體瘤，特別是對西妥昔單抗和曲妥珠單抗耐藥的上皮性腫瘤。可溶性鈣黏蛋白在多種上皮腫瘤中的表達水平都有明顯增高，導致腫瘤細胞增殖、遷移、侵襲和血管生成能力增加。
CadheRx公司的核心技術來自石溪大學醫學院Sabine Brouxhon教授實驗室，已獲得Avalon Ventures和GSK的1000萬美元A輪投資，並可從Avalon Ventures和GSK獲得研發支持。Avalon投資的創新孵化中心COI Pharmaceuticals公司為CadheRx提供運營支持（提供研發中心等）。
NO.15 Calporta
Calporta主要開發選擇性小分子TRPML1（瞬時感受器電位離子通道粘脂蛋白亞族1）激動劑，用於治療C型Niemann-Pick病和其他溶酶體蓄積疾病。Calporta的技術來自於密西根大學 Haoxing Xu實驗室，已獲得Avalon Ventures和GSK的1000萬美元A輪投資，並可從Avalon Ventures和GSK獲得研發支持。Avalon投資的創新孵化中心COI Pharmaceuticals公司為Calporta提供運營支持（提供研發中心等）。
GSK未來有權根據臨床候選藥物來判斷是否收購Calporta，如果GSK不行使收購權利，Avalon有權與其他公司自由開展關於Calporta的交易合作。
NO.16 Silarus Therapeutics
Silarus主要開發靶向erythroferrone的藥物，用於治療鐵離子缺陷及鐵離子過載相關疾病（比如貧血）。Erythroferrone是最新發現的可調控用於紅細胞再生的鐵離子水平的激素。
Silarus的技術來自於加利福尼亞大學Tomas Ganz教授和Elizabeta Nemeth教授，已獲得Avalon Ventures和GSK的1000萬美元A輪投資，並可從Avalon Ventures和GSK獲得研發支持。Avalon投資的創新孵化中心COI Pharmaceuticals公司為Silarus提供運營支持（提供研發中心等）。
NO.17 Thyritope Biosciences
Thyritope Biosciences公司主要開發靶向作用於甲狀腺的抗體藥物，用於治療Graves甲狀腺功能亢進和Graves眼眶病。Graves病是由體內抗體過度刺激甲狀腺而導致甲狀腺激素分泌過多引起的一種自身免疫缺陷性疾病。目前尚無任何藥物獲批用於治療Graves眼眶病。
Thyritope Biosciences公司基於加利福尼亞大學Patrick Daugherty教授的分子進化技術而創建，已獲得Avalon Ventures和GSK的1000萬美元A輪投資，並可從Avalon Ventures和GSK獲得研發支持。Avalon投資的創新孵化中心COI Pharmaceuticals公司為Silarus提供運營支持（提供研發中心等）。
NO.18 Checkmate Pharmaceuticals
Checkmate製藥公司是一家專注開發腫瘤免疫療法的私人公司，包括免疫檢查點抑制劑、TLR9激動劑等。Checkmat在2014年8月獲得了Sovinnova Ventures和venBio. 2000萬美元A輪投資，並在當月從Cytos Biotechnology Ltd獲得了開發腫瘤藥物的病毒樣微粒（virus-like particle ，VLP）平臺的獨家授權，獲得臨床候選藥物CYT003、寡核苷酸合成和VLP遞送相關的技術。CYT003的安全性和免疫活性目前已在超過700例患者中得到證實。Checkmate的A輪融資將用於CYT003的臨床開發以及開發寡核苷酸類腫瘤免疫治療藥物。
NO.19 Metacrine
Metacrine是一家私人公司，基於Howard Hughes醫學研究所Ronald Evans實驗室的技術而創建，主要開發治療糖尿病、脂肪性肝炎和其他代謝性疾病和肝病的藥物。
Metacrine在2015年8月完成3600萬美元的A輪融資，投資人包括Arch Venture Partners，EcoR1 Capital，Polaris Partners和venBio.
NO.20 Qura Therapeutics
北卡萊羅納大學2015年5月宣布成立愛滋病治療中心，並與GSK聯合創建開發愛滋病藥物的合資公司Qura Therapeutics。該愛滋病治療中心位於教堂山分校。Qura Therapeutics公司負責處理北卡萊羅納大學愛滋病治療中心與GSK之間的智慧財產權轉讓、商業推廣、藥品生產工作。北卡萊羅納大學愛滋病治療中心和Qura Therapeutics還計劃在全球範圍內招募頂級研究人才。
—【醫藥魔方】—
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