▎藥明康德內容團隊編輯
今日，第39屆JP摩根醫療健康大會（J.P. Morgan Healthcare Conference，JPM）首次在網上召開。JPM是全球生物醫藥健康領域規模最大的醫療投資、產業交流合作大會之一，涵蓋了全球整個醫療保健領域。在JPM的第一天，多家生物醫藥公司介紹了公司的運營策略，研發管線中的重點項目，並回答了投資人的疑問。今天，藥明康德內容團隊將結合公開資料，介紹JPM首日部分公司的報告內容。
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百時美施貴寶：4款創新產品有望近期上市
百時美施貴寶公司（BMS）在報告中指出，該公司有4款創新療法有望在近期上市。除了已經處於FDA審評過程中的靶向CD19的CAR-T療法和靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的以外，該公司對口服TYK2抑制劑deucravacitinib和從收購MyoKardia獲得的潛在「first-in-class」心血管藥物mavacamten也寄予厚望。
圖片來源：BMS官網
Deucravacitinib已經在治療銀屑病的3期臨床試驗中獲得積極結果。它能夠特異性阻斷IL-23、IL-12和I型幹擾素（IFN）的信號。BMS已經開展多項2期臨床試驗，檢驗它在治療銀屑病關節炎、狼瘡和炎症性腸病中的療效，該公司認為deucravacitinib有望治療廣泛的自身免疫性疾病。
圖片來源：BMS官網
而mavacamten已經完成3期臨床試驗，該公司計劃在2021年第一季度遞交監管申請。
羅氏：致力於個體化醫療革新
羅氏（Roche）公司未來策略的核心之一是推動個體化醫療的革新。該公司表示，對數位化技術的應用將對藥物開發的產業鏈產生重大影響。在研發領域，使用單細胞和基因組學檢測技術可以用多種手段平行每天對上百萬個細胞進行分析，從而發現以前未知的細胞類型。
圖片來源：羅氏官網
利用真實世界數據構成的「對照組」，可以補充臨床試驗獲得的數據，加快創新療法的開發速度。而將基因組數據與真實世界中與患者相關的病例數據相結合，利用人工智慧建立模型並進行分析，有望提高對患者疾病進行的預測，以及確定「量身定做」的個體化療法。
Alnylam：5年內成為世界上Top5生物技術公司
作為在RNAi藥物開發方面的領先公司之一，Alnylam在JPM上宣布了該公司新的「5年計劃」，致力到2025年時讓超過50萬人得到該公司RNAi療法的治療，擁有超過6款治療罕見病和常見病的RNAi療法。並且將致力於拓寬研發管線，開發超過20個臨床項目，每年遞交4個以上IND申請。
圖片來源：Alnylam官網
為了達到這一目標，該公司已經與英國的Biobank和再生元（Regeneron）公司達成協議，通過深耕人類基因組數據發現適合RNAi治療模式的潛在靶點。同時將繼續推動RNAi技術平臺的適用範圍，包括選擇性遞送RNAi療法進入更多人體組織，探索RNAi療法與抗體療法的創新組合，開發同時靶向兩種mRNA的雙特異性RNAi療法，能夠用藥物調節RNAi活性的可逆性RNAi療法，以及開發口服RNAi療法。
圖片來源：Alnylam官網
渤健：拓寬神經疾病研發管線，與蘋果合作開發數字生物標誌物
提到渤健（Biogen）公司，人們可能都會想到治療阿爾茨海默病的抗體療法aducanumab。這款靶向澱粉樣蛋白的單克隆抗體目前正在接受FDA的審評，有望在今年3月底之前獲得回復。今日，禮來（Eli Lilly and Company）公司靶向澱粉樣蛋白的donanemab在治療阿爾茨海默病的2期臨床試驗中獲得積極結果（見藥明康德今日次條報導）。在JPM的報告上，渤健的高管也指出donanemab在與澱粉樣蛋白的結合模式，以及臨床試驗的設計上都與aducanumab有相似之處。該公司對aducanumab獲得批准仍然充滿信心，並致力於回答FDA在審評過程中提出的任何問題。
除了阿爾茨海默病以外，渤健通過與Sage Therapeutics公司的合作，獲得治療重度抑鬱症，產後抑鬱症和其它精神疾病的在研藥物zuranolone。該公司表示，將繼續拓寬治療多種神經疾病的研發管線。
圖片來源：渤健官網
為了促進創新療法開發，渤健與蘋果已經達成研發協議，將研究利用蘋果手錶和智慧型手機來監控患者的認知健康和認知能力的下降。這一觀察性研究將在2021年晚些時候開始，該公司表示，這一研究有望幫助確定與認知能力相關的數字生物標誌物（digital biomarker）。這將幫助增強對認知的理解，有助於早日診斷輕度認知障礙，改善患者的預後。
圖片來源：渤健官網
除了上述列舉的幾家生物醫藥和技術公司以外，包括諾華，Vertex在內的多家公司也在JPM上進行了演講。向藥明康德微信號回復「JPM21」（如下圖所示）即可獲得文中提到的這些公司的報告下載連結。
註：本文旨在介紹醫藥健康研究，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。
參考資料:
[1] 各家公司官網。
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