科學網—治療遺傳病從子宮開始

2020-11-23 科學網

 

圖片來源：MedicalRF/Getty

本報訊 對於生來便患有遺傳性疾病的嬰兒來說，一生的治療會隨之而來。不過，在小鼠中開展的研究顯示，針對血友病以及其他遺傳病的治療可以從子宮裡開始，從而提高嬰兒出生後的治療成功率。

人體的免疫系統非常善於確認並摧毀外來物質。一旦人體遭遇某個特定的入侵者，如果它再次出現的話，免疫細胞便會發起更加快速的反應。這就是疫苗背後的基本原理。

不過，當人體想讓身體接受外來物質比如捐贈的器官時，這種機制會產生問題。然而，情況並非總是如此。上世紀50年代，一群來自英國倫敦大學學院的研究人員發現，使免疫系統在子宮中接觸外來物質會產生相反的效果。

來自法國國家健康與醫學研究院的Sébastien Lacroix-Desmazes及其同事考慮觸發這種啟動效應能否有助於治療諸如血友病等遺傳性疾病。

在血友病中，基因變異導致凝血蛋白的缺失。最常見的血友病類型是由凝血因子VIII缺失引發的。對於生來便患有該病的人，可以給其注射凝血因子VIII，但約有五分之一的血友病患者的免疫系統會產生使蛋白失效的抗體。

為觀察子宮中的啟動效應能否對免疫反應造成任何不同影響，Lacroix-Desmazes團隊將凝血因子VIII的一部分附著在另一種蛋白上，後者能使凝血因子穿越母體和胚胎之間的胎盤。隨後，該團隊將其注入缺乏凝血因子VIII的懷孕小鼠體內。一旦鼠崽出生，研究人員便利用凝血因子VIII療法治療所有後代。他們發現，在子宮中便接受治療的小鼠對該蛋白更具忍耐力。平均而言，其免疫系統產生的針對該蛋白的抗體比對照組少80%。（宗華）

《中國科學報》 (2015-03-03 第2版 國際)

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