▎藥明康德/報導「數據採集方式的變化，將會給在藥品審評中運用真實世界數據（real world data, RWD）帶來革命性變化。」「需要以證據服人，如果循規蹈矩，就會得到回報。」——Woodcock醫生。「如果希望從醫療保健獲得更好的回報，社會就需要考慮對患者的隱私權做出權衡。」 —— Califf醫生。 「數據採集方式的變化，將會給在藥品審評中運用真實世界數據（real word data, RWD）帶來革命性變化。傳統的藥物開發計劃……通常會告訴一種產品是有效、安全的，但不會告訴對誰是安全的。有沒有辦法捕捉和利用所採集的數據，使臨床試驗企業更加有效和高效？」 這是FDA藥品審評與研究中心（CDER）主任Janet Woodcock醫生，日前在華盛頓出席一項由Datavant公司主辦的未來醫療數據活動時，所做的表示。Datavant公司是一家從事患者識別（patient identification）、醫療數據保護、匹配和分享解決方案提供商。
▲Janet Woodcock醫生（圖片來源：FDA官網）
Woodcock醫生表示，
電子病歷的廣泛使用，大大改善了醫療數據的可用性。使用紙質圖表的時候，個別醫生「就像考古一樣，從紙堆裡刨出過去發生的事情。對於FDA來說，也是如此——審評藥品時，我們過去經常要面對多得需要用卡車掛車運來的大堆紙質文件......但現在，我們有了標準化數據集。」
另一個重要因素是「數字革命——人們都有了可穿戴設備，許多人擁有iPhone，遠程醫療快速發展。所有這些東西聚在一起，提供了豐富的數據源，我們可以將其轉化為證據。我們的任務，是讓所有數據都物盡其用，轉化為可操作的內容。」
Woodcock醫生表示，
FDA已經根據真實世界證據（RWE），批准了一些補充申請和藥品。「這些運用通常見於罕見的疾病，例如男性乳腺癌，這種疾病並不常見，但對健康的危害，並不亞於其它癌症。我們能夠藉助實際使用中生成的證據，擴展藥品標籤說明中的適應症。」使用這種類型的證據，著眼於長期願景。美國國家科學、工程和醫學研究院（the National Academies of Science，Engineering，Medicine)，提出了學習型醫療體系（learning healthcare system）。
藉助學習型醫療體系，能夠採集所有可操作信息，吸取從患者治療中獲得的經驗，將其迅速轉變為最佳實踐……「我們距離這一目標還非常非常遙遠，但這樣的長期願景，不會動搖。」
「在短期內，我們將會看到藥物開發、幹預空間和提供醫療保健的最佳實踐，我們已經產生了很多如何做這些事情的最佳方式的洞見……這將繼續增長。」此外，
從可穿戴設備和採用其它新技術採集的數據，將成為醫療服務的一部分。然而，Woodcock醫生指出，正如行業和監管機構所了解的，「目前的數據，不一定適合這個用途。以癌症患者的病歷為例，對於癌症，表格中有什麼內容？有正確的癌症記錄嗎？有時，答案是否定的。裡邊有生物標誌物的相關內容嗎？錄入正確嗎？對於患者來說，這些相關內容很重要……這些事情，第一次就應該做對。」
大家嘗試使數據更具可操作性遇到的一個問題是，「標準化往往會遇到抗拒，」Woodcock醫生表示。「特別是醫生，有時會習慣於以自己的方式做事。」她提到了紐約市紀念斯隆-凱特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center，MSKCC）健康政策和結局中心主任Peter Bach醫生講過的一件事。Bach醫生希望將淋巴瘤的治療和護理標準化，以便研究者可以比較來自於不同療法的結局。然而，一些醫生記錄病例的方式，與其他醫生不同。當被問及原因時，其中的一位醫生回答，「我不同意淋巴瘤階段的共識定義。對於相關階段，我有自己的定義。」Woodcock醫生認為，「
需要以證據服人，如果循規蹈矩，就會得到回報。」 但是，「這不會輕而易舉做到。在醫療領域，對於電子記錄正在對臨床醫生和醫患關係的影響，有很多討論。那些醫生沒必要非得要固執己見。這是可以糾正的，我們必須予以關注。」與RWD一起出現的問題是，很難從中篩選出、過濾掉混淆因素。「但是，我們正在探索的是，在實踐中做到隨機化，同時採集真實世界結局數據......如果沒有一個非常精密的臨床試驗運作方式，大家能得到一個有效的結果嗎？這是可操作的嗎？」Woodcock醫生問道。
「我們正在與許多小組合作，試圖解決這一問題，各個小組正在努力改善「觀測」證據的可靠性......在正在進行隨機臨床試驗的領域，我們正在做伴隨觀察研究，將看到結果究竟如何。我們希望，
在明年年底之前，完成20項回顧性研究，在未來7年開展預期性研究。當然，真實世界研究的進展，將比隨機化臨床試驗更快。但是看兩者之間如何比較，究竟得出什麼樣的答案，將會很有趣。」
曾經擔任FDA局長的Robert Califf醫生，在出席同一活動時表示，採集數據時，涉及到的對隱私權做出權衡也很重要。
如果希望從醫療保健獲得更好的回報，社會就需要考慮對患者的隱私權做出權衡。「在什麼情況下，我們應該為了獲得更好的醫療保健去權衡隱私權？當醫療系統到處廣告，宣傳穿著白大褂的良醫治癒患者疾病時，我們在哪裡呢？每當我們進行前瞻性研究時，大約有一半時候，我們都會發現錯了，但不知道我們錯的究竟是哪一半。例如，以最近的紅肉爭議為例。「究竟是否可以吃紅肉？由於沒有開展很好的研究，數據有矛盾。」
▲Robert Califf醫生（圖片來源：杜克大學官網）Califf醫生很快將辭去杜克大學（Duke University）心臟病學教授的教職，到Alphabet公司旗下的Verily Life Sciences工作。他還舉了阿司匹林預防心臟病發作的相關例子。他表示，儘管已顯示阿司匹林對二級預防有效，但自己一直不知道阿司匹林的正確劑量，一直備受困擾。「現在，在小片阿司匹林（baby aspirin）與全規格阿司匹林的隨機試驗中，我們已經招募了17,000多受試者，我們很快就會知道答案。但這距離阿司匹林上市已有140年……與我們對是否接受不確定性的做法的了解相比，很可能會有更為深入的了解。」「
大家必須了解，如果合作並分享信息，疾病將得到更好的醫治。
以超越於同意（consented）的方式，共享您的數據，有切實的公益價值（real public benefit）。我們需要討論這個問題，為美國公眾找到最佳的著力平衡點（sweet spot）。」
與大多數人的電子病歷數據相比，
來自谷歌搜索和信用卡使用之類的社交數據（social data），更能預測大多數人的健康狀況。谷歌規定禁止外部人員將這些數據配置到醫療保健中。「這是一件好事。但是，作為心臟病專家，如果我建議您遠離紅肉，但漢堡王連鎖餐廳的付費系統卻顯示，您每天都在那裡用信用卡消費。如果缺乏有用的信息，我們只能是浪費時間。」Califf醫生還指出，由於有必要幫助大家改善上網得到的健康信息，谷歌最近改變了算法，以便讓大家遠離反疫苗網站。「任何臨床醫生都會告訴您，有很多事情需要匡正。」
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參考資料：
[1] Joyce Frieden. Real-World Data Playing a Bigger Role in Drug Development. Oct 11, 2019. Retrieved Oct 12, 2019 from https://www.medpagetoday.com/publichealthpolicy/fdageneral/82711
[2] Robert M Califf. False Precision and Estimating the Reliability of Effects with the Traditional Evidence Generating Process. Sept 20, 2017. Retrieved Oct 12, 2019 from http://www.nationalacademies.org/hmd/~/media/Files/Activity%20Files/Research/DrugForum/RWE_2017_PDFs/Califf.pdf
[3] Greene, S. M., R. J. Reid, and E. B. Larson. 2012. Implementing the learning health system: From concept to action. Annals of Internal Medicine 157(3):207-210.
[4] John Doyle. Real World Insights. Retrieved Oct 12，2019 from http://nationalacademies.org/hmd/~/media/Files/Activity%20Files/Research/DrugForum/RWE_2017_PDFs/Doyle.pdf
[5] Sarah Owermohle. Califf: DATA SHARING FOR PUBLIC HEALTH. Oct 11, 2019. Retrieved Oct 12, 2019 from https://www.politico.com/prescriptionpulse/
[6] IOM. Best Care at Lower Cost: The Path to Continuously Learning Health Care in America. Washington, DC: The National Academies Press. 2013. https://doi.org/10.17226/13444.
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