2020年9月18日，先聲藥業歷時12年自主研發的國家1類新藥先必新®（依達拉奉右莰醇注射用濃溶液）上市發布會於全國神內年會期間在北京舉辦。作為全球腦卒中治療領域近5年來唯一獲批上市銷售的創新藥，先必新®可顯著降低急性缺血性腦卒中（AIS）引發的腦神經損傷，並將現有治療時間窗從24小時延長至48小時，對位於我國疾病死因第一位的腦卒中的患者來說意義重大。
本次會議主席由北京協和醫院崔麗英教授和首都醫科大學附屬天壇醫院王擁軍教授共同擔任。世界卒中協會主席，STROKE雜誌前任主編Marc Fisher教授、中山大學附屬第一醫院曾進勝教授、南京醫科大學朱東亞教授等神經領域專家，以及近百家先聲藥業先必新®臨床試驗單位代表出席了上市會。
中樞神經是先聲藥業聚焦的三大治療領域之一，其中具有代表意義的腦卒中，發病率在我國仍呈現上升趨勢，新發人數約佔全球的40%，死亡人數約佔全球的30%，帶病生存的卒中患者高達1300萬，我國已成為卒中終生風險最高和疾病負擔最重的國家。缺血性腦卒中（AIS）是最常見的卒中類型，國際上的通用做法是在4.5 小時時間窗內給予rt-PA溶栓，但我國的國情卻決定了七成以上患者未能在時間窗內得到診斷或存在溶栓治療禁忌症，因此亟需尋求其他有效治療方案。神經保護被認為是具有研發潛力的一種治療策略，先必新®科學配伍了兩種活性成分：依達拉奉和右莰醇，發揮清除自由基、抗炎以及保護血腦屏障等多重作用機制。可顯著降低AIS引發的腦神經損傷，為AIS患者帶來了新選擇。
世界卒中協會主席、STROKE雜誌前任主編Marc Fisher教授
「單一的治療機制不能阻止AIS的損傷性級聯反應，需要進行多靶點幹預。ESCAPE-NA1研究結果表明，在使用tPA溶栓之前，使用神經保護劑NA1進行細胞保護可能是有效輔助手段。日本一項納入了70,063名AIS患者的真實研究顯示，依達拉奉可以顯著緩解神經系統症狀。而先必新®III期臨床試驗表明，依達拉奉和右莰醇組成的創新藥物療效肯定，安全性好，適用人群廣泛，優於目前廣泛使用的依達拉奉注射液，可為AIS患者提供新的、更有效的臨床治療手段。」
首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長中華醫學會神經病學分會主任委員王擁軍教授
「研究歷時2年8個月，共納入1194例發病時間48小時以內的AIS受試者，隨機按照1:1比例分為先必新組和依達拉奉組，在臨床常規治療的基礎上連續治療14天。主要療效終點治療第90天依達拉奉右莰醇注射用濃溶液組mRS評分0~1分的受試者比例顯著高於依達拉奉組，分別為67.2%和59.0%（OR = 1.42，95%CI：1.12 ~ 1.81，P = 0.004)。次要療效終點治療第14天NIHSS評分較基線改變值依達拉奉右莰醇組顯著高於依達拉奉組。亞組分析顯示，主要療效終點結果在各亞組之間基本一致。另外治療與性別存在交互作用，依達拉奉右莰醇組在女性中的獲益似乎更明顯。安全性方面，兩組相似，未發生與研究藥物相關的死亡事件。Ⅲ期臨床試驗結果證明了新的神經保護劑先必新®優於傳統的神經保護劑，這是近5年以來神經保護劑的一個巨大進步。希望在未來能有更多的臨床醫生參與上市後的評價，為中國腦血管病新藥發展注入新的活力，為中國腦血病患者帶來新的希望。」
中山大學附屬第一醫院神經科主任中華醫學會神經病學分會候任主任委員曾進勝教授
「 炎症是AIS發病過程中神經病理性機制的重要一環，也是潛在的治療靶點。基質金屬蛋白酶家族（MMPs）、炎性因子和損傷相關模式分子（DAMP）三條主要通路引起炎症因子水平升高且持續存在，可能導致AIS神經損傷加重。研究表明依達拉奉通過清除自由基減少氧化應激，進而部分達到抗炎的效果。而一項關於右莰醇的臨床前研究系統綜述顯示，右莰醇能有效降低腦血管通透性，並顯著提升超氧化物歧化酶活性，提升機體抗氧化能力。依達拉奉右莰醇注射用濃溶液對依達拉奉和右莰醇進行了科學配比，效果優於單一成分，實驗證實兩藥具有協同作用，且藥代動力學行為沒有影響。期待先必新在更多領域能深入探索，惠及更多患者。」
南京醫科大學幹細胞與神經再生研究所所長朱東亞教授
「腦卒中後的治療手段核心任務為挽救缺血半暗帶。缺血後主要神經損傷級聯反應主要包括了穀氨酸興奮性中毒、氧化應激損傷和免疫炎症損傷。依達拉奉和右莰醇具有協同作用，實驗證實右莰醇能選擇性GABAA受體亞型，對抗穀氨酸興奮性毒性，同時可以抑制炎症的因子的表達，與依達拉奉抗清除自由基發揮協同作用，共同抑制免疫炎症損傷。」
先聲藥業董事長兼CEO任晉生在上市會致辭中表示：
「作為先聲藥業和「轉化醫學與創新藥物國家重點實驗室」聚焦的三大疾病領域之一，我們將在中樞神經領域持續探索尋求更有效藥物，國家重點實驗室還將設立一系列開放性課題，鼓勵和支持先必新的後續臨床研究及相關的基礎研究，為全球中樞神經領域創新藥科學探索和臨床研究貢獻中國範例、中國力量。先聲的臨床在研管線，也已增加了依達拉奉右莰醇舌下片、水通道機制治療卒中引起腦水腫等創新藥項目。先聲藥業真誠期待著和各臨床單位的科研合作更加廣泛和深入，你我有著同一個目標，讓我們一起為幫助更多卒中患者而同心協力！」
腦卒中極大地威脅著我國及全世界人類的健康，聚焦於腦卒中巨大而未被滿足的臨床需求，是臨床醫生和醫藥企業共同的責任。先必新®的上市將為廣大急性缺血性腦卒中患者帶來新的希望。未來，在中樞神經領域，先聲藥業仍將持續研發投入，為患者尋求更有效藥物。
【參考文獻】
1.GBD 2016 Stroke Collaborators. Global, regional, and national burden of stroke, 1990–2016: asystematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2016. Lancet Neurol, Published: March 11, 2019. DOI:10.1016/S1474-4422(19)30034-1.
2.王隴德，劉建民，楊弋，等. 我國中風防治仍面臨巨大挑戰——《中國中風防治報告2018》概要. 中國循環雜誌, 2019, 34: 105-119.
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