Retrophin罕見腎病藥物sparsentanII期臨床效果顯著,年銷售額或將...

2020-12-11 生物谷

2016年9月9日訊/生物谷BIOON/--美國製藥公司Retrophin及合作夥伴Ligand Pharmaceuticals近日一項罕見病藥物研發取得重大進展，其治療局灶性節段性腎小球硬化症（FSGS）的藥物sparsentan收穫了II期臨床積極頂線數據。該藥物去年被FDA和歐盟委員會授予孤兒藥資格。

據今日早盤消息，Retrophin公司估值上漲了接近三分之一，達到了8億美元，而Ligand製藥上漲了8%，估值已超過24億美元。

有意思的是，公司充滿爭議的前任CEO Martin Shkreli立刻在社交媒體發聲，表示sparsentan是他在公司首個參與研發的藥物。Shkreli在2014年被Retrophin公司辭退，公司起訴他將公有資產用於個人原因，以維持他個人的投資公司。

這項為期8周的雙盲II期臨床試驗達到了主要終點，和對照組irbesartan相比，sparsentan能將患者的蛋白尿水平降低兩倍，具有顯著的統計學意義。局灶性節段性腎小球硬化症（FSGS）是兒童和成人腎病症候群多發的原發性腎小球疾病，蛋白尿是常見的臨床表現，有效降低蛋白尿水平對治療有益，並且能減少該疾病進展到晚期腎病的風險。

目前，局灶性節段性腎小球硬化症（FSGS）的主要治療藥物為血管緊張素受體阻滯劑、血管緊張素轉化酶抑制劑、鈣調磷酸酶抑制劑和類固醇等。Ligand製藥的CEO John Higgins表示，Sparsentan是公司最出色的合作項目之一。2012年，雙方已100萬美元預付款、7500萬美元裡程金和高達9%全球銷售額的權益金達成合作。

這項名為DUET的臨床試驗在64名患者中展開，數據顯示，三種不同劑量的sparsentan降低蛋白尿的均值為44.8%，而納入32名患者的irbesartan對照組，這一數值為18.5%。最高劑量的sparsentan能將患者的蛋白尿從基線水平降低47.4%。Sparsentan為內皮素A型受體阻滯劑和血管緊張素II抑制劑的組合療法，這項臨床試驗充分證明了該藥物的有效性，有分析師預測該藥物的年銷售額有望超過10億美元。(生物谷Bioon.com）

本文系生物谷原創編譯整理，歡迎轉發，轉載需授權！點擊  獲取授權 。更多資訊請下載 生物谷APP.

原始出處：Retrophin， Ligand up on positive PhII data in rare kidney disorder

相關焦點

  • 糖尿病腎病新藥!拜耳首創藥物finerenone 3期臨床顯著降低腎臟和心...
    具體而言，中位隨訪2.6年，與安慰劑相比，finerenone將首次出現腎功能衰竭、估計的腎小球濾過率（eGFR）在至少4周內從基線水平持續降低≥40%、腎臟死亡的複合風險顯著降低了18%（HR=0.82；95%CI:0.73-0.93；p=0.0014）。在36個月時，需要治療以預防一次主要複合終點事件的數量為29（95%CI:16-166）。
  • 糖尿病腎病新藥!拜耳首創藥物finerenone在美歐申請上市:顯著降低...
    2020年11月17日訊 /生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）提交了監管申請文件，尋求批准finerenone（BAY 94-8862）用於治療慢性腎臟病（CKD）合併2型糖尿病（T2D）的患者。
  • 免做I期臨床,榮昌生物泰它西普獲FDA批准開展治療IgA腎病II期臨床...
    來源：醫藥魔方作者：醫藥魔方12月21日，榮昌生物融合蛋白藥物泰它西普(RC18)治療免疫球蛋白A（IgA）腎病適應症獲得FDA臨床試驗許可，可在美國免做I期研究，直接開展II期臨床研究。泰它西普主要開發適應症為SLE，在我國，基於出色關鍵IIb期臨床研究結果，2019年11月CDE有條件批准泰它西普新藥上市申請，並納入優先評審，目前處於「在審評」階段。
  • 糖尿病腎病新藥!拜耳首創藥物finerenone獲美國FDA優先審查:顯著...
    拜耳製藥部門醫務和藥物警戒主管兼首席醫療官Michael Devoy博士表示：「在美國，近40%的2型糖尿病患者將發展成慢性腎臟病（CKD），醫療需求顯著未得到滿足。儘管目前已有治療方法，但這種進展性疾病可能導致腎損害和最終衰竭。根據研究數據，finerenone提供了一種潛在的新策略來延緩CKD的進展，同時降低心血管事件的風險。
  • Reata公司Bardoxolone治療2種罕見腎臟病II期臨床獲積極數據
    近日，該公司公布了實驗性藥物bardoxolone治療慢性腎臟病（CKD）的2個II期臨床研究的數據，包括在Alport綜合症所致CKD患者中開展的CARDINAL項目II期研究部分的一年期數據，以及II期臨床研究PHOENIX常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）隊列的最終數據
  • 糖尿病腎病新藥!第一三共esaxerenone關鍵III期臨床成功
    編譯丨newborn今日（11月8日），第一三共宣布評估esaxerenone治療2型糖尿病患者早期糖尿病性腎病的關鍵性III期臨床研究達到了主要終點。該研究在日本135個臨床試驗點開展，共入組455例患者。研究主要終點是治療52周後病情緩解至正常白蛋白尿的患者比例，次要終點為尿白蛋白與肌酐比值（UACR）和腎小球濾過率（eGFR）的變化率。結果顯示，與安慰劑相比，esaxerenone顯著提高了UACR緩解率（22.1% vs 4.0%）、顯著降低了UACR（-58.3% vs +8.3%）。
  • 治腎病革命性新藥,達格列淨因效果太好試驗將提前終止!
    過去二十年，慢性腎病治療領域發展緩慢。醫生手中的主要武器是RAS阻斷劑（普利和沙坦類）、激素和各種免疫抑制劑。如果這些武器失效，患者病情控制不佳，將面臨透析或移植的威脅。 而這一現實，可能很快將要被改寫。
  • Opdivo聯合用藥成效顯著!兩項臨床研究均達到III期臨床終點
    8 月 11 日，百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb，BMS）宣布兩項免疫檢查點抑制劑 Opdivo 的兩項臨床 III 期陽性試驗數據，Opdivo 聯合用藥成效顯著。Opdivo（以下簡稱為「O 藥」）是首個經批准在世界範圍內上市的 PD-1 免疫檢查點抑制劑，於 2014 年 7 月獲日本藥監局批准用於治療不可切除的黑色素瘤，同年 12 月獲 FDA 批准治療不再對其它藥物響應的不可切除或轉移性黑色素瘤患者，單藥響應率為 20%-40%。
  • 雲頂新耀-B(01952):治療IgA腎病的創新藥物Nefecon獲藥監局公示為...
    來源：智通財經網智通財經APP訊，雲頂新耀-B(01952)發布公告，該公司董事會高興地公布國家藥品監督管理局藥品審評中心在其官網上公示Nefecon為擬突破性治療品種，Nefecon是本公司引進開發用於治療IgA腎病(IgAN)的創新藥物。
  • 糖尿病腎病新藥!拜耳finerenone III期臨床成功:顯著降低腎臟+心...
    2020年07月10日訊 /生物谷BIOON/ --拜耳（Bayer）近日宣布III期FIDELIO-DKD研究達到了主要終點。該研究在伴有慢性腎臟病（CKD）的2型糖尿病（T2D）患者中開展，評估了在標準護理中分別加入finerenone和安慰劑的療效和安全性。
  • 科倫藥業ADC藥物A166在美開展I/II期臨床
    言歸正傳，近日，科倫藥業抗體偶聯藥物A166在美國正式開展I/II期臨床試驗，A166是國內首個中美雙報的抗體偶聯藥物，實力不容小覷，筆者在相關網站上查到的具體信息如下：（資料來源於ClinicalTrials.gov）抗體偶聯藥物-腫瘤療法中的獨角獸抗體偶聯藥物（antibody-drug conjugate
  • 賽諾菲Sarclisa組合療法治療骨髓瘤III期臨床效果積極
    賽諾菲（Sanofi）近日公布CD38靶向抗體藥物Sarclisa（isatuximab）治療復發和/或難治性多發性骨髓瘤（MM）III期IKEMA臨床試驗的陽性結果。結果顯示，與卡非佐米（carfilzomib，Kyprolis®）+地塞米松（Kd）相比，Sarclisa+卡非佐米+地塞米松（S-Kd）方案將疾病進展或死亡風險顯著降低47%、並顯示出臨床意義的深度緩解（微小殘留病[MRD]陰性率：29.6% vs 13%）。
  • 5種藥物可降低尿蛋白,是腎病好幫手,卻少為人知
    在腎內科，激素/免疫抑制劑和中藥是降低尿蛋白的主力藥物，備受醫生青睞；普利/沙坦類藥物也能降低尿蛋白和血壓，成為了一線藥物。 其實，除了這些主力藥物，還有幾種藥物也可以降低尿蛋白，卻少為人知。
  • 最新糖尿病腎病防治專家共識(2014版)
    （三）糖尿病腎病臨床診斷標準 糖尿病腎病的國外診斷標準有美國腎臟基金會（NKF）腎臟病預後質量倡議（K/DOQI）指南標準（2007年）和英國國民醫療服務（NHS）標準（2010年）。我國目前仍無統一的糖尿病腎病診斷標準，本共識推薦採用表3診斷標準，符合任何一項者可考慮為糖尿病腎臟病變（適用於1型及2型糖尿病）：
  • 安進膽固醇藥物Repatha在3期臨床試驗中顯著降低心臟病發作...
    2017年3月24日訊 /生物谷BIOON/——一項3期臨床試驗表明安進膽固醇藥物Repatha可以降低低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)的水平，並降低心血管疾病風險。這項臨床試驗表明Repatha最大程度地降低了LDL-C的水平，幫助降低了像心臟病、中風和冠狀動脈血運重建等主要心血管事件的風險。Repatha是一種人單克隆抗體，能夠抑制前蛋白轉化酶枯草溶菌素9（PCSK9）。這項研究聚焦於首次心臟病、中風或者心血管疾病死亡的主要不良心血管事件(MACE)複合終點。
  • 蔣更如:2019年罕見及遺傳性腎臟病研究領域的重要進展
    研究團隊通過表型與基因型交互驗證的數據分析方法，使42.1%的患兒明確了致病基因的突變，顯著提高了兒童遺傳性腎臟病的分子診斷陽性率。該致病基因圖譜凸顯了中國人群在不同類型腎臟疾病致病基因的譜系特徵，其公布有望改變臨床工作者對我國兒童遺傳性腎臟病診斷難度大、救治手段匱乏的觀念，並為我國罕見及遺傳性腎臟疾病的診斷和治療賦能。
  • 諾華(NVS.US)用於治療特發性膜性腎病新藥在中國獲批臨床
    中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)網站公示顯示，昨日(5月6日)，諾華(NVS.US)補體因子B抑制劑LNP023膠囊在中國獲批臨床。目前，這款創新療法在臨床試驗中用於治療陣發性夜間血紅蛋白尿(PNH)，以及3種不同的罕見腎病。其中，LNP023治療PNH患者的關鍵性3期臨床試驗將在今年啟動，這款新藥有望成為重磅療法。此次LNP023獲得臨床試驗默示許可，擬開發適應症為特發性膜性腎病(IMN)。
  • 速讀社丨諾華fevipiprant兩項III期臨床研究失敗
    （創鑑匯） Processa公司擬IPO募資1600萬美元 日前，專注於治療罕見皮膚病的生物技術公司Processa，憑藉其首選藥物PCS499在治療脂性漸進性壞死患者的最新臨床結果，向美國證券交易委員會遞交了納斯達克上市申請，計劃IPO募資1600萬美元。
  • 攜手中國腎病學科帶頭人陳香美院士 正清風痛寧將跨界腎病領域臨床...
    懷化新聞網訊 12月15日，記者從湖南正清製藥集團股份有限公司了解到，中國中西醫結合學會腎臟疾病專業委員會2020年學術年會於近日在杭州召開。中國腎臟疾病帶頭人陳香美院士，在劉良院士的介紹下，看中了正清風痛寧獨特的化學結構和抗炎機制，並組織全國14位腎病臨床領域頂級專家就正清風痛寧治療腎病臨床觀察方案進行了探討。
  • Acasti公司治療sHTG候選藥物又一項3期臨床失敗
    （omega-3磷脂），在今年1月份公布該試驗藥物一項3期臨床試驗失敗後，該公司8月31日又宣布了另一項3期臨床研究TRILOGY 2的結果，CaPre仍未達到主要終點。這一消息直接導致Acasti股票暴跌了60%。CaPre降低極高甘油三酯的研究名為TRILOGY，其包括兩項雙盲、安慰劑對照、26周的3期臨床項目，旨在評估CaPre在嚴重高甘油三酯血症患者中的安全性和有效性。