繼8 月份 諾華的 細胞治療 CAR-T -CTL019 （Kymriah）批准上市後，標價47.5萬美元，折合人民幣約300萬，好在美國人民有醫保；近日 FDA邀請業內專家評審 Spark公司基因藥Luxturna。
會後即刻傳出好消息，專家們建議FDA批准該特效藥上市。spark公司Luxturna屬於真正的基因藥（AAV-2腺相關病毒），用於治療Leber先天性黑蒙（LCA），一針持續4年。
這將是FDA歷史性首次批准真正的基因治療藥——即替換或修復突變致病基因。該基因藥在臨床試驗過程中曾因一名受試者死亡而一度暫停。
Luxturna是將具有正常功能的DNA片段送到細胞內，置換和覆蓋致病突變基因。該基因藥是被注射到患者眼部。
從本質上看，Luxturna並不治癒該疾病，是類似「手術注射」來阻止疾病惡化進程，恢復眼睛視覺功能。
值得關注的是，在審評該基因藥臨床療效時，FDA更加關注評審患者生活質量是否得到了明確改善，並不在意多看清楚幾個字母的效果評價。因此，在臨床III期試驗中，驗證患者能否自我行走在照明昏暗環境下的迷宮，不碰撞到障礙物並找到出口。
在美國，該罕見病患者不多於一千名直接獲益於特效基因藥Luxturna。如此小群體患者是該藥價無法「廉價」的重要原因之一。
公司也在尋求治療RPE65基因突變其他遺傳病患者，希望把受益人群擴大。目前，醫保機構尚無意承保該藥上市後治療費用。最終還是靠有經濟實力的患者或家屬自費買單。
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